Williams-Beuren 증후군 소아에서 미녹시딜의 효능 (Williams)
Williams-Beuren 증후군 소아에서 미녹시딜의 효능: 무작위 임상 시험.
Williams-Beuren 증후군(WBS)은 다계통 발달 장애를 특징으로 하는 산발성 선천성 장애입니다. 이 증후군은 엘라스틴 유전자좌의 손실을 포함하는 염색체 7q11.23의 미세 결손으로 인해 발생합니다.
세포외 기질의 일부인 엘라스틴은 혈관 평활근 세포(VSMC)의 증식을 조절하고 동맥 구조를 안정화시킵니다. WBS 환자의 엘라스틴 유전자 손실은 WBS 소아의 50% 이상에서 판막상동맥 협착증(SVAS), 고혈압, 동맥경화증 및 협착증과 같은 심혈관 이상으로 이어지는 비정상적인 탄성 섬유 특성에 대한 생물학적 근거를 제공한다고 주장되었습니다.
이러한 심혈관 질환은 중요한 결과를 초래하며 현재로서는 치유적 또는 예방적 의학적 치료가 존재하지 않습니다. 절반 이상의 경우 수술이 필요하지만 종종 합병증을 유발합니다.
미녹시딜은 성인과 어린이에게 사용되는 잘 알려진 항고혈압제입니다. 또한 동물 연구에 따르면 미녹시딜은 이러한 조직에서 엘라스타제 활성을 감소시켜 동맥 엘라스틴 함량을 증가시키는 것으로 보입니다. 다른 데이터는 미녹시딜이 특히 엘라스틴 합성을 자극한다는 것을 보여줍니다.
작업 가설: WBS 소아에서 불충분한 엘라스틴 합성이 혈관 합병증 및 동맥 고혈압을 유발하는 경우 충분한 양의 엘라스틴을 회복하면 혈관 기형을 예방 또는 억제하고 동맥 장력을 개선해야 합니다. 따라서 미녹시딜은 엘라스틴 발현을 자극할 수 있는 약리학적 제제로서 WBS 소아의 비정상적인 엘라스틴 대사 치료에 유용한 약물이 될 수 있다.
목적: Williams Beuren 증후군이 있는 어린이의 심혈관 구조에 대한 미녹시딜의 효능을 평가합니다.
방법론: 2개의 병렬 그룹에 대한 무작위 대조 시험(각 팔에 23명의 환자) 주요 기준: 미녹시딜 대 위약 치료 12개월 전후의 경동맥 내막-중막 두께(IMT)의 변화 혈관 특성의 이차 중간 기준은 동맥 경직입니다. , 심장 및 신장 협착증, 동맥 긴장.
총 연구 기간: 모집 기간 12개월을 포함하여 30개월
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Angers, 프랑스, 49033
- Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
-
Bordeaux, 프랑스, 33075
- Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
-
Bordeaux, 프랑스, 33076
- Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
-
Bordeaux, 프랑스
- Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
-
Bron, 프랑스, 69677
- Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, 프랑스, 69677
- Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
-
Clermont-Ferrand, 프랑스, 63000
- Service Cardiologie, CHU St Jacques
-
Grenoble, 프랑스, 38043
- Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
-
Lille, 프랑스, 59000
- Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
-
Lille, 프랑스, 59000
- Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
-
Nancy, 프랑스, 54511
- Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
-
Paris, 프랑스, 75015
- Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, 프랑스, 75019
- Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
-
Paris, 프랑스, 75019
- Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
-
Pessac, 프랑스, 33604
- Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
-
Poitiers, 프랑스, 86021
- Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
-
Toulouse, 프랑스, 31059
- Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
-
Toulouse, 프랑스, 31059
- Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- Williams Beuren 증후군의 입증된 진단(유전자 검사)
- 정상 혈압 또는 고혈압, 치료 여부
- 남성 또는 여성,
- 6< 나이
- 가임 여성에 대한 음성 임신 검사
- 성적으로 활동적인 여성을 위한 효과적인 피임법
- 부모 또는 법적 보호자로부터 수집한 서명된 동의서
제외 기준:
- 승모판 협착증에 이차적인 폐고혈압
- 무작위 배정 전 1개월 이내의 심근경색
- 미녹시딜 또는 Lonoten의 구성 요소에 대한 알려진 알레르기.
