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Eine Studie zu Eliglustat Tartrat (Genz-112638) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit zur Bewertung einer einmal täglichen gegenüber einer zweimal täglichen Dosierung (EDGE)

12. Dezember 2016 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, multizentrische, multinationale, doppelblinde Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik einer einmal täglichen gegenüber einer zweimal täglichen Dosierung von Genz-112638 bei Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1, die eine klinische Stabilität gezeigt haben eine zweimal tägliche Dosis von Genz-112638

Das primäre Ziel dieser Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer einmal täglichen (QD) gegenüber einer zweimal täglichen (BID) Gabe von Eliglustattartrat (Genz-112638) bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit Typ 1, die eine klinische Stabilität bei BID-Dosierung gezeigt hatten Eliglustattartrat (Genz-112638). Das sekundäre Ziel war die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von Genz-99067, wenn Eliglustattartrat (Genz-112638) QD und BID bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit Typ 1 verabreicht wurde, die klinische Stabilität bei BID-Dosierung von Eliglustattartrat (Genz-112638) gezeigt hatten ).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HINWEIS: Weitere Phase-3-Studien, die mit Eliglustattartrat (Genz-112638) durchgeführt werden, sind GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 und GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

170

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Camperdown, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, Australien
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, Australien
        • Royal Perth Hospital
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília, Brasilien
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, Brasilien
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, Brasilien
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, Brasilien
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, Brasilien
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Hemorio
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, Brasilien
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, China
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, China
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Hopital Haut Leveque
      • Bron, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • Indien
      • Mumbai, Indien
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, Japan
        • Mie Chuou Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Mount Sinai Hospital
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital De Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, Portugal
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Rumänien
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • Russische Föderation
      • Chelyabinsk, Russische Föderation
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, Russische Föderation
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • Schweden
      • Lund, Schweden
        • University Hospital Lund
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Centre of Serbia
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Vereinigte Staaten
        • O and O Alpan LLC
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medical University Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer, der bereit war und vor allen studienbezogenen Verfahren eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgegeben hat.
  • Der Teilnehmer war ≥ 18 Jahre alt.
  • Der mit GD 1 diagnostizierte Teilnehmer wurde durch einen dokumentierten Mangel an saurer β-Glucosidase-Aktivität durch einen Enzymtest bestätigt.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter hatten einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest vor Verabreichung der ersten Dosis von Eliglustattartrat (Genz-112638) in dieser Studie. Darüber hinaus verwendeten alle weiblichen Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung, d. h. entweder eine Barrieremethode oder ein hormonelles Kontrazeptivum mit Norethindron und Ethinylestradiol oder ähnlichen Wirkstoffen
  • Der Teilnehmer erfüllte zum Zeitpunkt des Screenings alle folgenden Kriterien: Hämoglobinspiegel ≥9 g/dl (Mittelwert aus 2 Messungen); Thrombozytenzahl ≥70.000/mm^3 (Mittelwert aus 2 Messungen); Milzvolumen ≤ 25 Vielfache des Normalwertes (MN); Lebervolumen ≤ 2,0 MN.
  • Der Teilnehmer stimmte zu, eine Blutprobe zur Genotypisierung für die Gaucher-Krankheit und für CYP2D6 zur Kategorisierung der vorhergesagten Stoffwechselrate des Teilnehmers bereitzustellen, falls diese Genotypisierungsergebnisse für den Teilnehmer nicht bereits verfügbar waren.
  • Der Teilnehmer war bereit, 72 Stunden vor der Verabreichung der ersten Dosis von Genz-112638 und während der gesamten Dauer der Studie auf den Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder Grapefruitprodukten zu verzichten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer nahm an der Studie GZGD02607 teil, „A Phase 3, Randomized, Multi-Center, Multi-National, Open-Label, Active Comparator Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Genz-112638 in Participants with GD1 who have been Stabilized with Cerezyme ® ," oder für die Aufnahme in GZGD02607 geeignet war (während die Einschreibung lief) und Zugang zu einem Arzt hatte, der an GZGD02607 teilnahm, oder der Teilnehmer an der GZGD02507-Studie "A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multi-Center Study Confirming the Efficacy and Safety of Genz-112638 in Participants with GD1“, oder für die Aufnahme in GZGD02507 in Frage kam (während die Rekrutierung noch lief) und Zugang zu einem Arzt hatte, der an GZGD02507 teilnahm.
