このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ゴーシェ病患者における酒石酸エリグルスタット (Genz-112638) の 1 日 1 回投与と 1 日 2 回投与 (EDGE) を評価する研究

2016年12月12日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

臨床的安定性を示したゴーシェ病 1 型患者における Genz-112638 の 1 日 1 回投与と 1 日 2 回投与の有効性、安全性、薬物動態を評価する第 3 相、無作為化、多施設、多国籍、二重盲検試験Genz-112638の1日2回投与

この研究の主な目的は、酒石酸エリグルスタット（Genz-112638）の 1 日 1 回投与（QD）と 1 日 2 回投与（BID）の有効性と安全性を評価することでした。酒石酸エリグルスタット（Genz-112638）。 二次的な目的は、エリグルスタット酒石酸塩 (Genz-112638) の BID 投与で臨床的安定性を示したゴーシェ病 1 型の参加者に QD および BID を投与した場合の Genz-99067 の薬物動態 (PK) を評価することでした (Genz-112638)。 ）。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

注: 酒石酸エリグルスタット (Genz-112638) を使用して実施されているその他の第 3 相試験は、GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 および GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111 です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

170

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York、New York、アメリカ
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield、Virginia、アメリカ
        • O and O Alpan LLC
  • インド
      • Mumbai、インド
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Academic Medical Center
  • オーストラリア
      • Camperdown、オーストラリア
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC、オーストラリア
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA、オーストラリア
        • Royal Perth Hospital
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア
        • Medical University Vienna
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
        • Mount Sinai Hospital
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア
        • University hospital centre Zagreb
  • スウェーデン
      • Lund、スウェーデン
        • University Hospital Lund
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • Clinical Centre of Serbia
  • フランス
      • Bordeaux、フランス
        • Hôpital Haut Levêque
      • Bron、フランス
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • ブラジル
      • Belo Horizonte、ブラジル
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília、ブラジル
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas、ブラジル
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba、ブラジル
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza、ブラジル
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca、ブラジル
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro、ブラジル
        • Hemorio
      • Sao Paulo、ブラジル
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo、ブラジル
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • ポルトガル
      • Lisboa、ポルトガル
        • Hospital de Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores、ポルトガル
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • ルーマニア
      • Cluj-Napoca、ルーマニア
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • ロシア連邦
      • Chelyabinsk、ロシア連邦
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow、ロシア連邦
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg、ロシア連邦
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • 中国
      • Beijing、中国
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing、中国
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai、中国
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin、中国
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • 日本
      • Hiroshima、日本
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo、日本
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo、日本
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie、日本
        • Mie Chuou Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 研究関連の手順の前に、署名されたインフォームドコンセントを喜んで提供した参加者。
  • 参加者は18歳以上でした。
  • GD 1 と診断された参加者は、酵素アッセイによる酸性β-グルコシダーゼ活性の欠乏が記録されていることによって確認されました。
  • 出産の可能性のある女性参加者は、この研究で酒石酸エリグルスタット（Genz-112638）の初回投与前に妊娠検査で陰性と記録されていました。 さらに、出産の可能性のあるすべての女性参加者は、研究全体を通して医学的に認められた避妊法、すなわちバリア法またはノルエチンドロンおよびエチニルエストラジオールまたは類似の活性成分によるホルモン避妊薬のいずれかを使用しました。
  • 参加者は、スクリーニング時に次の基準をすべて満たしていました。ヘモグロビンレベル≥9 g / dL（2回の測定の平均）。血小板数≧70,000/mm^3 (2回の測定の平均); -脾臓容積が正常の25倍以下（MN）;肝容積≤2.0 MN。
  • 参加者は、ゴーシェ病のジェノタイピングと CYP2D6 のジェノタイピングのための血液サンプルを提供して、参加者の予測される代謝率を分類することに同意しました。
  • 参加者は、Genz-112638 の初回投与の 72 時間前から、研究期間を通じて、グレープフルーツ、グレープフルーツ ジュース、またはグレープフルーツ製品の摂取を控えることをいといませんでした。

除外基準:

  • 参加者は、GZGD02607 研究、「Cerezyme で安定化された GD1 の参加者における Genz-112638 の有効性と安全性を評価するための第 3 相、無作為化、多施設、多国籍、非盲検、アクティブ比較研究」に参加していました。 ®」、または GZGD02607 に含める資格があり (登録が進行中)、GZGD02607 に参加している医師にアクセスできた、または参加者が GZGD02507 研究に参加していた、「第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、 GD1の参加者におけるGenz-112638の有効性と安全性を確認する多施設研究」、またはGZGD02507に含める資格があり（登録が進行中）、GZGD02507に参加している医師にアクセスできました.
  • 参加者は、この研究で Genz-112638 の初回投与前 6 か月以内にミグルスタットを投与されました。
  • -参加者は、無作為化前の3年以内に部分的または完全な脾臓摘出術を受けました。
  • 参加者は、この研究で酒石酸エリグルスタット（Genz-112638）の初回投与前6か月以内に薬理学的シャペロンまたはミグルスタットを投与されました。
  • 参加者は、ゴーシェ病に関連する神経障害（例えば、末梢神経障害、振戦、発作、パーキンソニズムまたは認知障害）または肺の関与（例えば、肺高血圧症）の証拠を持っていました。
  • 参加者は輸血依存症でした。
  • 参加者は、まだ開始されていない治療を必要とする鉄、ビタミンB-12、または葉酸の欠乏が文書化されていた、または開始された場合、参加者はGenz-の初回投与前の少なくとも3か月間治療下で安定していなかった-この研究では112638。
  • 参加者は、以前の食道静脈瘤または臨床的に重要な肝梗塞または現在の肝酵素（アラニントランスアミナーゼ[ALT] /アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]）または総ビリルビンが正常上限（ULN）の2倍を超えていることを記録していました。ギルバート症候群の。
  • 参加者は、心臓血管、腎臓、肝臓、胃腸、肺、神経、内分泌、代謝（低カリウム血症または低マグネシウム血症を含む）、または精神疾患、その他の病状、または深刻な併発疾患を含む、ゴーシェ病以外の臨床的に重要な疾患を有していました。治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げました。
  • 参加者は、次のいずれかを有することが知られていました。または臨床的に重大な不整脈または伝導障害 (第 2 または第 3 度房室ブロック、完全な脚ブロック、QTc 間隔の延長、持続性心室頻拍 (VT) など)。
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体、C型肝炎抗体、またはB型肝炎表面抗原が陽性である参加者。
  • 参加者は、この研究で酒石酸エリグルスタット（Genz-112638）の初回投与前30日以内に治験薬（酒石酸エリグルスタット（Genz-112638）以外）を投与されました。
  • 参加者は、試験中、待機的手術を含む参加者内入院が予定されていた。
  • 参加者は、この研究でのGenz-112638の初回投与前5年以内に、基底細胞癌を除いて、癌の病歴がありました。
  • 参加者は妊娠中または授乳中でした。
  • 参加者は、Genz-112638 の初回投与前 30 日以内に、QTc 間隔の延長を引き起こす可能性のある薬を投与されていました。 例外: ジフェンヒドラミン (Benadryl) または ERT 注入の前投薬として使用される他の薬剤は、Genz-112638 の初回投与の 7 日前まで許可されました。

  • 参加者は、Genz-112638 の初回投与前の 30 日以内に、以下のいずれかの薬を初めて投与されました (つまり、参加者はまだ慢性的に使用していませんでした)。

    • CYP2D6 または CYP3A4 の強力な阻害剤;
    • CYP3A4のインデューサー。 例外: ERT 注入の前投薬は、Genz-112638 の初回投与の 7 日前まで許可されました。
  • 参加者は、CYP2D6 の非代謝不良者または 1 つの対立遺伝子が活性であると特定された不定代謝者であり、CYP2D6 の強力な競合阻害剤と CYP3A4 の強力な競合阻害剤の両方を慢性的に投与されており、合理的な代替薬が存在しません。 また
  • 参加者は、CYP3A4の強力な競合的阻害剤を慢性的に投与されており、合理的な代替薬が存在しない、アクティブであることが知られていない対立遺伝子のいずれも持たないCYP2D6低代謝者または不定代謝者でした。

