Estudo para determinar a segurança e tolerabilidade da vareniclina (Chantix®) no tratamento da ataxia espinocerebelar tipo 3

Critério de inclusão:

1. Pacientes ambulatoriais com ataxia espinocerebelar tipo 3 diagnosticada por um especialista em distúrbios do movimento e confirmada por teste genético (do paciente ou em um parente de primeiro grau do paciente).
2. Idade 18 anos a 80 anos.
3. As mulheres com potencial para engravidar devem usar um método confiável de contracepção e devem fornecer um teste de gravidez negativo no início do estudo.
4. A creatina quinase sérica, painel metabólico completo, hemograma completo, testes de função hepática, testes de função renal, plaquetas e EKG estão dentro dos limites normais (resultados obtidos do médico de cuidados primários e datados dos últimos 6 meses ou obtidos na consulta de triagem).
5. Doses estáveis ​​de todos os medicamentos por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo.
6. Capacidade de deambular com ou sem assistência.
7. Pontuação de 10 ou superior (pior) na pontuação total SARA.
8. Pontuação de 3 ou superior (pior) na subseção 'marcha' da escala de classificação SARA.

Critério de exclusão:

1. Qualquer doença instável ou condição médica concomitante que, na opinião do investigador, impeça a participação neste estudo. Isso inclui outros distúrbios que podem afetar a marcha ou o equilíbrio (derrame, artrite, etc.).
2. Gravidez ou lactação.
3. Participação concomitante em outro estudo clínico.
4. Pacientes com histórico de abuso de substâncias.
5. Pacientes que fumam atualmente ou fumaram nos últimos 12 meses.
6. Presença de psicose, transtorno bipolar, depressão não tratada (BDI maior ou igual a 21) ou história de tentativa de suicídio.
7. Tratamento concomitante com quaisquer MAOIs, Wellbutrin ou adesivos de nicotina.
8. Demência ou outra doença psiquiátrica que impeça o paciente de dar consentimento informado (pontuação do Mini Exame do Estado Mental inferior a 24).
9. Incapacidade legal ou capacidade legal limitada.
10. Presença de doença renal grave (BUN 50% maior que o normal ou depuração de creatinina <60 mL/min) ou doença hepática.
11. Contagem anormal de creatina quinase e/ou plaquetas nos últimos 6 meses (conforme determinado por relatórios laboratoriais obtidos de médicos de cuidados primários ou conduzidos no início do estudo).
12. Uso de vareniclina nos últimos 30 dias.
13. Ataxia derivada de qualquer outra causa que não SCA geneticamente confirmada (incluindo, entre outros, alcoolismo, traumatismo craniano, esclerose múltipla, atrofia olivo-ponto-cerebelar ou atrofia de múltiplos sistemas).