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Un estudio de tartrato de eliglustat (Genz-112638) en pacientes con enfermedad de Gaucher para evaluar la dosificación una vez al día versus dos veces al día (EDGE)

12 de diciembre de 2016 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, multinacional, doble ciego para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de una dosis diaria versus dos veces diaria de Genz-112638 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que han demostrado estabilidad clínica en una dosis dos veces al día de Genz-112638

El objetivo principal de este estudio fue evaluar la eficacia y la seguridad de la dosificación de tartrato de eliglustat (Genz-112638) una vez al día (QD) versus dos veces al día (BID) en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que habían demostrado estabilidad clínica con la dosificación BID de tartrato de eliglustat (Genz-112638). El objetivo secundario fue evaluar la farmacocinética (PK) de Genz-99067 cuando se administró tartrato de eliglustat (Genz-112638) QD y BID en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que habían demostrado estabilidad clínica con la dosificación BID de tartrato de eliglustat (Genz-112638). ).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

NOTA: Otros estudios de fase 3 que se están realizando con tartrato de eliglustat (Genz-112638) son GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 y GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

170

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, Australia
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, Australia
        • Royal Perth Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University Vienna
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília, Brasil
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, Brasil
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, Brasil
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, Brasil
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, Brasil
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Hemorio
      • Sao Paulo, Brasil
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, Brasil
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Mount Sinai Hospital
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia
        • University hospital centre Zagreb
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Estados Unidos
        • O and O Alpan LLC
  • Federación Rusa
      • Chelyabinsk, Federación Rusa
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Federación Rusa
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, Federación Rusa
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Hôpital Haut Levêque
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • India
      • Mumbai, India
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • Japón
      • Hiroshima, Japón
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, Japón
        • Mie Chuou Medical Center
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Academic Medical Center
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Porcelana
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, Porcelana
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, Porcelana
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, Portugal
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Rumania
      • Cluj-Napoca, Rumania
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Centre of Serbia
  • Suecia
      • Lund, Suecia
        • University Hospital Lund