  • Der Teilnehmer erhielt Miglustat innerhalb von 6 Monaten vor Verabreichung der ersten Dosis von Genz-112638 in dieser Studie.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 3 Jahren vor der Randomisierung eine partielle oder totale Splenektomie.
  • Der Teilnehmer erhielt in dieser Studie innerhalb von 6 Monaten vor der Verabreichung der ersten Dosis von Eliglustattartrat (Genz-112638) pharmakologische Chaperone oder Miglustat.
  • Der Teilnehmer hatte Anzeichen einer neurologischen Störung (z. B. periphere Neuropathie, Tremor, Krampfanfälle, Parkinsonismus oder kognitive Beeinträchtigung) oder eine Lungenbeteiligung (z. B. pulmonale Hypertonie) im Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit.
  • Der Teilnehmer war transfusionsabhängig.
  • Der Teilnehmer hatte einen dokumentierten Mangel an Eisen, Vitamin B-12 oder Folsäure, der eine noch nicht eingeleitete Behandlung erfordert, oder, falls eingeleitet, war der Teilnehmer unter der Behandlung mindestens 3 Monate vor der Verabreichung der ersten Dosis von Genz- nicht stabil. 112638 in dieser Studie.
  • Der Teilnehmer hatte frühere Ösophagusvarizen oder einen klinisch signifikanten Leberinfarkt oder aktuelle Leberenzyme (Alanintransaminase [ALT]/Aspartataminotransferase [AST]) oder Gesamtbilirubin > das 2-fache der oberen Normgrenze (ULN) dokumentiert, es sei denn, der Teilnehmer hatte eine Diagnose des Gilbert-Syndroms.
  • Der Teilnehmer hatte eine andere klinisch signifikante Krankheit als die Gaucher-Krankheit, einschließlich kardiovaskulärer, renaler, hepatischer, gastrointestinaler, pulmonaler, neurologischer, endokriner, metabolischer (einschließlich Hypokaliämie oder Hypomagnesiämie) oder psychiatrischer Krankheit, andere medizinische Zustände oder schwere interkurrente Krankheiten, die schloss nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie aus.
  • Es war bekannt, dass der Teilnehmer eines der Folgenden hatte: Klinisch signifikante koronare Herzkrankheit, einschließlich Myokardinfarkt [MI] in der Vorgeschichte oder anhaltende Anzeichen oder Symptome, die mit Herzischämie oder Herzinsuffizienz übereinstimmen; oder klinisch signifikante Arrhythmien oder Überleitungsstörungen wie AV-Block 2. oder 3. Grades, vollständiger Schenkelblock, verlängertes QTc-Intervall oder anhaltende ventrikuläre Tachykardie (VT).
  • Der Teilnehmer, der positiv auf den Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV), den Hepatitis-C-Antikörper oder das Hepatitis-B-Oberflächenantigen getestet wurde.
  • Der Teilnehmer erhielt innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung der ersten Dosis von Eliglustattartrat (Genz-112638) in dieser Studie ein Prüfpräparat (außer Eliglustattartrat (Genz-112638)).
  • Der Teilnehmer war während der Studie für einen stationären Krankenhausaufenthalt, einschließlich einer elektiven Operation, vorgesehen.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 5 Jahren vor Verabreichung der ersten Dosis von Genz-112638 in dieser Studie eine Vorgeschichte von Krebs, mit Ausnahme von Basalzellkarzinom.