両方のケースの例外: ERT 注入の前投薬は、Genz-112638 の初回投与の 7 日前まで許可されました。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：1 日 2 回 (BID) の投与レジメン
患者は 50 mg BID または 100 mg BID のいずれかを受け取ります
薬：酒石酸エリグルスタット
50mgまたは100mgの経口カプセル
他の名前：
  • Genz-112638
実験的：1 日 1 回 (QD) の投与レジメン
患者は100 mg QDまたは200 mg QDのいずれかを受け取ります
薬：酒石酸エリグルスタット
50mgまたは100mgの経口カプセル
他の名前：
  • Genz-112638

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PAP: PAP 中に 52 週間安定した参加者の割合
時間枠：PAPの終わりまでのPAPベースライン（52週）
参加者は、次の基準をすべて満たす場合、安定していると見なされました。 52週間のPAP全体で他の臨床的に症候性の骨疾患がない; 2) ヘモグロビンレベルが PAP のベースラインから 1.5 g/dL を超えて減少していない。 3) 血小板数が PAP のベースラインから 25% を超えて減少していない。 4) 脾臓容積 (正常 [MN] の倍数) は、PAP のベースラインから 25% を超えて増加しませんでした。 5) 肝容積 (MN) は、PAP のベースラインから 20% を超えて増加しませんでした。 PAP のベースラインは、無作為化前の最後の評価として定義されました。
PAPの終わりまでのPAPベースライン（52週）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PAP: ベースラインでの平均ヘモグロビン (Hb) レベル、26 週および 52 週
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
PAP: ベースラインでの平均血小板数、26、52 週目
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
PAP: ベースラインでの平均脾臓容積、26、52 週目
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
PAP: ベースラインでの平均肝容積、26、52 週目
時間枠：ベースライン、26 週目および 52 週目
ベースライン、26 週目および 52 週目
PAP: ベースライン、26 週目および 52 週目の平均バイオマーカー (キトトリオシダーゼ) 値
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
血漿からキトトリオシダーゼバイオマーカーをアッセイした。
ベースライン、26週目、52週目
PAP: ベースライン、26 週目および 52 週目の平均バイオマーカー (DBS の GL-1) 値
時間枠：ベースライン、26 週目および 52 週目
DBS バイオマーカー上の GL-1 は、乾燥血液スポット (DBS) からアッセイされました。
ベースライン、26 週目および 52 週目
PAP: ベースラインでの平均バイオマーカー マクロファージ炎症性タンパク質-1 ベータ (MIP1-ベータ) 値、26、52 週
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
MIP1 ベータ バイオ マーカーは、血漿から分析されました。
ベースライン、26週目、52週目
PAP：ベースラインおよび52週目の骨密度（BMD）
時間枠：ベースライン、52週目
脊椎と両側大腿骨の BMD 測定値は、二重エネルギー x 線吸収法 (DXA) スキャンによって取得されました。
ベースライン、52週目
PAP: ベースラインおよび52週目のBMDの合計Tスコア
時間枠：ベースライン、52週目
DXA によって脊椎と両側大腿骨の画像を取得し、各骨領域の T スコアと総骨密度を決定しました。 T スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-1)、骨減少症 (スコア -2.5 ～ <=-1)、および骨粗鬆症 (スコア <= -2.5) でした。
ベースライン、52週目
PAP: ベースラインおよび 52 週目の BMD の合計 Z スコア
時間枠：ベースライン、52週目
DXA によって脊椎と両側大腿骨の画像を取得し、各骨領域の Z スコアと総骨密度を決定しました。 Z スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-2) および正常未満 (スコア <=-2) です。
ベースライン、52週目
PAP: ベースライン、26 週、および 52 週でモビリティ ステータス アセスメント (MS) を受けた参加者の数。
時間枠：ベースライン、26 週目および 52 週目
可動性、すなわち歩行能力は、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 この結果では、特定の時点でさまざまなモビリティ ステータスを持つ参加者の数と、移動補助具の使用 (無制限の移動、困難な歩行、整形外科の補助による歩行、車椅子が必要、寝たきり) が報告されました。
ベースライン、26 週目および 52 週目
PAP: ベースライン、26 週目および 52 週目に骨クリーゼを発症した参加者の数
時間枠：ベースライン、26 週目、52 週目
骨クリーゼは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 急性の耐え難い一時的な骨痛はゴーシェ骨クリーゼの特徴であり、典型的には数日以上続く衰弱を引き起こし、固定、水分補給、およびオピオイド鎮痛薬による治療が必要です。 参加者は、評価期間中、0 = 骨クリーゼなし、1 = 1 回の骨クリーゼ、および 2 = 2 回の骨クリーゼに分類されました。 この結果では、指定された時点で異なる骨の危機レベルを持つ参加者の数が報告されました。
ベースライン、26 週目、52 週目
PAP: ベースライン、26 週目および 52 週目で過去 4 週間に骨痛レベルの参加者の数
時間枠：ベースライン、26 週目、52 週目
