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Uno studio sull'eliglustat tartrato (Genz-112638) in pazienti con malattia di Gaucher per valutare la somministrazione una volta al giorno rispetto a due volte al giorno (EDGE)

12 dicembre 2016 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 3, randomizzato, multicentrico, multinazionale, in doppio cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica della somministrazione una volta al giorno rispetto a due volte al giorno di Genz-112638 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 che hanno dimostrato stabilità clinica una dose due volte al giorno di Genz-112638

L'obiettivo primario di questo studio era valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione una volta al giorno (QD) rispetto a due volte al giorno (BID) di eliglustat tartrato (Genz-112638) nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che avevano dimostrato stabilità clinica alla somministrazione BID di eliglustat tartrato (Genz-112638). L'obiettivo secondario era valutare la farmacocinetica (PK) di Genz-99067 quando eliglustat tartrato (Genz-112638) è stato somministrato QD e BID in partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che avevano dimostrato stabilità clinica alla somministrazione BID di eliglustat tartrato (Genz-112638 ).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

NOTA: Altri studi di Fase 3 condotti con eliglustat tartrato (Genz-112638) sono GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 e GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

170

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, Australia
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, Australia
        • Royal Perth Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University Vienna
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile
        • Hospital das Clinicas da UFMG
      • Brasília, Brasile
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, Brasile
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, Brasile
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, Brasile
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, Brasile
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Hemorio
      • Sao Paulo, Brasile
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, Brasile
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Mount Sinai Hospital
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Cina
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, Cina
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federazione Russa
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, Federazione Russa
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Hopital Haut Leveque
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, Giappone
        • Mie Chuou Medical Center
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • India
      • Mumbai, India
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academic Medical Center
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo
        • Hospital de Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, Portogallo
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Centre of Serbia
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Stati Uniti
        • O and O Alpan LLC
  • Svezia
      • Lund, Svezia
        • University Hospital Lund