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante que estuvo dispuesto y proporcionó el consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • El participante tenía ≥18 años de edad.
  • El participante diagnosticado con GD 1 confirmado por una deficiencia documentada de actividad de β-glucosidasa ácida por ensayo enzimático.
  • Las participantes femeninas en edad fértil tenían una prueba de embarazo negativa documentada antes de la administración de la primera dosis de tartrato de eliglustat (Genz-112638) en este estudio. Además, todas las participantes femeninas en edad fértil utilizaron un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio, es decir, un método de barrera o un anticonceptivo hormonal con noretindrona y etinilestradiol o componentes activos similares.
  • El participante cumplió con todos los siguientes criterios en el momento de la selección: nivel de hemoglobina ≥9 g/dL (media de 2 mediciones); recuento de plaquetas ≥70 000/mm^3 (media de 2 mediciones); volumen del bazo ≤ 25 múltiplos de lo normal (MN); volumen hepático ≤2,0 MN.
  • El participante accedió a proporcionar una muestra de sangre para el genotipado de la enfermedad de Gaucher y de CYP2D6 para categorizar la tasa metabólica prevista del participante, si estos resultados del genotipado aún no estaban disponibles para el participante.
  • El participante estaba dispuesto a abstenerse de consumir toronja, jugo de toronja o productos de toronja durante las 72 horas previas a la administración de la primera dosis de Genz-112638 y durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El participante participaba en el estudio GZGD02607, "Estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, multinacional, abierto, de comparación activa para evaluar la eficacia y seguridad de Genz-112638 en participantes con GD1 que han sido estabilizados con Cerezyme ®", o era elegible para la inclusión en GZGD02607 (mientras la inscripción estaba en curso) y tenía acceso a un médico que participaba en GZGD02607, o el participante participaba en el estudio GZGD02507, "Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, Estudio multicéntrico que confirma la eficacia y seguridad de Genz-112638 en participantes con GD1", o era elegible para la inclusión en GZGD02507 (mientras la inscripción estaba en curso) y tenía acceso a un médico que participaba en GZGD02507.
  • El participante recibió miglustat dentro de los 6 meses anteriores a la administración de la primera dosis de Genz-112638 en este estudio.
  • El participante se sometió a una esplenectomía parcial o total dentro de los 3 años anteriores a la aleatorización.
  • El participante recibió chaperonas farmacológicas o miglustat dentro de los 6 meses anteriores a la administración de la primera dosis de tartrato de eliglustat (Genz-112638) en este estudio.
  • El participante tenía cualquier evidencia de trastorno neurológico (p. ej., neuropatía periférica, temblor, convulsiones, parkinsonismo o deterioro cognitivo) o afectación pulmonar (p. ej., hipertensión pulmonar) en relación con la enfermedad de Gaucher.
  • El participante era dependiente de transfusiones.
  • El participante tenía una deficiencia documentada de hierro, vitamina B-12 o folato que requiere tratamiento aún no iniciado o, si se inició, el participante no había estado estable bajo tratamiento durante al menos 3 meses antes de la administración de la primera dosis de Genz- 112638 en este estudio.
  • El participante había documentado varices esofágicas previas o infarto hepático clínicamente significativo o enzimas hepáticas actuales (alanina transaminasa [ALT]/aspartato aminotransferasa [AST]) o bilirrubina total > 2 veces el límite superior normal (ULN), a menos que el participante tuviera un diagnóstico del Síndrome de Gilbert.
  • El participante tenía cualquier enfermedad clínicamente significativa, distinta de la enfermedad de Gaucher, incluidas enfermedades cardiovasculares, renales, hepáticas, gastrointestinales, pulmonares, neurológicas, endocrinas, metabólicas (incluidas hipopotasemia o hipomagnesemia) o psiquiátrica, otras afecciones médicas o enfermedades intercurrentes graves que, en opinión del Investigador, impidió su participación en el estudio.
  • Se sabía que el participante tenía alguno de los siguientes: enfermedad de las arterias coronarias clínicamente significativa, incluidos antecedentes de infarto de miocardio [IM] o signos o síntomas continuos compatibles con isquemia cardíaca o insuficiencia cardíaca; o arritmias o defectos de conducción clínicamente significativos, como bloqueo AV de segundo o tercer grado, bloqueo completo de rama, intervalo QTc prolongado o taquicardia ventricular (TV) sostenida.
  • El participante que dio positivo para el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el anticuerpo contra la hepatitis C o el antígeno de superficie de la hepatitis B.
  • El participante recibió un producto en investigación (que no sea tartrato de eliglustat (Genz-112638)) dentro de los 30 días anteriores a la administración de la primera dosis de tartrato de eliglustat (Genz-112638) en este estudio.
  • El participante fue programado para la hospitalización del participante, incluida la cirugía electiva, durante el estudio.
  • El participante tenía antecedentes de cáncer, con la excepción de carcinoma de células basales, dentro de los 5 años anteriores a la administración de la primera dosis de Genz-112638 en este estudio.
  • La participante estaba embarazada o lactando.
  • El participante había recibido algún medicamento que pudiera provocar la prolongación del intervalo QTc en los 30 días anteriores a la primera dosis de Genz-112638. Excepción: se permitió la difenhidramina (Benadryl) u otros medicamentos utilizados como premedicación para las infusiones de ERT hasta 7 días antes de la primera dosis de Genz-112638.

  • El participante había recibido por primera vez (es decir, el participante no estaba usando ya crónicamente) cualquiera de los siguientes medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de Genz-112638:

    • Fuertes inhibidores de CYP2D6 o CYP3A4;
    • Inductores de CYP3A4. Excepción: se permitieron premedicaciones para infusiones de ERT hasta 7 días antes de la primera dosis de Genz-112638.
  • El participante era un metabolizador no lento de CYP2D6 o un metabolizador indeterminado con un alelo identificado como activo que recibía crónicamente un inhibidor competitivo fuerte de CYP2D6 y un inhibidor competitivo fuerte de CYP3A4 y para quien no existe una medicación alternativa razonable. o
  • El participante era un metabolizador lento de CYP2D6 o un metabolizador indeterminado sin alelo conocido que estuviera activo, que estaba recibiendo crónicamente un inhibidor competitivo fuerte de CYP3A4 y para quien no existe una medicación alternativa razonable.