骨の痛みは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 参加者は、過去 4 週間の間に、なし (骨の痛みなし)、非常に軽度の骨の痛み、軽度の骨の痛み、中等度の骨の痛み、重度の骨の痛み、および極度の骨の痛みに分類されました。 この結果では、特定の時点で過去 4 週間にさまざまなレベルの骨の痛みを訴えた参加者の数が報告されました。
ベースライン、26 週目、52 週目
PAP：ベースラインおよび52週目の総骨髄負荷スコア（BMB）
時間枠：ベースライン、52週目
BMB スコアは、磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して測定され、腰椎では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患)、大腿骨では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患) の範囲でした。 合計スコアは、大腿骨および腰椎領域のスコアの合計として計算され、0 (異常なし) ～16 (重度の疾患) ポイントの範囲でした。 BMB スコアが高いほど、骨髄への関与がより深刻であることが示されました。
ベースライン、52週目
LIP: ベースラインでの平均ヘモグロビン (Hb) レベル、26、52、および 78 週
時間枠：ベースライン、26 週目、52 週目、78 週目
ベースライン、26 週目、52 週目、78 週目
LIP: ベースラインでの平均血小板数、26、52、および 78 週
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースラインでの平均肝容積、26、52、および 78 週
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースラインでの平均脾臓容積、26、52、および 78 週
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースライン、26、52、および 78 週目の平均バイオマーカー (キトトリオシダーゼ) 値
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
血漿からキトトリオシダーゼバイオマーカーをアッセイした。
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースライン、26 週、52 週、78 週の平均バイオマーカー (DBS の GL-1) 値
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
DBS バイオマーカー上の GL-1 は、乾燥血液スポットからアッセイされました。
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースラインでの平均バイオマーカー (MIP1-ベータ) 値、78 週目
時間枠：ベースラインと 78 週目
MIP1 ベータ バイオ マーカーは、血漿から分析されました。
ベースラインと 78 週目
LIP: ベースライン、26、52、および 78 週でモビリティ ステータス (MS) を持つ参加者の数
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
可動性、すなわち歩行能力は、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 この結果では、特定の時点でさまざまなモビリティ ステータスを持つ参加者の数と、移動補助具の使用 (無制限の移動、困難な歩行、整形外科の補助による歩行、車椅子が必要、寝たきり) が報告されました。
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースライン、26、52、および 78 週目に骨クリーゼ評価を受けた参加者の数
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
骨クリーゼは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 急性の耐え難い一時的な骨痛はゴーシェ骨クリーゼの特徴であり、典型的には数日以上続く衰弱を引き起こし、固定、水分補給、およびオピオイド鎮痛薬による治療が必要です。 参加者は、評価期間中、0 = 骨危機なし、1 = 1 骨危機、2 = 2 骨危機、6 = 6 骨危機、および 24 = 24 骨危機に分類されました。 この結果では、指定された時点で異なる骨の危機レベルを持つ参加者の数が報告されました。
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LIP: ベースライン、26、52、78 週目の過去 4 週間に骨痛レベルの参加者の数
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
骨の痛みは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 参加者は、なし（骨の痛みなし）、非常に軽度の骨の痛み、軽度の骨の痛み、中等度の骨の痛み、重度の骨の痛み、および極度の骨の痛みに分類されました。 この結果では、特定の時点で過去 4 週間にさまざまな種類の骨の痛みを訴えた参加者の数が報告されました。
ベースライン、26 週、52 週、78 週
LTTP: 安定した骨基準、ヘモグロビンレベル、血小板数、肝臓容積および脾臓容積を1年および2年で維持した参加者の割合
時間枠：1年、2年
参加者は、次の基準を満たした場合、安定していると見なされました: ヘモグロビンレベルが PAP のベースラインから 1.5 g/dL を超えて減少しなかった、血小板数が PAP のベースラインより 25% を超えて減少しなかった、肝臓の容積がベースラインを 20% 超えて増加しなかったPAPの場合、脾臓の容積はPAPのベースラインを超えて25%以上増加しません。 PAPのベースラインは、無作為化前の最後の利用可能な評価として定義されました。
1年、2年
LTTP: ベースライン、1 年および 2 年でモビリティ ステータス (MS) を持つ参加者の数
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
