Studio per determinare la sicurezza e la tollerabilità della vareniclina (Chantix®) nel trattamento dell'atassia spinocerebellare di tipo 3

Criterio di inclusione:

1. Pazienti ambulatoriali con atassia spinocerebellare di tipo 3 diagnosticata da uno specialista in disturbi del movimento e confermata da test genetici (del paziente o in un parente di primo grado del paziente).
2. Età da 18 anni a 80 anni.
3. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo affidabile e devono fornire un test di gravidanza negativo all'ingresso nello studio.
4. La creatina chinasi sierica, il pannello metabolico completo, l'emocromo completo, i test di funzionalità epatica, i test di funzionalità renale, le piastrine e l'ECG rientrano nei limiti normali (risultati ottenuti dal medico di base e datati negli ultimi 6 mesi o ottenuti alla visita di screening).
5. Dosi stabili di tutti i farmaci per 30 giorni prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio.
6. Capacità di deambulare con o senza assistenza.
7. Punteggio di 10 o superiore (peggiore) sul punteggio totale SARA.
8. Punteggio di 3 o superiore (peggiore) nella sottosezione "andatura" della scala di valutazione SARA.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi malattia instabile o condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione a questo studio. Ciò include altri disturbi che possono influenzare l'andatura o l'equilibrio (ictus, artrite, ecc.).
2. Gravidanza o allattamento.
3. Partecipazione concomitante ad un altro studio clinico.
4. Pazienti con una storia di abuso di sostanze.
5. Pazienti che attualmente fumano o hanno fumato negli ultimi 12 mesi.
6. Presenza di psicosi, disturbo bipolare, depressione non trattata (BDI maggiore o uguale a 21) o anamnesi di tentativo di suicidio.
7. Trattamento concomitante con IMAO, Wellbutrin o cerotti alla nicotina.
8. Demenza o altra malattia psichiatrica che impedisce al paziente di dare il consenso informato (punteggio del Mini Mental Status Exam inferiore a 24).
9. Incapacità giuridica o limitata capacità giuridica.
10. Presenza di malattia renale grave (BUN 50% maggiore del normale o clearance della creatinina <60 ml/min) o malattia epatica.
11. Conta anomala della creatina chinasi e/o delle piastrine negli ultimi 6 mesi (come determinato da rapporti di laboratorio ottenuti da medici di base o condotti al basale).
12. Uso di vareniclina nei 30 giorni precedenti.
13. Atassia derivata da qualsiasi altra causa diversa da SCA geneticamente confermata (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, alcolismo, trauma cranico, sclerosi multipla, atrofia olivo-ponto-cerebellare o atrofia multisistemica).