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Wirksamkeit von Minoxidil bei Kindern mit Williams-Beuren-Syndrom (Williams)

9. September 2025 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Die Wirksamkeit von Minoxidil bei Kindern mit Williams-Beuren-Syndrom: eine randomisierte klinische Studie.

Das Williams-Beuren-Syndrom (WBS) ist eine sporadische angeborene Störung, die durch eine multisystemische Entwicklungsstörung gekennzeichnet ist. Dieses Syndrom wird durch eine Mikrodeletion in Chromosom 7q11.23 verursacht, die den Verlust des Elastin-Locus umfasst.

Elastin, das Teil der extrazellulären Matrix ist, kontrolliert die Proliferation von vaskulären glatten Muskelzellen (VSMCs) und stabilisiert die arterielle Struktur. Es wurde behauptet, dass der Verlust des Elastin-Gens bei WBS-Patienten eine biologische Grundlage für die abnormalen Eigenschaften der elastischen Fasern liefert, die bei mehr als 50 % der WBS-Kinder zu kardiovaskulären Anomalien wie supravalvulärer Aortenstenose (SVAS), Bluthochdruck, Arteriosklerose und Stenose führen.

Diese kardiovaskulären Pathologien führen zu erheblichen Konsequenzen, und derzeit gibt es weder kurative noch präventive medizinische Behandlungen. In mehr als der Hälfte der Fälle ist eine Operation erforderlich, die jedoch häufig zu Komplikationen führt.

Minoxidil ist ein bekanntes blutdrucksenkendes Medikament, das bei Erwachsenen und Kindern verwendet wird. Darüber hinaus scheint Minoxidil laut Tierversuchen den arteriellen Elastingehalt zu erhöhen, indem es die Elastaseaktivität in diesen Geweben verringert. Andere Daten zeigen, dass Minoxidil spezifisch die Elastinsynthese stimuliert.

Arbeitshypothese: Wenn eine unzureichende Elastinsynthese zu vaskulären Komplikationen und arterieller Hypertonie bei Kindern mit WBS führt, sollte die Wiederherstellung einer ausreichenden Menge an Elastin zu einer Verhinderung oder Hemmung von vaskulären Malformationen und einer Verbesserung der arteriellen Spannung führen. Daher könnte Minoxidil als ein pharmakologisches Mittel, das in der Lage ist, die Elastinexpression zu stimulieren, ein nützliches Medikament zur Behandlung eines abnormalen Elastinstoffwechsels bei WBS-Kindern sein.

Ziel: Bewertung der Wirksamkeit von Minoxidil auf die kardiovaskuläre Struktur bei Kindern mit Williams-Beuren-Syndrom.

Methodik: randomisierte kontrollierte Studie an zwei parallelen Gruppen (23 Patienten in jedem Arm) Hauptkriterium: Variation der Karotis-Intima-Media-Dicke (IMT) vor und nach 12-monatiger Behandlung mit Minoxidil versus Placebo Sekundäre Zwischenkriterien der vaskulären Eigenschaften sind Arteriensteifigkeit , Herz- und Nierenstenose, arterielle Spannung.

Gesamtstudiendauer: 30 Monate einschließlich einer 12-monatigen Rekrutierungsperiode

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49033
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
      • Bordeaux, Frankreich, 33075
        • Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, Frankreich
        • Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Service Cardiologie, CHU St Jacques
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
      • Lille, Frankreich, 59000
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
      • Lille, Frankreich, 59000
        • Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
      • Nancy, Frankreich, 54511
        • Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesicherte Diagnose des Williams-Beuren-Syndroms (Gentest)
  • Normotonie oder Hypertonie, behandelt oder nicht
  • männlich oder weiblich,
  • 6< Alter
  • negativer Schwangerschaftstest für gebärfähige Frauen
  • wirksame Geburtenkontrolle für sexuell aktive Frauen
  • unterschriebene Einverständniserklärung, die von den Eltern oder Erziehungsberechtigten eingeholt wird

Ausschlusskriterien:

  • pulmonale Hypertonie als Folge einer Mitralstenose
  • Myokardinfarkt innerhalb von 1 Monat vor der Randomisierung
  • bekannte Allergien gegen Minoxidil oder einen der Bestandteile von Lonoten.
  • Asthma
  • Nierenversagen (Kreatinin-Clearance
  • keine Zugehörigkeit zu einer staatlichen Krankenversicherung (Sozialversicherung)
  • Unverträglichkeit gegenüber Laktose
  • aktuelle gefäßerweiternde antihypertensive Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Minoxidil

Normotonie: 0,2 mg/kg/Tag für Kinder unter 12 Jahren und 5 mg/Tag für Kinder ab 12 Jahren.

Hypertonie: 0,2 mg/kg/Tag, ansteigend bis zu einer Höchstdosis von 1 mg/kg) für Kinder unter 12,5 mg/Tag, bei Bedarf ansteigend um 0,1 mg/kg/Tag (bis zu einer Höchstdosis von 40 mg/Tag). Tag) für Kinder ab 12 Jahren.
Arzneimittel: Minoxidil

Normotonie: 0,2 mg/kg/Tag für Kinder unter 12 Jahren und 5 mg/Tag für Kinder ab 12 Jahren.

Hypertonie: 0,2 mg/kg/Tag, ansteigend bis zu einer Höchstdosis von 1 mg/kg) für Kinder unter 12,5 mg/Tag, bei Bedarf ansteigend um 0,1 mg/kg/Tag (bis zu einer Höchstdosis von 40 mg/Tag). Tag) für Kinder ab 12 Jahren.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo = Laktose
Arzneimittel: Placebo

Normotonie: 0,2 mg/kg/Tag für Kinder unter 12 Jahren und 5 mg/Tag für Kinder ab 12 Jahren.

Hypertonie: 0,2 mg/kg/Tag, ansteigend bis zu einer Höchstdosis von 1 mg/kg) für Kinder unter 12,5 mg/Tag, bei Bedarf ansteigend um 0,1 mg/kg/Tag (bis zu einer Höchstdosis von 40 mg/Tag). Tag) für Kinder ab 12 Jahren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Variation der Karotis-Intima-Media-Dicke (IMT), bewertet durch vaskuläre Echographie
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit von Minoxidil bei Humerus-IMT, bewertet durch vaskuläre Echographie
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Wirksamkeit von Minoxidil auf arterielle Steifheit (Pulswellengeschwindigkeit und vaskuläre Compliance bei J0, M12 und M18)
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Wirksamkeit von Minoxidil bei supravalvulärer Stenose, Pulmonalstenose, Aortenstenose und Nierenstenose (Herz- und Nieren-Echodoppler bei J0 und M12)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Wirksamkeit von Minoxidil bei arterieller Spannung (24H-Holter bei J0 und M12)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Wirkung von Minoxidil auf neurohumorale Mechanismen der kardiovaskulären Regulation und auf plasmatische Marker der extrazellulären Matrix.
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Genetische Studie: Charakterisierung von Deletionen, die für WBS verantwortlich sind (Größendeletion, DNA-Probe bei Einschluss).
Zeitfenster: Tag 0
Tag 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Ermittler

  • Hauptermittler: Behrouz KASSAI, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2009

Zuerst gepostet (Geschätzt)

6. April 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

30. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2006.437/30

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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