可動性、すなわち歩行能力は、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 この結果では、特定の時点でさまざまなモビリティ ステータスを持つ参加者の数と、移動補助具の使用 (無制限の移動、困難な歩行、整形外科の補助による歩行、車椅子が必要、寝たきり) が報告されました。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年および 2 年で骨クリーゼ評価を受けた参加者の数
時間枠：ベースライン、1 年および 2 年
骨クリーゼは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 急性の耐え難い一時的な骨痛はゴーシェ骨クリーゼの特徴であり、典型的には数日以上続く衰弱を引き起こし、固定、水分補給、およびオピオイド鎮痛薬による治療が必要です。 参加者は、評価期間中、0 = 骨クリーゼなし、1 = 1 回の骨クリーゼに分類されました。 この結果では、指定された時点で異なる骨の危機レベルを持つ参加者の数が報告されました。
ベースライン、1 年および 2 年
LTTP: ベースライン、1 年、および 2 年での過去 4 週間の骨痛レベルの参加者の数
時間枠：ベースライン、1 年および 2 年
骨の痛みは、参加者のゴーシェ病評価の一部として評価されました。 参加者は、なし（骨の痛みなし）、非常に軽度の骨の痛み、軽度の骨の痛み、中等度の骨の痛み、重度の骨の痛み、および極度の骨の痛みに分類されました。 この結果では、特定の時点で過去 4 週間にさまざまなレベルの骨の痛みを訴えた参加者の数が報告されました。
ベースライン、1 年および 2 年
LTTP: ベースライン、1 年、2 年での骨密度 (BMD)
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
脊椎および両側大腿骨の BMD 測定値は、DXA スキャンによって取得されました。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年、2 年での BMD の合計 T スコア
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
DXA によって脊椎と両側大腿骨の画像を取得し、各骨領域の T スコアと総骨密度を決定しました。 T スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-1)、骨減少症 (スコア -2.5 ～ <=-1)、および骨粗鬆症 (スコア <= -2.5) でした。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年、および 2 年における BMD の合計 Z スコア
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
DXA によって脊椎と両側大腿骨の画像を取得し、各骨領域の Z スコアと総骨密度を決定しました。 Z スコアの骨密度カテゴリは、正常 (スコア >-2) および正常未満 (スコア <=-2) です。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年、2 年での総骨髄負荷スコア (BMB)
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
BMB スコアは MRI を使用して測定され、腰椎では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患)、大腿骨では 0 (異常なし) から 8 ポイント (重度の疾患) の範囲でした。 合計スコアは、大腿骨および腰椎領域のスコアの合計として計算され、0 (異常なし) ～16 (重度の疾患) ポイントの範囲でした。 BMB スコアが高いほど、骨髄への関与がより深刻であることが示されました。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年、2 年での平均バイオマーカー (キトトリオシダーゼ) 値
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
血漿からキトトリオシダーゼバイオマーカーをアッセイした。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年、2 年での平均バイオマーカー (DBS の GL-1) 値
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
DBS バイオマーカー上の GL-1 は、乾燥血液スポットからアッセイされました。
ベースライン、1 年、2 年
LTTP: ベースライン、1 年、2 年での平均バイオマーカー (MIP1-beta) 値
時間枠：ベースライン、1 年、2 年
MIP1 ベータ バイオ マーカーは、血漿から分析されました。
ベースライン、1 年、2 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genzyme, a Sanofi Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年6月1日

一次修了 (実際)

2015年10月1日

研究の完了 (実際)

2015年10月1日

試験登録日

最初に提出

2010年2月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年2月23日

最初の投稿 (見積もり)

2010年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2017年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年12月12日

最終確認日

2016年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (他の：Sanofi)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ゴーシェ病の臨床試験

酒石酸エリグルスタットの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Bangladesh

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する