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Eficácia do Minoxidil em Crianças com Síndrome de Williams-Beuren (Williams)

9 de setembro de 2025 atualizado por: Hospices Civils de Lyon

A eficácia do minoxidil em crianças com síndrome de Williams-Beuren: um ensaio clínico randomizado.

A síndrome de Williams-Beuren (WBS) é um distúrbio congênito esporádico caracterizado por um comprometimento multissistêmico do desenvolvimento. Essa síndrome é causada por uma microdeleção no cromossomo 7q11.23 que engloba a perda do locus de elastina.

A elastina, que faz parte da matriz extracelular, controla a proliferação das células musculares lisas vasculares (VSMCs) e estabiliza a estrutura arterial. A perda do gene da elastina em pacientes com SWB fornece uma base biológica para as propriedades anormais das fibras elásticas, levando a anormalidades cardiovasculares como estenose aórtica supravalvar (SVAS), hipertensão, arteriosclerose e estenose em mais de 50% das crianças com SWB.

Estas patologias cardiovasculares têm consequências importantes e não existem atualmente tratamentos medicinais curativos ou preventivos. A cirurgia é necessária em mais da metade dos casos, embora muitas vezes leve a complicações.

Minoxidil é um medicamento anti-hipertensivo bem conhecido usado em adultos e crianças. Além disso, de acordo com estudos em animais, o minoxidil parece aumentar o conteúdo de elastina arterial diminuindo a atividade da elastase nesses tecidos. Outros dados demonstram que o minoxidil estimula especificamente a síntese de elastina.

Hipótese de trabalho: Se a síntese insuficiente de elastina leva a complicações vasculares e hipertensão arterial em crianças com SWB, a restauração da quantidade suficiente de elastina deve resultar na prevenção ou inibição de malformações vasculares e melhora na tensão arterial. Portanto, como um agente farmacológico capaz de estimular a expressão de elastina, o minoxidil pode ser uma droga útil para o tratamento do metabolismo anormal da elastina em crianças com SWB.

Objetivo: Avaliar a eficácia do minoxidil na estrutura cardiovascular de crianças com síndrome de Williams Beuren.

Metodologia: ensaio controlado randomizado em dois grupos paralelos (23 pacientes em cada braço) Critério principal: variação da espessura médio-intimal (IMT) da carótida antes e após 12 meses de tratamento com Minoxidil versus placebo Critérios intermediários secundários das propriedades vasculares são rigidez arterial , estenose cardíaca e renal, tensão arterial.

Duração total do estudo: 30 meses, incluindo um período de recrutamento de 12 meses

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Angers, França, 49033
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, CHU Angers
      • Bordeaux, França, 33075
        • Service de Cardiologie, Hôpital Saint-André, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, França, 33076
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bordeaux, França
        • Service de Génétique Médicale, Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux
      • Bron, França, 69677
        • Département de Pédiatrie, Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, França, 69677
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Cardiovasculaire L. Pradel
      • Clermont-Ferrand, França, 63000
        • Service Cardiologie, CHU St Jacques
      • Grenoble, França, 38043
        • Département de Pédiatrie- Service de Cardiologie, CHU Grenoble
      • Lille, França, 59000
        • Service de Néphrologie Pédiatrique, CHRU de Lille
      • Lille, França, 59000
        • Service des Maladies Cardiovasculaires Infantiles et Congénitales, CHRU Lille
      • Nancy, França, 54511
        • Service de Cardiologie Infantile, CHU Nancy
      • Paris, França, 75015
        • Service de Cardiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, França, 75019
        • Service de Physiologie, Explorations Fonctionnelles, Hôpital Robert Debré
      • Paris, França, 75019
        • Unité de Pharmacologie Clinique, Hôpital Robert Debré
      • Pessac, França, 33604
        • Service de Pathologie Cardiaque Congénitale du Fœtus, de l'Enfant et de l'Adulte, Hôpital Haut Lévêque, CHU de Bordeaux
      • Poitiers, França, 86021
        • Service de Génétique Médicale, CHU La Milétrie
      • Toulouse, França, 31059
        • Service de Cardiologie - Hôpital des Enfants
      • Toulouse, França, 31059
        • Service de Néphrologie Pédiatrique - Hôpital des Enfants, CHU Toulouse