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante che era disponibile e ha fornito il consenso informato firmato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il partecipante aveva ≥18 anni di età.
  • Il partecipante con diagnosi di GD 1 confermata da una documentata carenza di attività della β-glucosidasi acida mediante test enzimatico.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile avevano un test di gravidanza negativo documentato prima della somministrazione della prima dose di eliglustat tartrato (Genz-112638) in questo studio. Inoltre, tutte le partecipanti di sesso femminile in età fertile hanno utilizzato una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio, ovvero un metodo di barriera o un contraccettivo ormonale con noretindrone ed etinilestradiolo o componenti attivi simili
  • Il partecipante ha soddisfatto tutti i seguenti criteri al momento dello screening: livello di emoglobina ≥9 g/dL (media di 2 misurazioni); conta piastrinica ≥70.000/mm^3 (media di 2 misurazioni); volume della milza ≤25 multipli del normale (MN); volume del fegato ≤2,0 MN.
  • Il partecipante ha acconsentito a fornire un campione di sangue per la genotipizzazione per la malattia di Gaucher e per il CYP2D6 per classificare il tasso di metabolismo previsto del partecipante, se questi risultati di genotipizzazione non erano già disponibili per il partecipante.
  • Il partecipante era disposto ad astenersi dal consumo di pompelmo, succo di pompelmo o prodotti a base di pompelmo per 72 ore prima della somministrazione della prima dose di Genz-112638 e per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante stava partecipando allo studio GZGD02607, "Uno studio comparativo attivo di fase 3, randomizzato, multicentrico, multinazionale, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Genz-112638 nei partecipanti con GD1 che sono stati stabilizzati con Cerezyme ® ", o era idoneo per l'inclusione in GZGD02607 (mentre l'arruolamento era in corso) e aveva accesso a un medico che partecipava a GZGD02607, o il partecipante stava partecipando allo studio GZGD02507, "Una fase 3, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, Studio multicentrico che conferma l'efficacia e la sicurezza di Genz-112638 nei partecipanti con GD1" o era idoneo per l'inclusione in GZGD02507 (mentre l'arruolamento era in corso) e aveva accesso a un medico che partecipava a GZGD02507.
  • Il partecipante ha ricevuto miglustat entro 6 mesi prima della somministrazione della prima dose di Genz-112638 in questo studio.
  • Il partecipante ha avuto una splenectomia parziale o totale entro 3 anni prima della randomizzazione.
  • Il partecipante ha ricevuto accompagnatori farmacologici o miglustat entro 6 mesi prima della somministrazione della prima dose di eliglustat tartrato (Genz-112638) in questo studio.
  • Il partecipante presentava qualsiasi evidenza di disturbo neurologico (ad esempio, neuropatia periferica, tremore, convulsioni, parkinsonismo o compromissione cognitiva) o coinvolgimento polmonare (ad esempio, ipertensione polmonare) in relazione alla malattia di Gaucher.
  • Il partecipante era dipendente dalle trasfusioni.
  • Il partecipante presentava una carenza documentata di ferro, vitamina B-12 o folati che richiede un trattamento non ancora iniziato o, se avviato, il partecipante non era stato stabile durante il trattamento per almeno 3 mesi prima della somministrazione della prima dose di Genz- 112638 in questo studio.
  • Il partecipante aveva documentato precedenti varici esofagee o infarto epatico clinicamente significativo o enzimi epatici correnti (alanina transaminasi [ALT]/aspartato aminotransferasi [AST]) o bilirubina totale > 2 volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che il partecipante non avesse una diagnosi della Sindrome di Gilbert.
  • Il partecipante aveva una malattia clinicamente significativa, diversa dalla malattia di Gaucher, incluse malattie cardiovascolari, renali, epatiche, gastrointestinali, polmonari, neurologiche, endocrine, metaboliche (incluse ipokaliemia o ipomagnesemia) o psichiatriche, altre condizioni mediche o gravi malattie intercorrenti che, a parere dell'investigatore, ha precluso la partecipazione allo studio.
  • Il partecipante era noto per avere uno dei seguenti: malattia coronarica clinicamente significativa inclusa storia di infarto del miocardio [MI] o segni o sintomi in corso compatibili con ischemia cardiaca o insufficienza cardiaca; o aritmie clinicamente significative o difetto di conduzione come blocco AV di 2o o 3o grado, blocco di branca completo, intervallo QTc prolungato o tachicardia ventricolare sostenuta (TV).
  • Il partecipante risultato positivo all'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), all'anticorpo dell'epatite C o all'antigene di superficie dell'epatite B.
  • Il partecipante ha ricevuto un prodotto sperimentale (diverso da eliglustat tartrato (Genz-112638)) entro 30 giorni prima della somministrazione della prima dose di eliglustat tartrato (Genz-112638) in questo studio.
  • Il partecipante è stato programmato per il ricovero in ospedale, inclusa la chirurgia elettiva, durante lo studio.
  • Il partecipante aveva una storia di cancro, ad eccezione del carcinoma basocellulare, nei 5 anni precedenti la somministrazione della prima dose di Genz-112638 in questo studio.
  • Il partecipante era incinta o in allattamento.
  • Il partecipante aveva ricevuto qualsiasi farmaco che potesse causare il prolungamento dell'intervallo QTc entro 30 giorni prima della prima dose di Genz-112638. Eccezione: la difenidramina (Benadryl) o altri farmaci usati come premedicazione per le infusioni di ERT erano consentiti fino a 7 giorni prima della prima dose di Genz-112638.

  • Il partecipante aveva ricevuto per la prima volta (vale a dire, il partecipante non stava già utilizzando cronicamente) uno dei seguenti farmaci entro 30 giorni prima della prima dose di Genz-112638:

    • Forti inibitori di CYP2D6 o CYP3A4;
    • Induttori del CYP3A4. Eccezione: le premedicazioni per le infusioni di ERT erano consentite fino a 7 giorni prima della prima dose di Genz-112638.
  • Il partecipante era un metabolizzatore non lento del CYP2D6 o un metabolizzatore indeterminato con un allele identificato come attivo che riceveva cronicamente sia un forte inibitore competitivo del CYP2D6 che un forte inibitore competitivo del CYP3A4 e per il quale non esiste un farmaco alternativo ragionevole. O
  • Il partecipante era un metabolizzatore lento del CYP2D6 o un metabolizzatore indeterminato senza alcun allele noto per essere attivo che riceveva cronicamente un forte inibitore competitivo del CYP3A4 e per il quale non esiste un farmaco alternativo ragionevole.

