Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Minoxidil hos barn med Williams-Beurens syndrom (Williams)

29 maj 2019 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Effekten av Minoxidil hos barn med Williams-Beurens syndrom: en randomiserad klinisk prövning.

Williams-Beurens syndrom (WBS) är en sporadisk medfödd sjukdom som kännetecknas av en multisystemutvecklingsstörning. Detta syndrom orsakas av en mikrodeletion i kromosom 7q11.23 som omfattar förlust av elastinlokuset.

Elastin, som är en del av den extracellulära matrisen, kontrollerar proliferation av vaskulära glatta muskelceller (VSMC) och stabiliserar artärstrukturen. Förlust av elastingen hos WBS-patienter har hävdats ge en biologisk grund för de onormala elastiska fiberegenskaperna som leder till kardiovaskulära abnormiteter som supravalvulär aortastenos (SVAS), hypertoni, arterioskleros och stenos hos mer än 50 % av WBS-barn.

Dessa kardiovaskulära patologier resulterar i viktiga konsekvenser och varken botande eller förebyggande medicinska behandlingar finns för närvarande. Kirurgi behövs i mer än hälften av fallen, medan det ofta leder till komplikationer.

Minoxidil är ett välkänt antihypertensivt läkemedel som används hos vuxna och barn. Vidare, enligt djurstudier, verkar minoxidil öka arteriell elastinhalt genom att minska elastasaktiviteten i dessa vävnader. Andra data visar att minoxidil specifikt stimulerar elastinsyntesen.

Arbetshypotes: Om otillräcklig elastinsyntes leder till vaskulära komplikationer och arteriell hypertoni hos barn med WBS, bör återställande av tillräcklig mängd elastin resultera i förebyggande eller hämning av vaskulära missbildningar och förbättring av arteriell spänning. Därför, som ett farmakologiskt medel som kan stimulera elastinexpression, kan minoxidil vara ett användbart läkemedel för behandling av onormal elastinmetabolism hos WBS-barn.

Mål: Att utvärdera effekten av minoxidil på kardiovaskulär struktur hos barn med Williams Beurens syndrom.

Metod: randomiserad kontrollerad studie på två parallella grupper (23 patienter i varje arm) Huvudkriterium: Variation av carotis Intima-media tjocklek (IMT) före och efter 12 månaders behandling med Minoxidil kontra placebo Sekundära mellanliggande kriterier för de vaskulära egenskaperna är arteriell stelhet , hjärt- och njurstenos, arteriell spänning.

Total studietid: 30 månader inklusive en 12 månaders rekryteringsperiod

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49033
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
      • Bordeaux, Frankrike, 33075
        • Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, Frankrike
        • Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • Service Cardiologie, CHU St Jacques
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
      • Nancy, Frankrike, 54511
        • Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 16 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • bevisad diagnos av Williams Beurens syndrom (gentest)
  • normotension eller hypertoni, behandlad eller ej
  • man eller kvinna,
  • 6< ålder
  • negativt graviditetstest för fertil kvinna
  • effektiv preventivmedel för sexuellt aktiva kvinnor
  • undertecknat samtyckesformulär som samlats in från föräldrar eller vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

  • pulmonell hypertoni sekundärt till mitralisstenos
  • hjärtinfarkt inom 1 månad före randomisering
  • kända allergier mot minoxidil eller någon av komponenterna i Lonoten.
  • astma
  • njursvikt (kreatininclearance
  • ingen anslutning till ett nationellt sjukförsäkringsprogram (social trygghet)
  • intolerans mot laktos
  • nuvarande vasodilaterande antihypertensiva behandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Minoxidil

Normotension: 0,2 mg/kg/dag för barn under 12 år och 5 mg/dag för barn från 12 år eller äldre.

Hypertoni: 0,2 mg/kg/dag, ökande upp till en maximal dos på 1 mg/kg) för barn under 12. 5 mg/dag, ökande vid behov med 0,1 mg/kg/dag (upp till en maximal dos på 40 mg/dag) dag) för barn som är 12 år eller äldre.
Läkemedel: Minoxidil

Normotension: 0,2 mg/kg/dag för barn under 12 år och 5 mg/dag för barn från 12 år eller äldre.

Hypertoni: 0,2 mg/kg/dag, ökande upp till en maximal dos på 1 mg/kg) för barn under 12. 5 mg/dag, ökande vid behov med 0,1 mg/kg/dag (upp till en maximal dos på 40 mg/dag) dag) för barn som är 12 år eller äldre.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo = laktos
Läkemedel: Placebo

Normotension: 0,2 mg/kg/dag för barn under 12 år och 5 mg/dag för barn från 12 år eller äldre.

Hypertoni: 0,2 mg/kg/dag, ökande upp till en maximal dos på 1 mg/kg) för barn under 12. 5 mg/dag, ökande vid behov med 0,1 mg/kg/dag (upp till en maximal dos på 40 mg/dag) dag) för barn som är 12 år eller äldre.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Variation av Carotid Intima-media tjocklek (IMT) Bedömd med vaskulär ekografi
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Effekten av Minoxidil på Humeral IMT bedömd med vaskulär ekografi
Tidsram: 18 månader
18 månader
Effekt av Minoxidil på arteriell styvhet (pulsvågshastighet och vaskulär följsamhet vid J0, M12 och M18)
Tidsram: 18 månader
18 månader
Effekt av Minoxidil på supravalvulär stenos, pulmonell stenos, aortastenos och njurstenos (hjärt- och njurechodoppler vid J0 och M12)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Effekt av Minoxidil på arteriell spänning (24H-Holter vid J0 och M12)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Effekt av Minoxidil på neurohumorala mekanismer för kardiovaskulär reglering och på plasmamarkörer för den extracellulära matrisen.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Genetisk studie: Karakterisering av deletioner som är ansvariga för WBS (Storleksdeletion, DNA-prov vid inkludering).
Tidsram: Dag 0
Dag 0

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2009

Första postat (Uppskatta)

6 april 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 maj 2019

Senast verifierad

1 januari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2006.437/30

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Williams Beurens syndrom

Kliniska prövningar på Minoxidil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera