Studie ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti vareniklinu (Chantix®) při léčbě spinocerebelární ataxie typu 3

Kritéria pro zařazení:

1. Ambulantní pacienti se spinocerebelární ataxií typu 3 diagnostikovanou specialistou na poruchy hybnosti a potvrzenou genetickým vyšetřením (pacienta nebo prvního stupně příbuzného pacienta).
2. Věk od 18 let do 80 let.
3. Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce a musí předložit negativní těhotenský test při vstupu do studie.
4. Sérová kreatinkináza, kompletní metabolický panel, kompletní krevní obraz, testy jaterních funkcí, testy renálních funkcí, krevní destičky a EKG jsou v normálních mezích (výsledky získané od lékaře primární péče a datované za posledních 6 měsíců nebo získané při screeningové návštěvě).
5. Stabilní dávky všech léků po dobu 30 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie.
6. Schopnost chodit s pomocí nebo bez pomoci.
7. Skóre 10 nebo vyšší (horší) na celkovém skóre SARA.
8. Skóre 3 nebo vyšší (horší) v podsekci „chůze“ hodnotící stupnice SARA.

Kritéria vyloučení:

1. Jakékoli nestabilní onemocnění nebo doprovodný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího vylučuje účast v této studii. To zahrnuje další poruchy, které mohou ovlivnit chůzi nebo rovnováhu (mrtvice, artritida atd.).
2. Těhotenství nebo kojení.
3. Souběžná účast v jiné klinické studii.
4. Pacienti s anamnézou zneužívání návykových látek.
5. Pacienti, kteří v současné době kouří nebo kouřili během posledních 12 měsíců.
6. Přítomnost psychózy, bipolární poruchy, neléčené deprese (BDI větší nebo rovno 21) nebo sebevražedného pokusu v anamnéze.
7. Současná léčba jakýmikoli IMAO, Wellbutrinem nebo nikotinovými náplastmi.
8. Demence nebo jiné psychiatrické onemocnění, které pacientovi brání udělit informovaný souhlas (skóre Mini Mental Status Exam nižší než 24).
9. Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům.
10. Přítomnost těžkého onemocnění ledvin (BUN o 50 % vyšší než normálně nebo clearance kreatininu < 60 ml/min) nebo onemocnění jater.
11. Abnormální počet kreatinkinázy a/nebo krevních destiček za posledních 6 měsíců (jak bylo stanoveno na základě laboratorních zpráv získaných od lékařů primární péče nebo provedených na začátku studie).
12. Užívání vareniklinu během předchozích 30 dnů.
13. Ataxie odvozená z jakékoli jiné příčiny, než je geneticky potvrzená SCA (včetně, ale bez omezení na alkoholismus, poranění hlavy, roztroušená skleróza, olivo-ponto-cerebelární atrofie nebo atrofie mnohočetného systému).