Eccezione per entrambi i casi: le premedicazioni per le infusioni di ERT erano consentite fino a 7 giorni prima della prima dose di Genz-112638.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Regime di dosaggio due volte al giorno (BID).
I pazienti riceveranno 50 mg BID o 100 mg BID
Droga: Eliglustat tartrato
Capsula orale in dosaggi da 50 mg o 100 mg
Altri nomi:
  • Genz-112638
SPERIMENTALE: Regime di dosaggio una volta al giorno (QD).
I pazienti riceveranno 100 mg QD o 200 mg QD
Droga: Eliglustat tartrato
Capsula orale in dosaggi da 50 mg o 100 mg
Altri nomi:
  • Genz-112638

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PAP: Percentuale di partecipanti che sono rimasti stabili per 52 settimane durante il PAP
Lasso di tempo: Basale PAP fino alla fine del PAP (Settimana 52)
I partecipanti sono stati considerati stabili se soddisfacevano tutti i seguenti criteri: 1) non più di 2 crisi ossee durante la PAP (con non più di 1 crisi ossea durante i primi 6 mesi o gli ultimi 6 mesi del periodo), e lo erano privo di altre malattie ossee clinicamente sintomatiche durante l'intero PAP di 52 settimane; 2) livello di emoglobina non diminuito >1,5 g/dL rispetto al basale per PAP; 3) conta piastrinica non diminuita >25% rispetto al basale per PAP; 4) il volume della milza (in multipli del normale [MN]) non è aumentato >25% rispetto al basale per PAP; 5) il volume del fegato (in MN) non è aumentato >20% rispetto al basale per PAP. Il basale per PAP è stato definito come l'ultima valutazione prima della randomizzazione.
Basale PAP fino alla fine del PAP (Settimana 52)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PAP: livello medio di emoglobina (Hb) al basale, settimane 26 e 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 26, settimana 52
PAP: conta piastrinica media al basale, settimane 26, 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 26, settimana 52
PAP: volume medio della milza al basale, settimane 26, 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 26, settimana 52
PAP: volume epatico medio al basale, settimane 26, 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26 e settimana 52
Basale, settimana 26 e settimana 52
PAP: valore medio del biomarcatore (chitotriosidasi) al basale, settimane 26 e settimane 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52
Il biomarcatore della chitotriosidasi è stato analizzato dal plasma.
Basale, settimana 26, settimana 52
PAP: valore medio del biomarcatore (GL-1 su DBS) al basale, settimana 26 e settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26 e settimana 52
GL-1 sul biomarcatore DBS è stato analizzato dal sangue essiccato (DBS).
Basale, settimana 26 e settimana 52
PAP: valore medio della proteina 1 beta infiammatoria dei macrofagi dei biomarcatori (MIP1-beta) al basale, settimane 26, 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52
Il biomarcatore MIP1-beta è stato analizzato dal plasma.
Basale, settimana 26, settimana 52
PAP: densità minerale ossea (BMD) al basale e alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Le misurazioni della densità minerale ossea della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA (dual-energy x-ray absorptiometry).
Basale, settimana 52
PAP: punteggi T totali per BMD al basale e alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Le immagini della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state ottenute mediante DXA per determinare il punteggio T per ciascuna area ossea e la densità minerale ossea totale. Le categorie di densità ossea del punteggio T erano: normale (punteggio >-1), osteopenia (punteggio da -2,5 a <=-1) e osteoporosi (punteggio <= -2,5).
Basale, settimana 52
PAP: punteggi Z totali per BMD al basale e alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Le immagini della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state ottenute mediante DXA per determinare il punteggio Z per ciascuna area ossea e la densità minerale ossea totale. Le categorie di densità ossea del punteggio Z sono: normale (punteggio >-2) e inferiore al normale (punteggio <=-2).
Basale, settimana 52
PAP: numero di partecipanti con valutazione dello stato di mobilità (SM) al basale, settimane 26 e 52.
Lasso di tempo: Basale, settimana 26 e settimana 52
La mobilità, cioè la capacità di camminare, è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con il loro diverso stato di mobilità insieme all'uso di ausili per la mobilità (mobilità illimitata, cammina con difficoltà, cammina con ausilio ortopedico, necessita di sedia a rotelle, costretto a letto) in momenti specifici.
Basale, settimana 26 e settimana 52
PAP: numero di partecipanti con crisi ossee al basale, settimane 26 e 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26 e settimana 52
