Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Deksametazon w zapobieganiu przewlekłej doustnej chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi

20 stycznia 2022 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Badanie pilotażowe miejscowego roztworu deksametazonu 0,01% w zapobieganiu przewlekłej doustnej chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi

Badanie to określi, czy płukanie ust deksametazonem może zmniejszyć ryzyko rozwoju przewlekłej choroby jamy ustnej przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD) u pacjentów, którzy przeszli procedurę przeszczepu szpiku kostnego (komórek macierzystych). cGVHD jest częstym powikłaniem przeszczepu komórek macierzystych, wynikającym z ataku komórek dawcy na tkanki biorcy przeszczepu. W jamie ustnej cGVHD tkanki w jamie ustnej są uszkodzone, powodując bolesne owrzodzenia jamy ustnej. Deksametazon jest kortykosteroidem powszechnie stosowanym w leczeniu stanów zapalnych. Jest to jedyny dostępny kortykosteroid, który można stosować jako płyn do płukania jamy ustnej.

Pacjenci w wieku 12 lat lub starsi, którzy otrzymali przeszczep komórek macierzystych, mogą kwalifikować się do udziału, jeśli zostaną zapisani w ciągu 70 do 90 dni od przeszczepu. Kandydaci są sprawdzani z historią medyczną i egzaminem ustnym.

Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania płukanki z deksametazonem lub placebo (roztwór, który wygląda i smakuje jak płukanka z deksametazonem, ale nie zawiera aktywnego leku). Przechodzą następujące procedury:

Leczenie badanym roztworem. Pacjenci płuczą usta roztworem deksametazonu lub placebo trzy razy dziennie przez 3 miesiące.

Wizyty w klinice przed rozpoczęciem leczenia oraz po 1, 2 i 3 miesiącach od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku w celu wykonania następujących procedur:

  • Badanie ustne (przed rozpoczęciem leczenia i na każdej wizycie).
  • Fotografie jamy ustnej (przed rozpoczęciem leczenia i po 3 miesiącach).
  • Biopsja z wnętrza policzka (przed rozpoczęciem leczenia). Wnętrze policzka jest zdrętwiałe, a mały kawałek tkanki jest usuwany do badania przez patologa.
  • Pobranie próbki śliny (przed rozpoczęciem leczenia).
  • Pobranie krwi (przed rozpoczęciem leczenia i podczas każdej wizyty).
  • Kwestionariusze jakości życia (przed rozpoczęciem leczenia i po 3 miesiącach).
  • Kwestionariusz do oceny stopnia suchości i bólu jamy ustnej (przed rozpoczęciem leczenia i podczas każdej wizyty).
  • Przegląd leków (przy każdej wizycie).
  • Test stymulacji ACTH w celu oceny czynności nadnerczy (po 3 miesiącach). Pacjentom podaje się zastrzyk leku zwanego „ACTH” lub „kosyntropiną”, który jest wersją hormonu normalnie wytwarzanego przez przysadkę mózgową. Próbki krwi pobiera się przed wstrzyknięciem oraz 30 i 60 minut po wstrzyknięciu w celu zmierzenia poziomu hormonu kortyzolu.

Po zakończeniu leczenia uczestnicy kontaktują się telefonicznie co miesiąc przez 6 miesięcy w celu zgłoszenia jakichkolwiek objawów cGVHD, a po 6 miesiącach wracają do kliniki w celu ostatecznej oceny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zapobieganie przewlekłej doustnej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) za pomocą środków miejscowych jest atrakcyjną strategią, ponieważ potencjalnie pozwoliłoby uniknąć działań niepożądanych związanych z ogólnoustrojową immunosupresją. Miejscowo podawany roztwór deksametazonu jest powszechnie stosowanym środkiem w profilaktyce stanów zapalnych jamy ustnej, w tym GVHD. Jednak skuteczność i ogólnoustrojowe działanie miejscowo podawanego roztworu deksametazonu nie są znane. Dlatego proponujemy tę próbę zaprojektowaną w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego roztworu deksametazonu w zapobieganiu doustnej przewlekłej GVHD u biorców przeszczepów komórek macierzystych.

To badanie pilotażowe fazy II będzie przebiegać zgodnie z randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, projektem grup równoległych. Osoby, które wyraziły zgodę na przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w Centrum Klinicznym NIH i okolicznych klinikach transplantacyjnych, zostaną losowo przydzielone w stosunku 50/50 do grupy otrzymującej 0,01% roztwór deksametazonu lub placebo w postaci płynu do płukania jamy ustnej przez 3 miesiące, począwszy od 90-100 dni po przeszczepie. Pacjenci będą oceniani co miesiąc po rozpoczęciu interwencji. Ocena diagnostyczna i badawcza obejmie pełne badanie jamy ustnej, biopsję błony śluzowej jamy ustnej przed rozpoczęciem interwencji (dzień -7) oraz w momencie rozwoju przewlekłej GVHD w jamie ustnej lub po zakończeniu interwencji przy braku klinicznej GVHD. Zmierzymy poziom deksametazonu w surowicy i wykonamy krótki test kosyntropiny (stymulacja ACTH) pod koniec 3-miesięcznej interwencji lub wystąpienia klinicznie istotnej GVHD.

Podstawowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności miejscowego 0,01% roztworu deksametazonu stosowanego do płukania jamy ustnej w profilaktyce przewlekłej GVHD w jamie ustnej. Naszym pierwszorzędowym punktem końcowym będzie odsetek pacjentów, u których po trzech miesiącach rozwinie się klinicznie istotna (ocena ciężkości 3 lub wyższa) przewlekła GVHD w jamie ustnej.

