Undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​vareniclin (Chantix®) ved behandling af spinocerebellar ataksi type 3

Inklusionskriterier:

1. Ambulante patienter med spinocerebellar ataksi type 3 diagnosticeret af en bevægelsesforstyrrelsesspecialist og bekræftet ved genetisk testning (af patienten eller i en førstegradsslægtning til patienten).
2. Alder 18 år til 80 år.
3. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode og skal give en negativ graviditetstest ved indgangen til undersøgelsen.
4. Serumkreatinkinase, komplet metabolisk panel, fuldstændig blodtælling, leverfunktionstest, nyrefunktionstest, blodplader og EKG er inden for normale grænser (resultater opnået fra primærlæge og dateret inden for de seneste 6 måneder eller opnået ved screeningbesøg).
5. Stabile doser af al medicin i 30 dage før studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
6. Evne til at bevæge sig med eller uden assistance.
7. Score på 10 eller højere (dårligere) på SARAs samlede score.
8. Score på 3 eller højere (dårligere) på 'gangart'-underafsnittet af SARA-vurderingsskalaen.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver ustabil sygdom eller samtidig medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening udelukker deltagelse i denne undersøgelse. Dette inkluderer andre lidelser, der kan påvirke gang eller balance (slagtilfælde, gigt osv.).
2. Graviditet eller amning.
3. Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie.
4. Patienter med en historie med stofmisbrug.
5. Patienter, der i øjeblikket ryger eller har røget inden for de seneste 12 måneder.
6. Tilstedeværelse af psykose, bipolar lidelse, ubehandlet depression (BDI større end eller lig med 21) eller historie med selvmordsforsøg.
7. Samtidig behandling med enhver MAO-hæmmer, Wellbutrin eller nikotinplastre.
8. Demens eller anden psykiatrisk sygdom, der forhindrer patienten i at give informeret samtykke (Mini Mental Status Exam score mindre end 24).
9. Retlig inhabilitet eller begrænset retsevne.
10. Tilstedeværelse af alvorlig nyresygdom (BUN 50 % større end normalt eller kreatininclearance <60 ml/min) eller leversygdom.
11. Unormalt kreatinkinase og/eller trombocyttal inden for de seneste 6 måneder (som bestemt af laboratorierapporter indhentet fra primære læger eller udført ved baseline).
12. Brug af vareniclin inden for de seneste 30 dage.
13. Ataksi afledt af enhver anden årsag end genetisk bekræftet SCA (herunder, men ikke begrænset til alkoholisme, hovedskade, multipel sklerose, olivo-ponto-cerebellar atrofi eller multipel systematrofi).