- 천식
- 신부전(크레아티닌 청소율
- 국가 건강 보험 프로그램 (사회 보장)에 가입하지 않음
- 유당 불내성
- 현재의 혈관확장제 항고혈압 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 미녹시딜
정상혈압: 12세 미만 어린이의 경우 0.2mg/kg/일, 12세 이상 어린이의 경우 5mg/일. 고혈압: 12세 미만 어린이의 경우 0.2mg/kg/일, 최대 1mg/kg까지 증량). 5mg/일, 필요에 따라 0.1mg/kg/일(최대 40mg/일까지 증량) 일) 만 12세 이상 어린이 대상. |
정상혈압: 12세 미만 어린이의 경우 0.2mg/kg/일, 12세 이상 어린이의 경우 5mg/일. 고혈압: 12세 미만 어린이의 경우 0.2mg/kg/일, 최대 1mg/kg까지 증량). 5mg/일, 필요에 따라 0.1mg/kg/일(최대 40mg/일까지 증량) 일) 만 12세 이상 어린이 대상. |
|
위약 비교기: 위약
위약 = 유당
|
정상혈압: 12세 미만 어린이의 경우 0.2mg/kg/일, 12세 이상 어린이의 경우 5mg/일. 고혈압: 12세 미만 어린이의 경우 0.2mg/kg/일, 최대 1mg/kg까지 증량). 5mg/일, 필요에 따라 0.1mg/kg/일(최대 40mg/일까지 증량) 일) 만 12세 이상 어린이 대상. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
혈관 초음파 검사로 평가한 경동맥 내중막 두께(IMT)의 변화
기간: 12 개월
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
혈관 초음파 검사로 평가한 상완 IMT에 대한 미녹시딜의 효능
기간: 18개월
|
18개월
|
|
동맥 경화에 대한 미녹시딜의 효능(J0, M12 및 M18에서의 맥파 속도 및 혈관 순응도)
기간: 18개월
|
18개월
|
|
판막상부 협착증, 폐동맥 협착증, 대동맥 협착증 및 신장 협착증(J0 및 M12의 심장 및 신장 에코도플러)에 대한 미녹시딜의 효능
기간: 12 개월
|
12 개월
|
|
동맥 장력에 대한 미녹시딜의 효능(J0 및 M12에서 24H-Holter)
기간: 12 개월
|
12 개월
|
|
심혈관 조절의 신경체액기전과 세포외기질의 혈장 표지자에 미치는 미녹시딜의 영향
기간: 12 개월
|
12 개월
|
|
유전적 연구: WBS(크기 결실, 포함 시 DNA 샘플)를 담당하는 결실의 특성화.
기간: 0일
|
0일
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Behrouz KASSAI, MD, Hospices Civils de Lyon
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2006.437/30
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
윌리엄스 보이렌 증후군에 대한 임상 시험
-
University of PennsylvaniaChildren's Hospital of Philadelphia모병
-
Istanbul Medipol University Hospital완전한
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
-
Beijing Friendship Hospital모병
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
-
Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
-
Duke Street Bio Ltd모병Advanced Malignancies With Homologous Recombination Deficiency (HRD) (Breast, Ovarian, mCRPC, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC), Brain Metastases)스페인, 프랑스, 헝가리, 미국
-
China Medical University Hospital알려지지 않은
-
Wolfson Medical Center빼는Ovarian Hyperstimulation Syndrome(OHSS)의 위험 감소를 위한 Coasting에 대한 GnRH 길항제의 증량 투여
미녹시딜에 대한 임상 시험
-
PDFE Pharma Innovations FZCO모집하지 않고 적극적으로탈모증, 남성형 | 대머리 | 남성형 탈모증(AGA)인도
-
Shenzhen People's Hospital모병
-
Beijing Dayspring Pharmaceutical Technology Co....완전한