Excepción para ambos casos: se permitieron premedicaciones para infusiones de ERT hasta 7 días antes de la primera dosis de Genz-112638.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Régimen de dosis dos veces al día (BID)
Los pacientes recibirán 50 mg BID o 100 mg BID
Droga: Tartrato de eliglustat
Cápsula oral en dosis de 50 mg o 100 mg
Otros nombres:
  • Genz-112638
EXPERIMENTAL: Régimen de dosis una vez al día (QD)
Los pacientes recibirán 100 mg QD o 200 mg QD
Droga: Tartrato de eliglustat
Cápsula oral en dosis de 50 mg o 100 mg
Otros nombres:
  • Genz-112638

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
PAP: Porcentaje de participantes que permanecieron estables durante 52 semanas durante el PAP
Periodo de tiempo: PAP Línea de base hasta el final de la PAP (Semana 52)
Los participantes se consideraron estables si cumplían con todos los siguientes criterios: 1) no más de 2 crisis óseas durante la PAP (con no más de 1 crisis ósea durante los primeros 6 meses o los últimos 6 meses del período) y libre de otra enfermedad ósea clínicamente sintomática durante todo el PAP de 52 semanas; 2) el nivel de hemoglobina no disminuyó >1.5 g/dL desde el valor inicial para PAP; 3) el recuento de plaquetas no disminuyó >25 % desde el valor inicial para la PAP; 4) el volumen del bazo (en múltiplos de [MN] normal) no aumentó >25 % desde el valor inicial para la PAP; 5) el volumen hepático (en MN) no aumentó >20 % desde el valor inicial para la PAP. La línea de base para PAP se definió como la última evaluación antes de la aleatorización.
PAP Línea de base hasta el final de la PAP (Semana 52)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
PAP: nivel medio de hemoglobina (Hb) al inicio, semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
PAP: Recuento medio de plaquetas al inicio, semanas 26, 52
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
PAP: volumen medio del bazo al inicio, semanas 26, 52
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
PAP: volumen hepático medio al inicio, semanas 26, 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
Línea de base, semana 26 y semana 52
PAP: valor medio del biomarcador (quitotriosidasa) al inicio, semanas 26 y semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
El biomarcador de quitotriosidasa se analizó a partir de plasma.
Línea de base, Semana 26, Semana 52
PAP: valor medio del biomarcador (GL-1 en DBS) al inicio, semana 26 y semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El biomarcador GL-1 en DBS se analizó a partir de una gota de sangre seca (DBS).
Línea de base, semana 26 y semana 52
PAP: Valor medio de proteína inflamatoria de macrófagos-1 beta (MIP1-beta) del biomarcador al inicio, semanas 26, 52
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
El biomarcador MIP1-beta se analizó a partir de plasma.
Línea de base, Semana 26, Semana 52
PAP: densidad mineral ósea (DMO) al inicio y en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Las mediciones de DMO de la columna vertebral y el fémur bilateral se adquirieron mediante una exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DXA).
Línea de base, semana 52
PAP: puntajes T totales para la DMO al inicio y en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación T para cada área ósea y la densidad mineral ósea total. Las categorías de densidad ósea de la puntuación T fueron: normal (puntuación >-1), osteopenia (puntuación -2,5 a <=-1) y osteoporosis (puntuación <= -2,5).
Línea de base, semana 52
PAP: puntajes Z totales para la DMO al inicio y en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación Z para cada área ósea y la densidad mineral ósea total. Las categorías de densidad ósea de la puntuación Z son: normal (puntuación >-2) e inferior a lo normal (puntuación <=-2).
Línea de base, semana 52
PAP: número de participantes con evaluaciones del estado de movilidad (MS) al inicio, semanas 26 y 52.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
La movilidad, es decir, la capacidad para caminar, se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes estados de movilidad junto con el uso de ayudas para la movilidad (movilidad sin restricciones, caminatas con dificultad, caminatas con ayuda ortopédica, requiere silla de ruedas, postrado en cama) en puntos de tiempo específicos.
Línea de base, semana 26 y semana 52
PAP: número de participantes con crisis ósea al inicio, semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
La crisis ósea se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. El dolor óseo episódico agudo e insoportable es característico de la crisis ósea de Gaucher, que generalmente causa debilitamiento que dura varios días o más y requiere tratamiento con inmovilización, hidratación y analgésicos opioides. Los participantes se clasificaron como 0 = sin crisis ósea, 1 = 1 crisis ósea y 2 = 2 crisis óseas durante el período de evaluación. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes niveles de crisis ósea en puntos temporales específicos.
