地塞米松预防口腔慢性移植物抗宿主病

通过局部药物预防口腔慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 是一种有吸引力的策略，因为它可能会避免与全身免疫抑制相关的不良反应。 局部给药的地塞米松溶液是预防口腔炎性疾病（包括 GVHD）的常用药物。 然而，外用地塞米松溶液的功效和全身作用尚不清楚。 因此，我们提议这项试验旨在评估局部地塞米松溶液预防干细胞移植受者口服慢性 GVHD 的有效性和安全性。

该试验性 II 期研究将遵循随机、双盲、安慰剂对照的平行组设计。 在 NIH 临床中心和周围移植诊所接受造血干细胞移植的同意受试者将以 50/50 的比例随机接受地塞米松 0.01% 溶液或安慰剂作为口腔清洗剂，从移植后 90-100 天开始为期 3 个月。 干预开始后每月对受试者进行评估。 诊断和研究评估将包括完整的口腔检查、干预开始前的口腔粘膜活检（第 -7 天）和口腔慢性 GVHD 发展时或在没有临床 GVHD 的情况下完成干预时。 我们将测量血清地塞米松水平，并在干预的 3 个月结束时或临床上显着的 GVHD 发作时进行短期促肾上腺皮质激素（促肾上腺皮质激素刺激）试验。

该研究的主要目的是评估局部地塞米松 0.01% 溶液用作口腔清洗剂以预防口腔慢性 GVHD 的安全性和有效性。 我们的主要终点将是三个月后出现临床显着（严重性评分 3 或更高）口腔慢性 GVHD 的受试者比例。

次要目标将包括口腔慢性 GVHD 对生活质量的影响、与口腔移植物抗宿主病发展相关的组织和唾液生物标志物变化的特征，以及局部地塞米松对下丘脑-垂体-肾上腺轴的影响的测量. 次要结果将包括通过口腔健康影响概况 (OHIP)-14 问卷测量的口腔特定生活质量、口腔不适水平、总体生活质量评分的改善以及通过特定部位 GVHD 测量的口腔慢性 GVHD 严重程度评分系统。