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脊髄小脳性運動失調症タイプ 3 の治療におけるバレニクリン(Chantix®)の安全性と忍容性を判断するための研究

2012年6月15日 更新者:Theresa Zesiewicz、University of South Florida

脊髄小脳失調症タイプ 3 の治療におけるバレニクリン(Chantix®)の安全性と忍容性を判断するためのパイロット、無作為化、二重盲検、プラセボ対照第 I 相試験

脊髄小脳性運動失調症 (SCA) は、不均衡、協調運動障害、言語障害、および歩行の問題につながる小脳変性を特徴とする遺伝性疾患のグループです。 最近、個々の症例報告は、禁煙に使用される薬であるバレニクリンが、いくつかの遺伝性運動失調症の患者に実質的な改善をもたらすことを示唆しています. 5 人の SCA 患者で中程度の反応が認められ、この障害にも有効である可能性があることが示唆されました。 この薬剤は適応外使用が可能ですが、その使用に伴う深刻な副作用と長期毒性データの欠如により、体系的に評価する必要があります。 本研究では、バレニクリンが安全であり、SCA の成人の不均一なコホートで潜在的に有効であるかどうかをテストします。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California - Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 運動障害の専門家によって診断され、遺伝子検査によって確認された脊髄小脳性運動失調症タイプ3の外来患者(患者または患者の第1度近親者)。
  2. 年齢は18歳から80歳まで。
  3. 出産の可能性のある女性は、信頼できる避妊方法を使用しなければならず、研究への参加時に妊娠検査が陰性でなければなりません。
  4. 血清クレアチンキナーゼ、完全な代謝パネル、完全な血球数、肝機能検査、腎機能検査、血小板および心電図が正常範囲内にある (主治医から得られ、過去 6 か月以内に日付が付けられた結果、またはスクリーニング来院時に得られた結果)。
  5. 研究登録前の30日間および研究期間中、すべての薬物の安定した用量。
  6. 介助の有無にかかわらず歩行する能力。
  7. SARA総合点で10点以上(悪い)。
  8. SARA評価尺度の「歩行」サブセクションで3以上(悪い)のスコア。

除外基準:

  1. -研究者の意見では、この研究への参加を妨げる不安定な病気または付随する病状。 これには、歩行やバランスに影響を与える可能性のある他の障害 (脳卒中、関節炎など) が含まれます。
  2. 妊娠中または授乳中。
  3. -別の臨床試験への同時参加。
  4. 薬物乱用歴のある患者。
  5. -現在喫煙している、または過去12か月以内に喫煙した患者。
  6. 精神病、双極性障害、未治療のうつ病(BDIが21以上)の存在、または自殺未遂の歴史。
  7. -MAOI、ウェルブトリン、またはニコチンパッチによる同時治療。
  8. -患者がインフォームドコンセントを与えることを妨げる認知症またはその他の精神疾患(Mini Mental Status Examスコアが24未満)。
  9. 法的能力の欠如または制限された法的能力。
  10. -重度の腎疾患(BUNが正常よりも50%大きい、またはクレアチニンクリアランスが60 mL /分未満)または肝疾患の存在。
  11. -過去6か月間の異常なクレアチンキナーゼおよび/または血小板数(プライマリケア医から取得した、またはベースラインで実施されたラボレポートによって決定される).
  12. -過去30日以内のバレニクリンの使用。
  13. -遺伝的に確認されたSCA以外の原因に由来する運動失調(アルコール依存症、頭部外傷、多発性硬化症、オリーブ橋小脳萎縮症または多系統萎縮症を含むがこれらに限定されない)。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:クロスオーバー割り当て
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター:プラセボ
プラセボ マッチング バレニクリン、最大 1 mg BID を 8 週間
実験的:バルネイクリン
1mg BID まで 8 週間

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
患者の SARA 評価尺度の合計スコアの変化
時間枠:25週間
25週間
用量制限有害事象の頻度と重症度
時間枠:25週間
25週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
脊髄小脳失調症患者の生活の質に対するバレニクリンの効果
時間枠:25週間
25週間
うつ病と不安の評価に対するバレニクリンの効果
時間枠:25週間
25週間
脊髄小脳失調症患者の日常生活動作(ADL)に対するバレニクリンの効果
時間枠:25週間
25週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年10月1日

一次修了 (実際)

2011年4月1日

研究の完了 (実際)

2011年4月1日

試験登録日

最初に提出

2009年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年10月8日

最初の投稿 (見積もり)

2009年10月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2012年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2012年6月15日

最終確認日

2012年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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