Línea de base, semana 26 y semana 52
PAP: número de participantes con niveles de dolor óseo durante las últimas 4 semanas al inicio, semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El dolor óseo se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. Los participantes se clasificaron como ninguno (sin dolor óseo), dolor óseo muy leve, dolor óseo leve, dolor óseo moderado, dolor óseo intenso y dolor óseo extremo durante las últimas 4 semanas. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes niveles de dolor óseo durante las últimas cuatro semanas en puntos temporales específicos.
Línea de base, semana 26 y semana 52
PAP: puntuación total de la carga de la médula ósea (BMB) al inicio y en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La puntuación BMB se midió mediante imágenes por resonancia magnética (IRM), con un rango de 0 (sin anomalías) a 8 puntos (enfermedad grave) para la columna lumbar y de 0 (sin anomalías) a 8 puntos (enfermedad grave) para los fémures. La puntuación total se calculó como la suma de las puntuaciones para el fémur y las regiones de la columna lumbar que oscilaron entre 0 (sin anomalías) y 16 (enfermedad grave) puntos. Una puntuación BMB más alta significó una afectación más grave de la médula ósea.
Línea de base, semana 52
LIP: nivel medio de hemoglobina (Hb) al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, semana 52 y semana 78
Línea de base, semana 26, semana 52 y semana 78
LIP: recuento medio de plaquetas al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: volumen hepático medio al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: volumen medio del bazo al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: valor medio del biomarcador (quitotriosidasa) al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, semana 52 y semana 78
El biomarcador de quitotriosidasa se analizó a partir de plasma.
Línea de base, semana 26, semana 52 y semana 78
LIP: valor medio del biomarcador (GL-1 en DBS) al inicio, semana 26, semana 52 y semana 78
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, semana 52 y semana 78
El biomarcador GL-1 en DBS se analizó a partir de una gota de sangre seca.
Línea de base, semana 26, semana 52 y semana 78
LIP: valor medio del biomarcador (MIP1-beta) al inicio, semana 78
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 78
El biomarcador MIP1-beta se analizó a partir de plasma.
Línea de base y semana 78
LIP: número de participantes con estado de movilidad (MS) al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
La movilidad, es decir, la capacidad para caminar, se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes estados de movilidad junto con el uso de ayudas para la movilidad (movilidad sin restricciones, caminatas con dificultad, caminatas con ayuda ortopédica, requiere silla de ruedas, postrado en cama) en puntos de tiempo específicos.
Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: número de participantes con evaluación de crisis ósea al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
Las crisis óseas se evaluaron como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. El dolor óseo episódico agudo e insoportable es característico de las crisis óseas de Gaucher, que típicamente causan debilitamiento que dura varios días o más y requiere tratamiento con inmovilización, hidratación y analgésicos opioides. Los participantes se clasificaron como 0 = ninguna crisis ósea, 1 = 1 crisis ósea, 2 = 2 crisis óseas, 6 = 6 crisis óseas y 24 = 24 crisis óseas durante el período de evaluación. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes niveles de crisis ósea en puntos temporales específicos.
Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LIP: número de participantes con niveles de dolor óseo durante las últimas 4 semanas al inicio, semanas 26, 52 y 78
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
El dolor óseo se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. Los participantes se clasificaron como ninguno (sin dolor óseo), dolor óseo muy leve, dolor óseo leve, dolor óseo moderado, dolor óseo intenso y dolor óseo extremo. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes tipos de dolor óseo durante las últimas cuatro semanas en puntos temporales específicos.
Línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78
LTTP: Porcentaje de participantes que mantuvieron un criterio óseo estable, nivel de hemoglobina, recuento de plaquetas, volumen del hígado y volumen del bazo al año y a los 2 años
Periodo de tiempo: 1 año, 2 años