  • Die Teilnehmerin war schwanger oder stillte.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis von Genz-112638 Medikamente erhalten, die zu einer Verlängerung des QTc-Intervalls führen können. Ausnahme: Diphenhydramin (Benadryl) oder andere Medikamente, die als Prämedikation für ERT-Infusionen verwendet wurden, waren bis zu 7 Tage vor der ersten Dosis von Genz-112638 erlaubt.

  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis von Genz-112638 zum ersten Mal (d. h. der Teilnehmer nahm nicht bereits chronisch) eines der folgenden Medikamente erhalten:

    • Starke Inhibitoren von CYP2D6 oder CYP3A4;
    • Induktoren von CYP3A4. Ausnahme: Prämedikationen für ERT-Infusionen waren bis zu 7 Tage vor der ersten Dosis von Genz-112638 erlaubt.
  • Der Teilnehmer war ein CYP2D6 Non-Poor-Metabolisierer oder ein unbestimmter Metabolisierer mit einem als aktiv identifizierten Allel, der chronisch sowohl einen starken kompetitiven Inhibitor von CYP2D6 als auch einen starken kompetitiven Inhibitor von CYP3A4 erhielt und für den es keine vernünftige alternative Medikation gibt. oder
  • Der Teilnehmer war ein langsamer CYP2D6-Metabolisierer oder ein unbestimmter Metabolisierer, bei dem keines der Allele als aktiv bekannt war, der chronisch einen starken kompetitiven Inhibitor von CYP3A4 erhielt und für den es keine vernünftige alternative Medikation gibt.

Ausnahme für beide Fälle: Prämedikationen für ERT-Infusionen waren bis zu 7 Tage vor der ersten Dosis von Genz-112638 erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Dosierungsschema zweimal täglich (BID).
Die Patienten erhalten entweder 50 mg BID oder 100 mg BID
Arzneimittel: Eliglustat Tartrat
Orale Kapsel in Dosierungen von 50 mg oder 100 mg
Andere Namen:
  • Genz-112638
EXPERIMENTAL: Dosierungsschema einmal täglich (QD).
Die Patienten erhalten entweder 100 mg QD oder 200 mg QD
Arzneimittel: Eliglustat Tartrat
Orale Kapsel in Dosierungen von 50 mg oder 100 mg
Andere Namen:
  • Genz-112638

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Prozentsatz der Teilnehmer, die während des PAP 52 Wochen lang stabil blieben
Zeitfenster: PAP Baseline bis zum Ende des PAP (Woche 52)
Die Teilnehmer wurden als stabil angesehen, wenn sie alle folgenden Kriterien erfüllten: 1) nicht mehr als 2 Knochenkrisen während der PAP (mit nicht mehr als 1 Knochenkrise entweder in den ersten 6 Monaten oder in den späteren 6 Monaten des Zeitraums) und waren frei von anderen klinisch symptomatischen Knochenerkrankungen während der gesamten 52-wöchigen PAP; 2) Hämoglobinspiegel nicht um mehr als 1,5 g/dL gegenüber dem Ausgangswert für PAP verringert; 3) Thrombozytenzahl nicht um mehr als 25 % gegenüber dem Ausgangswert für PAP verringert; 4) das Milzvolumen (in Vielfachen des Normalwertes [MN]) erhöhte sich nicht um mehr als 25 % gegenüber dem Ausgangswert für PAP; 5) Lebervolumen (in MN) erhöhte sich nicht um mehr als 20 % gegenüber dem Ausgangswert für PAP. Der Ausgangswert für PAP wurde als die letzte Bewertung vor der Randomisierung definiert.