La crisi ossea è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. Il dolore osseo episodico acuto e lancinante è caratteristico della crisi ossea di Gaucher, che tipicamente causa debilitazione che dura diversi giorni o più e richiede un trattamento con immobilizzazione, idratazione e analgesici oppioidi. I partecipanti sono stati classificati come 0= nessuna crisi ossea, 1= 1 crisi ossea e 2= 2 crisi ossee durante il periodo di valutazione. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di crisi ossee in punti temporali specifici.
Basale, settimana 26 e settimana 52
PAP: numero di partecipanti con livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane al basale, settimane 26 e 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 26 e settimana 52
Il dolore osseo è stato valutato come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. I partecipanti sono stati classificati come nessuno (nessun dolore osseo), dolore osseo molto lieve, dolore osseo lieve, dolore osseo moderato, dolore osseo grave e dolore osseo estremo durante le ultime 4 settimane. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane in punti temporali specificati.
Basale, settimana 26 e settimana 52
PAP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) al basale e alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il punteggio BMB è stato misurato utilizzando la risonanza magnetica (MRI), range da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per la colonna lombare e da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per i femori. Il punteggio totale è stato calcolato come somma dei punteggi per le regioni del femore e della colonna lombare che variavano da 0 (nessuna anomalia) a 16 (malattia grave). Un punteggio BMB più alto indicava un coinvolgimento del midollo osseo più grave.
Basale, settimana 52
LIP: livello medio di emoglobina (Hb) al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
Basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
LIP: conta piastrinica media al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
LIP: volume epatico medio al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
LIP: volume medio della milza al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
LIP: valore medio del biomarcatore (chitotriosidasi) al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
Il biomarcatore della chitotriosidasi è stato analizzato dal plasma.
Basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
LIP: valore medio del biomarcatore (GL-1 su DBS) al basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
Il GL-1 sul biomarcatore DBS è stato analizzato dalla macchia di sangue essiccato.
Basale, settimana 26, settimana 52 e settimana 78
LIP: valore medio del biomarcatore (MIP1-beta) al basale, settimana 78
Lasso di tempo: Basale e settimana 78
Il biomarcatore MIP1-beta è stato analizzato dal plasma.
Basale e settimana 78
LIP: numero di partecipanti con stato di mobilità (SM) al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
La mobilità, cioè la capacità di camminare, è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con il loro diverso stato di mobilità insieme all'uso di ausili per la mobilità (mobilità illimitata, cammina con difficoltà, cammina con ausilio ortopedico, necessita di sedia a rotelle, costretto a letto) in momenti specifici.
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
LIP: numero di partecipanti con valutazione delle crisi ossee al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
Le crisi ossee sono state valutate come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. Il dolore osseo episodico acuto e lancinante è caratteristico delle crisi ossee di Gaucher, che tipicamente causano debilitazione che dura diversi giorni o più e richiede un trattamento con immobilizzazione, idratazione e analgesici oppioidi. I partecipanti sono stati classificati come 0= nessuna crisi ossea, 1= 1 crisi ossea, 2= 2 crisi ossee, 6= 6 crisi ossee e 24= 24 crisi ossee durante il periodo di valutazione. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di crisi ossee in punti temporali specifici.
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
LIP: numero di partecipanti con livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane al basale, settimane 26, 52 e 78
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
Il dolore osseo è stato valutato come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. I partecipanti sono stati classificati come nessuno (nessun dolore osseo), dolore osseo molto lieve, dolore osseo lieve, dolore osseo moderato, dolore osseo grave e dolore osseo estremo. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi tipi di dolore osseo durante le ultime 4 settimane in punti temporali specificati.
Basale, settimana 26, settimana 52, settimana 78
LTTP: percentuale di partecipanti che hanno mantenuto un criterio osseo stabile, livello di emoglobina, conta piastrinica, volume del fegato e volume della milza a 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: 1 anno, 2 anni