Se consideró que el participante estaba estable si cumplía con los siguientes criterios: el nivel de hemoglobina no disminuyó > 1,5 g/dl desde el valor inicial para la PAP, el recuento de plaquetas no disminuyó > 25 % por debajo del valor inicial para la PAP, el volumen hepático no aumentó > 20 % por encima del valor inicial para PAP, el volumen del bazo no aumenta >25 % por encima del valor inicial para PAP. El valor inicial para la PAP se definió como la última evaluación disponible antes de la aleatorización.
1 año, 2 años
LTTP: número de participantes con estado de movilidad (MS) al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
La movilidad, es decir, la capacidad para caminar, se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes estados de movilidad junto con el uso de ayudas para la movilidad (movilidad sin restricciones, caminatas con dificultad, caminatas con ayuda ortopédica, requiere silla de ruedas, postrado en cama) en puntos de tiempo específicos.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: número de participantes con evaluación de crisis ósea al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
Las crisis óseas se evaluaron como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. El dolor óseo episódico agudo e insoportable es característico de las crisis óseas de Gaucher, que típicamente causan debilitamiento que dura varios días o más y requiere tratamiento con inmovilización, hidratación y analgésicos opioides. Los participantes se clasificaron como 0 = ninguna crisis ósea, 1 = 1 crisis ósea durante el período de evaluación. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes niveles de crisis ósea en puntos temporales específicos.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: número de participantes con niveles de dolor óseo durante las últimas 4 semanas al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
El dolor óseo se evaluó como parte de la evaluación de la enfermedad de Gaucher en los participantes. Los participantes se clasificaron como ninguno (sin dolor óseo), dolor óseo muy leve, dolor óseo leve, dolor óseo moderado, dolor óseo intenso y dolor óseo extremo. En este resultado, se informó el número de participantes con diferentes niveles de dolor óseo durante las últimas cuatro semanas en puntos temporales específicos.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: densidad mineral ósea (DMO) al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
Las mediciones de DMO de la columna vertebral y el fémur bilateral se adquirieron mediante exploración DXA.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: puntajes T totales para BMD al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación T para cada área ósea y la densidad mineral ósea total. Las categorías de densidad ósea de la puntuación T fueron: normal (puntuación >-1), osteopenia (puntuación -2,5 a <=-1) y osteoporosis (puntuación <= -2,5).
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: puntajes Z totales para la DMO al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación Z para cada área ósea y la densidad mineral ósea total. Las categorías de densidad ósea de la puntuación Z son: normal (puntuación >-2) e inferior a lo normal (puntuación <=-2).
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: puntuación total de carga de médula ósea (BMB) al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
La puntuación BMB se midió mediante resonancia magnética, con un rango de 0 (sin anomalías) a 8 puntos (enfermedad grave) para la columna lumbar y de 0 (sin anomalías) a 8 puntos (enfermedad grave) para los fémures. La puntuación total se calculó como la suma de las puntuaciones para el fémur y las regiones de la columna lumbar que oscilaron entre 0 (sin anomalías) y 16 (enfermedad grave) puntos. Una puntuación BMB más alta significó una afectación más grave de la médula ósea.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: valor medio del biomarcador (quitotriosidasa) al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
El biomarcador de quitotriosidasa se analizó a partir de plasma.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: valor medio del biomarcador (GL-1 en DBS) al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
El biomarcador GL-1 en DBS se analizó a partir de una gota de sangre seca.
Línea de base, 1 año y 2 años
LTTP: valor medio del biomarcador (MIP1-beta) al inicio, 1 año y 2 años
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año y 2 años
El biomarcador MIP1-beta se analizó a partir de plasma.
Línea de base, 1 año y 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de octubre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de febrero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

24 de febrero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

6 de febrero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2016

Última verificación

1 de diciembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (OTRO: Sanofi)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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