PAP Baseline bis zum Ende des PAP (Woche 52)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Mittlerer Hämoglobin (Hb)-Spiegel zu Studienbeginn, Wochen 26 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52
Baseline, Woche 26, Woche 52
PAP: Mittlere Thrombozytenzahl zu Studienbeginn, Wochen 26, 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52
Baseline, Woche 26, Woche 52
PAP: Mittleres Milzvolumen zu Studienbeginn, Wochen 26, 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52
Baseline, Woche 26, Woche 52
PAP: Mittleres Lebervolumen zu Studienbeginn, Wochen 26, 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26 und Woche 52
Baseline, Woche 26 und Woche 52
PAP: Mittlerer Biomarker (Chitotriosidase)-Wert zu Studienbeginn, Woche 26 und Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52
Der Chitotriosidase-Biomarker wurde aus Plasma getestet.
Baseline, Woche 26, Woche 52
PAP: Mittlerer Biomarkerwert (GL-1 auf DBS) zu Studienbeginn, Woche 26 und Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26 und Woche 52
GL-1 auf DBS-Biomarker wurde aus getrocknetem Blutfleck (DBS) getestet.
Baseline, Woche 26 und Woche 52
PAP: Mittlerer Biomarker Macrophage Inflammatory Protein-1 Beta (MIP1-beta)-Wert zu Studienbeginn, Wochen 26, 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52
Der Biomarker MIP1-beta wurde aus Plasma getestet.
Baseline, Woche 26, Woche 52
PAP: Knochenmineraldichte (BMD) zu Studienbeginn und in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA)-Scan erfasst.
Baseline, Woche 52
PAP: Gesamt-T-Scores für BMD zu Studienbeginn und in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den T-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen. Die T-Score-Knochendichtekategorien waren: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5).
Baseline, Woche 52
PAP: Gesamt-Z-Scores für BMD zu Studienbeginn und in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den Z-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen. Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2).
Baseline, Woche 52
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit Mobilitätsstatusbeurteilungen (MS) zu Studienbeginn, Wochen 26 und 52.
Zeitfenster: Baseline, Woche 26 und Woche 52
Die Mobilität, d. h. die Fähigkeit zu gehen, wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ihrem unterschiedlichen Mobilitätsstatus sowie der Nutzung von Mobilitätshilfen (unbeschränkte Mobilität, Gehen mit Schwierigkeiten, Gehen mit orthopädischer Hilfe, Rollstuhlfahrer, Bettlägerig) zu bestimmten Zeitpunkten erfasst.
Baseline, Woche 26 und Woche 52
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit Knochenkrisen zu Studienbeginn, Wochen 26 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26 und Woche 52
Die Knochenkrise wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Akute, quälende episodische Knochenschmerzen sind charakteristisch für die Gaucher-Knochenkrise, die typischerweise eine mehrere Tage oder länger andauernde Schwächung verursacht und eine Behandlung mit Immobilisierung, Flüssigkeitszufuhr und Opioid-Analgetika erfordert. Die Teilnehmer wurden während des Bewertungszeitraums in 0 = keine Knochenkrise, 1 = 1 Knochenkrise und 2 = 2 Knochenkrisen eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlichen Knochenkrisen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Woche 26 und Woche 52
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit Knochenschmerzniveaus während der letzten 4 Wochen zu Studienbeginn, Woche 26 und 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 26 und Woche 52
Knochenschmerzen wurden im Rahmen der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Die Teilnehmer wurden während der letzten 4 Wochen als keine (keine Knochenschmerzen), sehr leichte Knochenschmerzen, leichte Knochenschmerzen, mäßige Knochenschmerzen, starke Knochenschmerzen und extreme Knochenschmerzen kategorisiert. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlich starkem Knochenschmerz während der letzten 4 Wochen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Woche 26 und Woche 52
PAP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) zu Studienbeginn und in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der BMB-Score wurde mittels Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen und reicht von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Lendenwirbelsäule und von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Oberschenkelknochen. Die Gesamtpunktzahl wurde als Summe der Punktzahlen für Femur- und Lendenwirbelsäulenregionen berechnet, die von 0 (keine Anomalien) bis 16 (schwere Erkrankung) Punkte reichten. Ein höherer BMB-Score bedeutete eine stärkere Beteiligung des Knochenmarks.
Baseline, Woche 52
LIP: Mittlerer Hämoglobin (Hb)-Spiegel zu Studienbeginn, Wochen 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
Baseline, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
LIP: Mittlere Thrombozytenzahl zu Studienbeginn, Wochen 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
LIP: Mittleres Lebervolumen zu Studienbeginn, Woche 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
LIP: Mittleres Milzvolumen zu Studienbeginn, Woche 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
LIP: Mittlerer Biomarker (Chitotriosidase)-Wert zu Studienbeginn, Wochen 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
Der Chitotriosidase-Biomarker wurde aus Plasma getestet.
Baseline, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
LIP: Mittlerer Biomarkerwert (GL-1 auf DBS) zu Studienbeginn, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
GL-1 auf dem DBS-Biomarker wurde aus getrocknetem Blut getestet.
Baseline, Woche 26, Woche 52 und Woche 78
LIP: Mittlerer Biomarkerwert (MIP1-beta) zu Studienbeginn, Woche 78
Zeitfenster: Baseline und Woche 78
Der Biomarker MIP1-beta wurde aus Plasma getestet.
Baseline und Woche 78
LIP: Anzahl der Teilnehmer mit Mobilitätsstatus (MS) zu Studienbeginn, Wochen 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
Die Mobilität, d. h. die Fähigkeit zu gehen, wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ihrem unterschiedlichen Mobilitätsstatus sowie der Nutzung von Mobilitätshilfen (unbeschränkte Mobilität, Gehen mit Schwierigkeiten, Gehen mit orthopädischer Hilfe, Rollstuhlfahrer, Bettlägerig) zu bestimmten Zeitpunkten erfasst.
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
LIP: Anzahl der Teilnehmer mit Bone Crisis Assessment zu Studienbeginn, Wochen 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
Knochenkrisen wurden als Teil der Gaucher-Krankheitsbewertung bei den Teilnehmern bewertet. Akute, quälende episodische Knochenschmerzen sind charakteristisch für Gaucher-Knochenkrisen, die typischerweise eine mehrere Tage oder länger anhaltende Schwächung verursachen und eine Behandlung mit Immobilisierung, Flüssigkeitszufuhr und Opioid-Analgetika erfordern. Die Teilnehmer wurden während des Bewertungszeitraums in 0 = keine Knochenkrise, 1 = 1 Knochenkrise, 2 = 2 Knochenkrisen, 6 = 6 Knochenkrisen und 24 = 24 Knochenkrisen eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlichen Knochenkrisen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
LIP: Anzahl der Teilnehmer mit Knochenschmerzniveaus während der letzten 4 Wochen zu Studienbeginn, Wochen 26, 52 und 78
Zeitfenster: Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
Knochenschmerzen wurden im Rahmen der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Die Teilnehmer wurden in „keine“ (keine Knochenschmerzen), „sehr leichte Knochenschmerzen“, „leichte Knochenschmerzen“, „mäßige Knochenschmerzen“, „starke Knochenschmerzen“ und „extreme Knochenschmerzen“ eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlichen Arten von Knochenschmerzen während der letzten 4 Wochen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, Woche 26, Woche 52, Woche 78
LTTP: Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 1 Jahr und 2 Jahren ein stabiles Knochenkriterium, Hämoglobinspiegel, Blutplättchenzahl, Lebervolumen und Milzvolumen beibehalten haben
Zeitfenster: 1 Jahr, 2 Jahre
Die Teilnehmer wurden als stabil angesehen, wenn sie die folgenden Kriterien erfüllten: Der Hämoglobinspiegel sank nicht um mehr als 1,5 g/dL gegenüber dem Ausgangswert für PAP, die Thrombozytenzahl sank nicht um mehr als 25 % unter den Ausgangswert für PAP, das Lebervolumen stieg nicht um > 20 % über den Ausgangswert bei PAP steigt das Milzvolumen nicht um mehr als 25 % über den Ausgangswert für PAP. Der Ausgangswert für PAP wurde als letzte verfügbare Bewertung vor der Randomisierung definiert.