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • diagnóstico comprovado de síndrome de Williams Beuren (teste genético)
  • normotensão ou hipertensão, tratada ou não
  • masculino ou feminino,
  • 6 < idade
  • teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar
  • controle de natalidade eficaz para mulheres sexualmente ativas
  • termo de consentimento assinado coletado dos pais ou responsável legal

Critério de exclusão:

  • hipertensão pulmonar secundária a estenose mitral
  • infarto do miocárdio dentro de 1 mês antes da randomização
  • alergias conhecidas ao minoxidil ou a qualquer um dos componentes de Lonoten.
  • asma
  • insuficiência renal (depuração de creatinina
  • nenhuma afiliação a um programa nacional de seguro de saúde (segurança social)
  • intolerância a lactose
  • tratamento vasodilatador anti-hipertensivo atual

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Minoxidil

Normotensão: 0,2mg/kg/dia para menores de 12 anos e 5mg/dia para maiores de 12 anos.

Hipertensão: 0,2mg/kg/dia, aumentando até a dose máxima de 1 mg/kg) para crianças menores de 12 anos, 5mg/dia, aumentando conforme a necessidade de 0,1 mg/kg/dia (até a dose máxima de 40 mg/dia dia) para crianças com idade igual ou superior a 12 anos.
Medicamento: Minoxidil

Normotensão: 0,2mg/kg/dia para menores de 12 anos e 5mg/dia para maiores de 12 anos.

Hipertensão: 0,2mg/kg/dia, aumentando até a dose máxima de 1 mg/kg) para crianças menores de 12 anos, 5mg/dia, aumentando conforme a necessidade de 0,1 mg/kg/dia (até a dose máxima de 40 mg/dia dia) para crianças com idade igual ou superior a 12 anos.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo = lactose
Medicamento: Placebo

Normotensão: 0,2mg/kg/dia para menores de 12 anos e 5mg/dia para maiores de 12 anos.

Hipertensão: 0,2mg/kg/dia, aumentando até a dose máxima de 1 mg/kg) para crianças menores de 12 anos, 5mg/dia, aumentando conforme a necessidade de 0,1 mg/kg/dia (até a dose máxima de 40 mg/dia dia) para crianças com idade igual ou superior a 12 anos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Variação da Espessura Intimal-Média Carótida (IMT) Avaliada por Ecografia Vascular
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Eficácia do Minoxidil no IMT do úmero avaliada por ecografia vascular
Prazo: 18 meses
18 meses
Eficácia do Minoxidil na rigidez arterial (velocidade da onda de pulso e complacência vascular em J0, M12 e M18)
Prazo: 18 meses
18 meses
Eficácia do Minoxidil na Estenose Supravalvar, Estenose Pulmonar, Estenose Aórtica e Estenose Renal (Ecodoppler Cardíaco e Renal em J0 e M12)
Prazo: 12 meses
12 meses
Eficácia do Minoxidil na Tensão Arterial (24H-Holter em J0 e M12)
Prazo: 12 meses
12 meses
Efeito do Minoxidil nos Mecanismos Neuro-humorais de Regulação Cardiovascular e nos Marcadores Plasmáticos da Matriz Extracelular.
Prazo: 12 meses
12 meses
Estudo Genético: Caracterização das Deleções Responsáveis ​​pela SWB (Size Deletion, DNA Sample at Inclusion).
Prazo: Dia 0
Dia 0

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Investigadores

  • Investigador principal: Behrouz KASSAI, MD, Hospices Civils de Lyon

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2009

Primeira postagem (Estimado)

6 de abril de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

30 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de setembro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2006.437/30

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