I partecipanti sono stati considerati stabili se soddisfacevano i seguenti criteri: il livello di emoglobina non è diminuito >1,5 g/dL rispetto al basale per PAP, la conta piastrinica non è diminuita >25% al ​​di sotto del basale per PAP, il volume epatico non è aumentato >20% al di sopra del basale per PAP, il volume della milza non aumenta di oltre il 25% rispetto al basale per PAP. Il basale per PAP è stato definito come l'ultima valutazione disponibile prima della randomizzazione.
1 anno, 2 anni
LTTP: numero di partecipanti con stato di mobilità (SM) al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
La mobilità, cioè la capacità di camminare, è stata valutata come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con il loro diverso stato di mobilità insieme all'uso di ausili per la mobilità (mobilità illimitata, cammina con difficoltà, cammina con ausilio ortopedico, necessita di sedia a rotelle, costretto a letto) in momenti specifici.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: numero di partecipanti con valutazione delle crisi ossee al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Le crisi ossee sono state valutate come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. Il dolore osseo episodico acuto e lancinante è caratteristico delle crisi ossee di Gaucher, che tipicamente causano debilitazione che dura diversi giorni o più e richiede un trattamento con immobilizzazione, idratazione e analgesici oppioidi. I partecipanti sono stati classificati come 0= nessuna crisi ossea, 1= 1 crisi ossea durante il periodo di valutazione. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di crisi ossee in punti temporali specifici.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: numero di partecipanti con livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Il dolore osseo è stato valutato come parte della valutazione della malattia di Gaucher nei partecipanti. I partecipanti sono stati classificati come nessuno (nessun dolore osseo), dolore osseo molto lieve, dolore osseo lieve, dolore osseo moderato, dolore osseo grave e dolore osseo estremo. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con diversi livelli di dolore osseo durante le ultime 4 settimane in punti temporali specificati.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: densità minerale ossea (BMD) al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Le misurazioni della BMD della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state acquisite mediante scansione DXA.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: punteggi T totali per BMD al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Le immagini della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state ottenute mediante DXA per determinare il punteggio T per ciascuna area ossea e la densità minerale ossea totale. Le categorie di densità ossea del punteggio T erano: normale (punteggio >-1), osteopenia (punteggio da -2,5 a <=-1) e osteoporosi (punteggio <= -2,5).
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: punteggi Z totali per BMD al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Le immagini della colonna vertebrale e del femore bilaterale sono state ottenute mediante DXA per determinare il punteggio Z per ciascuna area ossea e la densità minerale ossea totale. Le categorie di densità ossea del punteggio Z sono: normale (punteggio >-2) e inferiore al normale (punteggio <=-2).
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) al basale, 1 anno e 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Il punteggio BMB è stato misurato utilizzando la risonanza magnetica, da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per la colonna lombare e da 0 (nessuna anomalia) a 8 punti (malattia grave) per i femori. Il punteggio totale è stato calcolato come somma dei punteggi per le regioni del femore e della colonna lombare che variavano da 0 (nessuna anomalia) a 16 (malattia grave). Un punteggio BMB più alto indicava un coinvolgimento del midollo osseo più grave.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: valore medio del biomarcatore (chitotriosidasi) al basale, a 1 anno e a 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Il biomarcatore della chitotriosidasi è stato analizzato dal plasma.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: valore medio del biomarcatore (GL-1 su DBS) al basale, a 1 anno e a 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Il GL-1 sul biomarcatore DBS è stato analizzato dalla macchia di sangue essiccato.
Basale, 1 anno e 2 anni
LTTP: valore medio del biomarcatore (MIP1-beta) al basale, a 1 anno e a 2 anni
Lasso di tempo: Basale, 1 anno e 2 anni
Il biomarcatore MIP1-beta è stato analizzato dal plasma.
Basale, 1 anno e 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2010

Primo Inserito (STIMA)

24 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

6 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (ALTRO: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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