1 Jahr, 2 Jahre
LTTP: Anzahl der Teilnehmer mit Mobilitätsstatus (MS) zu Studienbeginn, 1 Jahr und 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Mobilität, d. h. die Fähigkeit zu gehen, wurde als Teil der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ihrem unterschiedlichen Mobilitätsstatus sowie der Nutzung von Mobilitätshilfen (unbeschränkte Mobilität, Gehen mit Schwierigkeiten, Gehen mit orthopädischer Hilfe, Rollstuhlfahrer, Bettlägerig) zu bestimmten Zeitpunkten erfasst.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Anzahl der Teilnehmer mit Bone Crisis Assessment zu Studienbeginn, 1 Jahr und 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Knochenkrisen wurden als Teil der Gaucher-Krankheitsbewertung bei den Teilnehmern bewertet. Akute, quälende episodische Knochenschmerzen sind charakteristisch für Gaucher-Knochenkrisen, die typischerweise eine mehrere Tage oder länger anhaltende Schwächung verursachen und eine Behandlung mit Immobilisierung, Flüssigkeitszufuhr und Opioid-Analgetika erfordern. Die Teilnehmer wurden während des Beurteilungszeitraums in 0 = keine Knochenkrisen, 1 = 1 Knochenkrise eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlichen Knochenkrisen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Anzahl der Teilnehmer mit Knochenschmerzniveaus während der letzten 4 Wochen zu Studienbeginn, 1 Jahr und 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Knochenschmerzen wurden im Rahmen der Beurteilung der Gaucher-Krankheit bei den Teilnehmern beurteilt. Die Teilnehmer wurden in „keine“ (keine Knochenschmerzen), „sehr leichte Knochenschmerzen“, „leichte Knochenschmerzen“, „mäßige Knochenschmerzen“, „starke Knochenschmerzen“ und „extreme Knochenschmerzen“ eingeteilt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unterschiedlich starkem Knochenschmerz während der letzten 4 Wochen zu bestimmten Zeitpunkten angegeben.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Knochenmineraldichte (BMD) bei Baseline, 1 Jahr und 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
BMD-Messungen der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA-Scan erfasst.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Gesamt-T-Scores für BMD zu Studienbeginn, nach 1 Jahr und nach 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den T-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen. Die T-Score-Knochendichtekategorien waren: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5).
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Gesamt-Z-Scores für BMD zu Studienbeginn, nach 1 Jahr und nach 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den Z-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen. Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2).
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) zu Studienbeginn, nach 1 Jahr und nach 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Der BMB-Score wurde mittels MRT gemessen und reicht von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Lendenwirbelsäule und von 0 (keine Anomalien) bis 8 Punkte (schwere Erkrankung) für die Oberschenkelknochen. Die Gesamtpunktzahl wurde als Summe der Punktzahlen für Femur- und Lendenwirbelsäulenregionen berechnet, die von 0 (keine Anomalien) bis 16 (schwere Erkrankung) Punkte reichten. Ein höherer BMB-Score bedeutete eine stärkere Beteiligung des Knochenmarks.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Mittlerer Biomarker (Chitotriosidase)-Wert bei Baseline, 1 Jahr und 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Der Chitotriosidase-Biomarker wurde aus Plasma getestet.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Mittlerer Biomarkerwert (GL-1 auf DBS) bei Baseline, 1 Jahr und 2 Jahren
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
GL-1 auf dem DBS-Biomarker wurde aus getrocknetem Blut getestet.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
LTTP: Mittlerer Biomarkerwert (MIP1-beta) zu Studienbeginn, 1 Jahr und 2 Jahre
Zeitfenster: Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre
Der Biomarker MIP1-beta wurde aus Plasma getestet.
Baseline, 1 Jahr und 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

6. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (ANDERE: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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