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Um estudo do tartarato de eliglustat (Genz-112638) em pacientes com doença de Gaucher para avaliar a administração uma vez ao dia versus duas vezes ao dia (EDGE)

12 de dezembro de 2016 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de fase 3, randomizado, multicêntrico, multinacional, duplo-cego para avaliar a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração uma vez ao dia versus duas vezes ao dia de Genz-112638 em pacientes com doença de Gaucher tipo 1 que demonstraram estabilidade clínica em uma dose diária duas vezes de Genz-112638

O objetivo principal deste estudo foi avaliar a eficácia e a segurança da dosagem uma vez ao dia (QD) versus duas vezes ao dia (BID) de tartarato de eliglustato (Genz-112638) em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que demonstraram estabilidade clínica na dosagem BID de tartarato de eliglustato (Genz-112638). O objetivo secundário foi avaliar a farmacocinética (PK) de Genz-99067 quando o tartarato de eliglustat (Genz-112638) foi administrado QD e BID em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que demonstraram estabilidade clínica na dosagem BID de tartarato de eliglustat (Genz-112638 ).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

NOTA: Outros estudos de Fase 3 sendo conduzidos com tartarato de eliglustato (Genz-112638) são GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 e GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

170

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Camperdown, Austrália
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, Austrália
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, Austrália
        • Royal Perth Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília, Brasil
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, Brasil
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, Brasil
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, Brasil
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, Brasil
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Hemorio
      • Sao Paulo, Brasil
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, Brasil
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Mount Sinai Hospital
  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, China
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, China
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia
        • University hospital centre Zagreb
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Estados Unidos
        • O and O Alpan LLC
  • Federação Russa
      • Chelyabinsk, Federação Russa
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federação Russa
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, Federação Russa
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • França
      • Bordeaux, França
        • Hôpital Haut Levêque
      • Bron, França
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academic Medical Center
  • Japão
      • Hiroshima, Japão
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, Japão
        • Mie Chuou Medical Center
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, Portugal
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Romênia
      • Cluj-Napoca, Romênia
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • Suécia
      • Lund, Suécia
        • University Hospital Lund
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
        • Clinical Centre of Serbia
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Medical University Vienna
  • Índia
      • Mumbai, Índia
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante que estava disposto e forneceu consentimento informado assinado antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
  • O participante tinha ≥18 anos de idade.
  • O participante diagnosticado com DG 1 confirmado por uma deficiência documentada da atividade da β-glicosidase ácida por ensaio enzimático.
  • As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar tiveram um teste de gravidez negativo documentado antes da administração da primeira dose de tartarato de eliglustato (Genz-112638) neste estudo. Além disso, todas as participantes do sexo feminino com potencial para engravidar usaram uma forma de contracepção clinicamente aceita durante todo o estudo, ou seja, um método de barreira ou contraceptivo hormonal com noretindrona e etinilestradiol ou componentes ativos semelhantes
  • O participante preencheu todos os seguintes critérios no momento da triagem: nível de hemoglobina ≥9 g/dL (média de 2 medições); contagem de plaquetas ≥70.000/mm^3 (média de 2 medições); volume do baço ≤25 múltiplos do normal (MN); volume do fígado ≤2,0 MN.
  • O participante consentiu em fornecer uma amostra de sangue para genotipagem para doença de Gaucher e para CYP2D6 para categorizar a taxa de metabolismo prevista do participante, se esses resultados de genotipagem ainda não estivessem disponíveis para o participante.
  • O participante estava disposto a se abster do consumo de toranja, suco de toranja ou produtos de toranja por 72 horas antes da administração da primeira dose de Genz-112638 e durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

  • O participante estava participando do estudo GZGD02607, "Um estudo comparativo ativo de fase 3, randomizado, multicêntrico, multinacional, aberto para avaliar a eficácia e a segurança do Genz-112638 em participantes com DG1 estabilizados com Cerezyme ® ," ou era elegível para inclusão no GZGD02607 (enquanto a inscrição estava em andamento) e tinha acesso a um médico participante do GZGD02607, ou o participante estava participando do estudo GZGD02507, "A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multi-Center Study Confirming the Efficacy and Safety of Genz-112638 in Participants with GD1," ou foi elegível para inclusão no GZGD02507 (enquanto a inscrição estava em andamento) e teve acesso a um médico participante do GZGD02507.
  • O participante recebeu miglustat dentro de 6 meses antes da administração da primeira dose de Genz-112638 neste estudo.
  • O participante teve uma esplenectomia parcial ou total dentro de 3 anos antes da randomização.
  • O participante recebeu acompanhantes farmacológicos ou miglustat dentro de 6 meses antes da administração da primeira dose de tartarato de eliglustat (Genz-112638) neste estudo.
  • O participante tinha qualquer evidência de distúrbio neurológico (por exemplo, neuropatia periférica, tremor, convulsões, parkinsonismo ou comprometimento cognitivo) ou envolvimento pulmonar (por exemplo, hipertensão pulmonar) relacionado à doença de Gaucher.
  • O participante era dependente de transfusão.
  • O participante tinha uma deficiência documentada de ferro, vitamina B-12 ou folato que requer tratamento ainda não iniciado ou, se iniciado, o participante não estava estável sob tratamento por pelo menos 3 meses antes da administração da primeira dose de Genz- 112638 neste estudo.
  • O participante havia documentado varizes esofágicas anteriores ou infarto do fígado clinicamente significativo ou enzimas hepáticas atuais (alanina transaminase [ALT]/aspartato aminotransferase [AST]) ou bilirrubina total > 2 vezes o limite superior do normal (LSN), a menos que o participante tivesse um diagnóstico da Síndrome de Gilbert.
  • O participante tinha qualquer doença clinicamente significativa, exceto a doença de Gaucher, incluindo doenças cardiovasculares, renais, hepáticas, gastrointestinais, pulmonares, neurológicas, endócrinas, metabólicas (incluindo hipocalemia ou hipomagnesemia) ou doenças psiquiátricas, outras condições médicas ou doenças intercorrentes graves que, na opinião do Investigador, impediu a participação no estudo.
  • O participante era conhecido por ter qualquer um dos seguintes: doença arterial coronariana clinicamente significativa, incluindo história de infarto do miocárdio [IM] ou sinais ou sintomas contínuos consistentes com isquemia cardíaca ou insuficiência cardíaca; ou arritmias clinicamente significativas ou defeito de condução, como bloqueio AV de 2º ou 3º grau, bloqueio completo de ramo, intervalo QTc prolongado ou taquicardia ventricular sustentada (TV).
  • O participante que testou positivo para o anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV), anticorpo da hepatite C ou antígeno de superfície da hepatite B.
  • O participante recebeu um produto experimental (diferente de tartarato de eliglustat (Genz-112638)) 30 dias antes da administração da primeira dose de tartarato de eliglustat (Genz-112638) neste estudo.
  • O participante foi agendado para internação, incluindo cirurgia eletiva, durante o estudo.
  • O participante tinha histórico de câncer, com exceção de carcinoma basocelular, 5 anos antes da administração da primeira dose de Genz-112638 neste estudo.
  • A participante estava grávida ou amamentando.
  • O participante recebeu qualquer medicamento que possa causar prolongamento do intervalo QTc dentro de 30 dias antes da primeira dose de Genz-112638. Exceção: Difenidramina (Benadryl) ou outros medicamentos usados ​​como pré-medicação para infusões de TRE foram permitidos até 7 dias antes da primeira dose de Genz-112638.

  • O participante recebeu pela primeira vez (ou seja, o participante ainda não estava usando cronicamente) qualquer um dos seguintes medicamentos dentro de 30 dias antes da primeira dose de Genz-112638:

    • Inibidores fortes de CYP2D6 ou CYP3A4;
    • Indutores de CYP3A4. Exceção: Pré-medicações para infusões de ERT foram permitidas até 7 dias antes da primeira dose de Genz-112638.
  • O participante era um metabolizador não fraco de CYP2D6 ou um metabolizador indeterminado com um alelo identificado como ativo que estava recebendo cronicamente um forte inibidor competitivo de CYP2D6 e um forte inibidor competitivo de CYP3A4 e para quem não existe medicação alternativa razoável. ou
  • O participante era um metabolizador fraco do CYP2D6 ou um metabolizador indeterminado sem nenhum alelo conhecido por ser ativo, que estava recebendo cronicamente um forte inibidor competitivo do CYP3A4 e para o qual não existe nenhuma medicação alternativa razoável.

Exceção para ambos os casos: Pré-medicação para infusões de TRE foram permitidas até 7 dias antes da primeira dose de Genz-112638.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Regime de dose duas vezes ao dia (BID)
Os pacientes receberão 50 mg BID ou 100 mg BID
Medicamento: Tartarato de Eliglustato
Cápsula oral em dosagens de 50 mg ou 100 mg
Outros nomes:
  • Genz-112638 See More
EXPERIMENTAL: Regime de dosagem uma vez ao dia (QD)
Os pacientes receberão 100 mg QD ou 200 mg QD
Medicamento: Tartarato de Eliglustato
Cápsula oral em dosagens de 50 mg ou 100 mg
Outros nomes:
  • Genz-112638 See More

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PAP: Porcentagem de participantes que permaneceram estáveis ​​por 52 semanas durante o PAP
Prazo: PAP Baseline até o final do PAP (Semana 52)
Os participantes foram considerados estáveis ​​se preenchessem todos os seguintes critérios: 1) não mais do que 2 crises ósseas durante o PAP (com não mais do que 1 crise óssea durante os primeiros 6 meses ou os 6 meses posteriores do período) e foram livre de outras doenças ósseas clinicamente sintomáticas durante toda a PAP de 52 semanas; 2) o nível de hemoglobina não diminuiu >1,5 g/dL da linha de base para PAP; 3) a contagem de plaquetas não diminuiu >25% da linha de base para PAP; 4) o volume do baço (em múltiplos do normal [MN]) não aumentou > 25% da linha de base para PAP; 5) o volume do fígado (em MN) não aumentou > 20% da linha de base para PAP. A linha de base para PAP foi definida como a última avaliação antes da randomização.
PAP Baseline até o final do PAP (Semana 52)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PAP: Nível médio de hemoglobina (Hb) na linha de base, semanas 26 e 52
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52
Linha de base, Semana 26, Semana 52
PAP: Contagem média de plaquetas na linha de base, semanas 26, 52
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52
Linha de base, Semana 26, Semana 52
PAP: Volume médio do baço na linha de base, semanas 26, 52
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52
Linha de base, Semana 26, Semana 52
PAP: Volume Médio do Fígado na Linha de Base, Semanas 26, 52
Prazo: Linha de base, Semana 26 e Semana 52
Linha de base, Semana 26 e Semana 52
PAP: valor médio do biomarcador (quitotriosidase) na linha de base, semanas 26 e semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52
O biomarcador quitotriosidase foi analisado a partir do plasma.
Linha de base, Semana 26, Semana 52
PAP: valor médio do biomarcador (GL-1 em DBS) na linha de base, semana 26 e semana 52
Prazo: Linha de base, semana 26 e semana 52
GL-1 no biomarcador DBS foi testado a partir de sangue seco (DBS).
Linha de base, semana 26 e semana 52
PAP: valor médio da proteína inflamatória macrófaga-1 beta (MIP1-beta) do biomarcador na linha de base, semanas 26, 52
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52
O biomarcador MIP1-beta foi analisado a partir do plasma.
Linha de base, Semana 26, Semana 52
PAP: Densidade Mineral Óssea (BMD) na linha de base e na Semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DXA).
Linha de base, Semana 52
PAP: T-scores totais para BMD na linha de base e na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Imagens da coluna vertebral e do fêmur bilateral foram obtidas por DXA para determinar o escore T para cada área óssea e a densidade mineral óssea total. As categorias de densidade óssea T-score foram: normal (escore >-1), osteopenia (escore -2,5 a <=-1) e osteoporose (escore <= -2,5).
Linha de base, Semana 52
PAP: Escores Z totais para DMO na linha de base e na Semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Imagens da coluna vertebral e do fêmur bilateral foram obtidas por DXA para determinar o escore Z para cada área óssea e a densidade mineral óssea total. As categorias de densidade óssea do escore Z são: normal (escore >-2) e abaixo do normal (escore <=-2).
Linha de base, Semana 52
PAP: Número de participantes com avaliações de status de mobilidade (MS) na linha de base, semanas 26 e 52.
Prazo: Linha de base, Semana 26 e Semana 52
A mobilidade, ou seja, a capacidade de andar foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com seus diferentes status de mobilidade, juntamente com o uso de auxiliares de mobilidade (mobilidade irrestrita, anda com dificuldade, anda com ajuda ortopédica, requer cadeira de rodas, acamado) em pontos de tempo específicos.
Linha de base, Semana 26 e Semana 52
PAP: Número de participantes com crises ósseas na linha de base, semanas 26 e 52
Prazo: Linha de base, Semana 26 e Semana 52
A crise óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. A dor óssea episódica aguda e excruciante é característica da crise óssea de Gaucher, que geralmente causa debilitação que dura vários dias ou mais e requer tratamento com imobilização, hidratação e analgésicos opioides. Os participantes foram categorizados como 0= sem crise óssea, 1= 1 crise óssea e 2= 2 crises ósseas durante o período de avaliação. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de crises ósseas em pontos de tempo específicos.
Linha de base, Semana 26 e Semana 52
PAP: Número de participantes com níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas na linha de base, semanas 26 e 52
Prazo: Linha de base, Semana 26 e Semana 52
A dor óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Os participantes foram categorizados como nenhum (sem dor óssea), dor óssea muito leve, dor óssea leve, dor óssea moderada, dor óssea grave e dor óssea extrema durante as últimas 4 semanas. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas em pontos de tempo específicos.
Linha de base, Semana 26 e Semana 52
PAP: Pontuação Total de Carga da Medula Óssea (BMB) na linha de base e na Semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
O BMB Score foi medido por ressonância magnética (MRI), variando de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para a coluna lombar e de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para os fêmures. A pontuação total foi calculada como a soma das pontuações para as regiões do fêmur e da coluna lombar que variaram de 0 (sem anormalidades) a 16 pontos (doença grave). Uma pontuação BMB mais alta significou envolvimento mais grave da medula óssea.
Linha de base, Semana 52
LIP: Nível médio de hemoglobina (Hb) na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52 e Semana 78
Linha de base, Semana 26, Semana 52 e Semana 78
LIP: Contagem média de plaquetas na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: Volume Médio do Fígado na Linha de Base, Semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: Volume médio do baço na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: valor médio do biomarcador (quitotriosidase) na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52 e Semana 78
O biomarcador quitotriosidase foi analisado a partir do plasma.
Linha de base, Semana 26, Semana 52 e Semana 78
LIP: valor médio do biomarcador (GL-1 em DBS) na linha de base, semana 26, semana 52 e semana 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52 e Semana 78
GL-1 no biomarcador DBS foi analisado a partir de sangue seco.
Linha de base, Semana 26, Semana 52 e Semana 78
LIP: valor médio do biomarcador (MIP1-beta) na linha de base, semana 78
Prazo: Linha de base e Semana 78
O biomarcador MIP1-beta foi analisado a partir do plasma.
Linha de base e Semana 78
LIP: Número de participantes com status de mobilidade (MS) na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
A mobilidade, ou seja, a capacidade de andar foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com seus diferentes status de mobilidade, juntamente com o uso de auxiliares de mobilidade (mobilidade irrestrita, anda com dificuldade, anda com ajuda ortopédica, requer cadeira de rodas, acamado) em pontos de tempo específicos.
Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: Número de participantes com avaliação de crises ósseas na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
As crises ósseas foram avaliadas como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. A dor óssea episódica aguda e excruciante é característica das crises ósseas de Gaucher, que geralmente causam debilitação que dura vários dias ou mais e requer tratamento com imobilização, hidratação e analgésicos opioides. Os participantes foram categorizados como 0= sem crise óssea, 1= 1 crise óssea, 2= 2 crises ósseas, 6= 6 crises ósseas e 24= 24 crises ósseas durante o período de avaliação. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de crises ósseas em pontos de tempo específicos.
Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: Número de participantes com níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas na linha de base, semanas 26, 52 e 78
Prazo: Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
A dor óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Os participantes foram categorizados como nenhum (sem dor óssea), dor óssea muito leve, dor óssea leve, dor óssea moderada, dor óssea grave e dor óssea extrema. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes tipos de dor óssea durante as últimas 4 semanas em pontos de tempo específicos.
Linha de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LTTP: Porcentagem de participantes que mantiveram um critério ósseo estável, nível de hemoglobina, contagem de plaquetas, volume do fígado e volume do baço em 1 ano e 2 anos
Prazo: 1 ano, 2 anos
O participante foi considerado estável se atendesse aos seguintes critérios: o nível de hemoglobina não diminuiu > 1,5 g/dL da linha de base para PAP, a contagem de plaquetas não diminuiu > 25% abaixo da linha de base para PAP, o volume do fígado não aumentou > 20% acima da linha de base para PAP, o volume do baço não aumenta >25% acima da linha de base para PAP. A linha de base para PAP foi definida como a última avaliação disponível antes da randomização.
1 ano, 2 anos
LTTP: Número de participantes com status de mobilidade (MS) na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
A mobilidade, ou seja, a capacidade de andar foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com seus diferentes status de mobilidade, juntamente com o uso de auxiliares de mobilidade (mobilidade irrestrita, anda com dificuldade, anda com ajuda ortopédica, requer cadeira de rodas, acamado) em pontos de tempo específicos.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: Número de participantes com avaliação de crises ósseas na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
As crises ósseas foram avaliadas como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. A dor óssea episódica aguda e excruciante é característica das crises ósseas de Gaucher, que geralmente causam debilitação que dura vários dias ou mais e requer tratamento com imobilização, hidratação e analgésicos opioides. Os participantes foram categorizados como 0= sem crises ósseas, 1= 1 crise óssea durante o período de avaliação. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de crises ósseas em pontos de tempo específicos.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: Número de participantes com níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
A dor óssea foi avaliada como parte da avaliação da doença de Gaucher nos participantes. Os participantes foram categorizados como nenhum (sem dor óssea), dor óssea muito leve, dor óssea leve, dor óssea moderada, dor óssea grave e dor óssea extrema. Neste resultado, foi relatado o número de participantes com diferentes níveis de dor óssea durante as últimas 4 semanas em pontos de tempo específicos.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: Densidade Mineral Óssea (BMD) na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
As medições de DMO da coluna vertebral e fêmur bilateral foram adquiridas por varredura DXA.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: Pontuações T totais para DMO na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
Imagens da coluna vertebral e do fêmur bilateral foram obtidas por DXA para determinar o escore T para cada área óssea e a densidade mineral óssea total. As categorias de densidade óssea T-score foram: normal (escore >-1), osteopenia (escore -2,5 a <=-1) e osteoporose (escore <= -2,5).
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: Escores Z totais para BMD na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
Imagens da coluna vertebral e do fêmur bilateral foram obtidas por DXA para determinar o escore Z para cada área óssea e a densidade mineral óssea total. As categorias de densidade óssea do escore Z são: normal (escore >-2) e abaixo do normal (escore <=-2).
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: Pontuação total da carga da medula óssea (BMB) na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
O BMB Score foi medido usando ressonância magnética, variando de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para a coluna lombar e de 0 (sem anormalidades) a 8 pontos (doença grave) para os fêmures. A pontuação total foi calculada como a soma das pontuações para as regiões do fêmur e da coluna lombar que variaram de 0 (sem anormalidades) a 16 pontos (doença grave). Uma pontuação BMB mais alta significou envolvimento mais grave da medula óssea.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: valor médio do biomarcador (quitotriosidase) na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
O biomarcador quitotriosidase foi analisado a partir do plasma.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: valor médio do biomarcador (GL-1 em DBS) na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
GL-1 no biomarcador DBS foi analisado a partir de sangue seco.
Linha de base, 1 ano e 2 anos
LTTP: valor médio do biomarcador (MIP1-beta) na linha de base, 1 ano e 2 anos
Prazo: Linha de base, 1 ano e 2 anos
O biomarcador MIP1-beta foi analisado a partir do plasma.
Linha de base, 1 ano e 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2010

Conclusão Primária (REAL)

1 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

1 de outubro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

24 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

6 de fevereiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2016

Última verificação

1 de dezembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (OUTRO: Sanofi)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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