Cele drugorzędne obejmą wpływ przewlekłej GVHD doustnej na jakość życia, charakterystykę zmian biomarkerów tkankowych i ślinowych związanych z rozwojem choroby przeszczep przeciw gospodarzowi oraz pomiary wpływu miejscowego deksametazonu na oś podwzgórze-przysadka-nadnercza . Drugorzędowe wyniki będą obejmować jakość życia specyficzną dla jamy ustnej, mierzoną za pomocą kwestionariusza Profilu Wpływu na Zdrowie Jamy Ustnej (OHIP)-14, poziom dyskomfortu w jamie ustnej, poprawę ogólnej oceny jakości życia oraz ciężkość przewlekłej GVHD w jamie ustnej, mierzoną za pomocą GVHD specyficznego dla miejsca system oceniania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 110 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

    1. Historia allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu 60-90 dni od rejestracji.
    2. Wiek 12 lat lub starszy.
    3. Możliwość spłukania i wyplucia badanego leku zamiast go połykać.
    4. Możliwość i chęć zgłaszania się do Centrum Klinicznego na wizyty kontrolne oraz w momencie wystąpienia objawów sugerujących ustną GVHD.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Klinicznie istotna przewlekła GVHD w jamie ustnej w czasie badania przesiewowego.
  2. Aktywna infekcja wirusowa lub grzybicza obejmująca jamę ustną nieustępująca do 90 dnia.
  3. Liczba płytek krwi mniejsza niż 20 000/ml w momencie wizyty przesiewowej.
  4. Oczekiwana długość życia krótsza niż 4 miesiące w momencie rejestracji.
  5. Udokumentowana nadwrażliwość na deksametazon.
  6. Ciąża lub laktacja.
  7. Niemożność zrozumienia badawczego charakteru badania.
  8. Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Płukanie jamy ustnej deksametazonem u uczestników przeszczepu komórek macierzystych
Deksametazon 0,01% (0,5 mg/5 ml) roztwór do płukania jamy ustnej u uczestników po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych. Płukać jamę ustną trzy razy dziennie przez dwie minuty dziesięcioma mililitrami, a następnie wypluć. Ukończ przez trzy miesiące.
Lek: Deksametazon do stosowania miejscowego
deksametazon 0,01%
PLACEBO_COMPARATOR: Płukanie jamy ustnej placebo u uczestników przeszczepu komórek macierzystych
Płukanie jamy ustnej placebo u uczestników po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych. Płukać jamę ustną trzy razy dziennie przez dwie minuty dziesięcioma mililitrami, a następnie wypluć. Ukończ przez trzy miesiące.
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy, u których wystąpił stopień ciężkości 3 lub wyższy w jamie ustnej Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Ramy czasowe: Dzień 90

Uczestnicy, u których w ciągu 90 dni od rozpoczęcia leczenia rozwinęła się klinicznie istotna (ocena ciężkości 3 lub wyższa) przewlekła doustna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Ustna przewlekła GVHD jest zdefiniowana przez Lichen Planus (Oral GVHD) Severity Scale (Thongprasom i in., 2003).

Ocena 5: Białe rozstępy z obszarem nadżerek > 1 cm^2 Punkt 4: Białe rozstępy z obszarem nadżerek < 1 cm^2 Punkt 3: Białe rozstępy z obszarem rumieniowym > 1 cm^2 Punkt 2: Białe rozstępy z obszarem rumieniowym < 1 cm ^ 2 Ocena 1: Tylko łagodne białe rozstępy Ocena 0: Brak zmian, normalna błona śluzowa
Dzień 90

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z przewlekłą chorobą przeszczepu jamy ustnej przeciwko gospodarzowi (GVHD) na podstawie wyników ciężkości
Ramy czasowe: Dzień 90

Uczestnicy, u których rozwinęła się przewlekła doustna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) w ciągu 90 dni od rozpoczęcia leczenia. Ustna przewlekła GVHD jest zdefiniowana przez Lichen Planus (Oral GVHD) Severity Scale (Thongprasom i in., 2003).

Ocena 5: Białe rozstępy z obszarem nadżerek > 1 cm^2 Punkt 4: Białe rozstępy z obszarem nadżerek < 1 cm^2 Punkt 3: Białe rozstępy z obszarem rumieniowym > 1 cm^2 Punkt 2: Białe rozstępy z obszarem rumieniowym < 1 cm ^ 2 Ocena 1: Tylko łagodne białe rozstępy Ocena 0: Brak zmian, normalna błona śluzowa
Dzień 90
Uczestnicy z ogólnoustrojową absorpcją miejscowego deksametazonu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Uczestnicy z ogólnoustrojową absorpcją miejscowego deksametazonu na podstawie poziomu deksametazonu w osoczu < 30 ng/dl.
3 miesiące
Uczestnicy z zahamowaną funkcją kory nadnerczy z powodu miejscowego stosowania deksametazonu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Liczba uczestników, którzy nie przyjmują ogólnoustrojowych steroidów z zahamowaną czynnością kory nadnerczy po zakończeniu fazy interwencji w badaniu (3 miesiące) na podstawie porannych poziomów kortyzolu w surowicy.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Joseph A Clara, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

24 listopada 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2006

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 października 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

10 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

24 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 070005
  • 07-H-0005

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj