Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az eliglusztát-tartarát (Genz-112638) vizsgálata Gaucher-kórban szenvedő betegeknél a napi egyszeri és a napi kétszeri adagolás (EDGE) értékelésére

2016. december 12. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

3. fázisú, randomizált, többközpontú, többnemzetiségű, kettős vak vizsgálat a Genz-112638 napi egyszeri és napi kétszeri adagolásának hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, akik klinikai stabilitását mutatták ki a Genz-112638 napi kétszeri adagja

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az volt, hogy értékelje az eliglusztát-tartarát (Genz-112638) napi egyszeri (QD) és napi kétszeri (BID) adagolásának hatékonyságát és biztonságosságát az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, akik klinikai stabilitást mutattak a napi kétszeri adagolás mellett. eliglusztát-tartarát (Genz-112638). A másodlagos cél a Genz-99067 farmakokinetikájának (PK) értékelése volt, amikor az eliglusztát-tartarátot (Genz-112638) QD és BID-ben adták be az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, akik klinikai stabilitást mutattak az eliglusztát-tartarát (Genz-112638) kétszeri adagolásával. ).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

MEGJEGYZÉS: Az eliglusztát-tartaráttal (Genz-112638) végzett további 3. fázisú vizsgálatok a következők: GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 és GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

170

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria
        • Medical University Vienna
  • Ausztrália
      • Camperdown, Ausztrália
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, Ausztrália
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, Ausztrália
        • Royal Perth Hospital
  • Brazília
      • Belo Horizonte, Brazília
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília, Brazília
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, Brazília
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, Brazília
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, Brazília
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, Brazília
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, Brazília
        • Hemorio
      • Sao Paulo, Brazília
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, Brazília
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Egyesült Államok
        • O and O Alpan LLC
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország
        • Hopital Haut Lévêque
      • Bron, Franciaország
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Academic Medical Center
  • Horvátország
      • Zagreb, Horvátország
        • University Hospital Centre Zagreb
  • India
      • Mumbai, India
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • Japán
      • Hiroshima, Japán
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japán
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japán
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, Japán
        • Mie Chuou Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Mount Sinai Hospital
  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kína
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, Kína
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, Kína
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • Orosz Föderáció
      • Chelyabinsk, Orosz Föderáció
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, Orosz Föderáció
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • Portugália
      • Lisboa, Portugália
        • Hospital de Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, Portugália
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Románia
      • Cluj-Napoca, Románia
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • Svédország
      • Lund, Svédország
        • University Hospital Lund
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Clinical Centre of Serbia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az a résztvevő, aki hajlandó volt és megadta, aláírta a tájékozott beleegyezését a vizsgálattal kapcsolatos eljárások előtt.
  • A résztvevő ≥18 éves volt.
  • A GD1-gyel diagnosztizált résztvevőt a savas β-glükozidáz aktivitás dokumentált hiánya igazolta enzimes vizsgálattal.
  • Ebben a vizsgálatban a fogamzóképes korú női résztvevők dokumentáltan negatív terhességi tesztet mutattak az eliglusztát-tartarát (Genz-112638) első adagjának beadása előtt. Ezenkívül a fogamzóképes korú női résztvevők a vizsgálat során a fogamzásgátlás orvosilag elfogadott formáját alkalmazták, azaz vagy barrier módszert, vagy hormonális fogamzásgátlót noretindronnal és etinilösztradiollal vagy hasonló aktív összetevőkkel.
  • A résztvevő a szűrés időpontjában az alábbi kritériumok mindegyikének megfelelt: hemoglobinszint ≥9 g/dl (2 mérés átlaga); vérlemezkeszám ≥70 000/mm^3 (2 mérés átlaga); a lép térfogata ≤ a normál (MN) 25 többszöröse; máj térfogata ≤2,0 MN.
  • A résztvevő beleegyezett, hogy vérmintát adjon a Gaucher-kór genotipizálásához és a CYP2D6-hoz, hogy kategorizálja a résztvevő előre jelzett anyagcsere-sebességét, ha ezek a genotipizálási eredmények még nem álltak rendelkezésre a résztvevő számára.
  • A résztvevő hajlandó volt tartózkodni a grapefruit, grapefruitlé vagy grapefruittermékek fogyasztásától a Genz-112638 első adagjának beadása előtt 72 órában és a vizsgálat teljes időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő részt vett a GZGD02607 vizsgálatban, "3. fázisú, véletlenszerű, többközpontú, többnemzetiségű, nyílt címkés, aktív összehasonlító vizsgálat a Genz-112638 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan GD1-es résztvevőknél, akiket Cerezyme-mal stabilizáltak. ®", vagy jogosult volt a GZGD02607-be való felvételre (amíg a beiratkozás folyamatban volt), és hozzáférhetett a GZGD02607-ben részt vevő orvoshoz, vagy a résztvevő a GZGD02507 vizsgálatban vett részt, "A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, A Genz-112638 hatékonyságát és biztonságosságát GD1-ben szenvedő résztvevők körében megerősítő többközpontú vizsgálat, vagy jogosult volt a GZGD02507-be való felvételre (amíg a beiratkozás folyamatban volt), és hozzáférhetett a GZGD02507-ben részt vevő orvoshoz.
  • Ebben a vizsgálatban a résztvevő a Genz-112638 első adagjának beadása előtt 6 hónapon belül kapott miglusztátot.
  • A résztvevőnek részleges vagy teljes lépeltávolítása volt a randomizációt megelőző 3 éven belül.
  • Ebben a vizsgálatban a résztvevő farmakológiai chaperont vagy miglusztátot kapott az eliglusztát-tartarát (Genz-112638) első adagjának beadása előtt 6 hónapon belül.
  • A résztvevő bármilyen neurológiai rendellenességre (például perifériás neuropátiára, remegésre, görcsrohamokra, Parkinson-kórra vagy kognitív károsodásra) vagy tüdőérintettségre (pl. pulmonális hipertónia) utalt, ami a Gaucher-kórhoz kapcsolódik.
  • A résztvevő transzfúziófüggő volt.
  • A résztvevőnek dokumentált vas-, B-12-vitamin- vagy foláthiánya volt, amely kezelést még nem indítottak el, vagy ha elkezdték, a résztvevő a kezelés alatt nem volt stabil a Genz első adagjának beadása előtt legalább 3 hónapig. 112638 ebben a tanulmányban.
  • A résztvevőnél korábban dokumentáltak nyelőcső-varixok vagy klinikailag jelentős májinfarktus, vagy aktuális májenzimek (alanin-transzamináz [ALT]/aszpartát-aminotranszferáz [AST]) vagy összbilirubinszint > a normálérték felső határának kétszerese (ULN), kivéve, ha a résztvevőnél diagnosztizáltak. Gilbert-szindróma.
  • A résztvevőnek a Gaucher-kóron kívül bármilyen klinikailag jelentős betegsége volt, ideértve a szív- és érrendszeri, vese-, máj-, gasztrointesztinális, tüdő-, neurológiai, endokrin, metabolikus (beleértve a hypokalaemiát vagy a hypomagnesaemiát) vagy pszichiátriai betegséget, egyéb egészségügyi állapotot vagy olyan súlyos, egyidejűleg fennálló betegségeket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint kizárta a vizsgálatban való részvételt.
  • A résztvevőről ismert volt, hogy az alábbiak bármelyikével rendelkezik: Klinikailag jelentős koszorúér-betegség, beleértve a kórtörténetben szereplő miokardiális infarktust [MI] vagy a szív ischaemiával vagy szívelégtelenséggel összefüggő, folyamatban lévő jeleket vagy tüneteket; vagy klinikailag jelentős aritmiák vagy vezetési zavarok, például 2. vagy 3. fokú AV-blokk, teljes köteg-elágazás-blokk, megnyúlt QTc-intervallum vagy tartós kamrai tachycardia (VT).
  • Az a résztvevő, akinek a tesztje pozitív lett a humán immundeficiencia vírus (HIV) ellenanyagra, a hepatitis C antitestre vagy a hepatitis B felületi antigénre.
  • A résztvevő egy vizsgálati készítményt kapott (az eliglusztát-tartaráton (Genz-112638) kívül) 30 nappal az első adag eliglusztát-tartarát (Genz-112638) beadása előtt ebben a vizsgálatban.
  • A vizsgálat során a résztvevőt kórházi kezelésre tervezték, beleértve az elektív műtétet is.
  • A résztvevőnek a kórelőzményében szerepelt rák, a bazálissejtes karcinóma kivételével, a Genz-112638 első adagjának beadása előtt 5 éven belül ebben a vizsgálatban.
  • A résztvevő terhes vagy szoptatott.
  • A résztvevő a Genz-112638 első adagját megelőző 30 napon belül olyan gyógyszert kapott, amely QTc-megnyúlást okozhatott. Kivétel: a difenhidramint (Benadryl) vagy az ERT-infúziók premedikációjaként használt egyéb gyógyszereket a Genz-112638 első adagja előtt 7 nappal engedélyezték.

  • A résztvevő a Genz-112638 első adagját megelőző 30 napon belül kapott először (azaz a résztvevő még nem használta krónikusan) a következő gyógyszerek valamelyikét:

    • A CYP2D6 vagy CYP3A4 erős inhibitorai;
    • CYP3A4 induktorok. Kivétel: Az ERT-infúziós premedikációt a Genz-112638 első adagja előtt 7 nappal engedélyezték.
  • A résztvevő CYP2D6 nem-gyenge metabolizáló vagy határozatlan metabolizáló volt, akinek az egyik allélja aktívnak bizonyult, és aki krónikusan mind a CYP2D6 erős kompetitív inhibitorát, mind a CYP3A4 erős kompetitív inhibitorát kapta, és akinek nem létezik ésszerű alternatív gyógyszere. vagy
  • A résztvevő gyenge CYP2D6 metabolizáló vagy határozatlan metabolizáló volt, egyik allél sem ismert aktívnak, aki krónikusan kapta a CYP3A4 erős kompetitív inhibitorát, és aki számára nem létezik ésszerű alternatív gyógyszer.

Kivétel mindkét esetben: Az ERT-infúziós premedikációt a Genz-112638 első adagja előtt 7 nappal engedélyezték.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Napi kétszeri (BID) adagolási rend
A betegek kétszer 50 mg-ot vagy kétszer 100 mg-ot kapnak
Drog: Eliglusztát-tartarát
Orális kapszula 50 mg-os vagy 100 mg-os adagokban
Más nevek:
  • Genz-112638
KÍSÉRLETI: Napi egyszeri (QD) adagolási rend
A betegek 100 mg QD vagy 200 mg QD-t kapnak
Drog: Eliglusztát-tartarát
Orális kapszula 50 mg-os vagy 100 mg-os adagokban
Más nevek:
  • Genz-112638

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PAP: Azon résztvevők százalékos aránya, akik 52 hétig stabilak maradtak a PAP során
Időkeret: PAP alaphelyzet a PAP végéig (52. hét)
A résztvevőket akkor tekintettük stabilnak, ha az alábbi kritériumok mindegyikének megfeleltek: 1) legfeljebb 2 csontválság a PAP során (legfeljebb 1 csontválság az időszak első 6 hónapjában vagy a későbbi 6 hónapban), és mentes egyéb klinikai tünetekkel járó csontbetegségtől a teljes 52 hetes PAP alatt; 2) a hemoglobinszint nem csökkent >1,5 g/dl-nél a PAP alapértékéhez képest; 3) a vérlemezkeszám nem csökkent >25%-kal a PAP kiindulási értékéhez képest; 4) a lép térfogata (a normál [MN] többszörösében) nem nőtt >25%-kal a PAP kiindulási értékéhez képest; 5) a máj térfogata (MN-ben) nem nőtt >20%-kal a PAP kiindulási értékéhez képest. A PAP kiindulási állapotát a véletlen besorolást megelőző utolsó értékelésként határozták meg.
PAP alaphelyzet a PAP végéig (52. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PAP: Átlagos hemoglobin (Hb) szint a kiinduláskor, a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét
PAP: Átlagos vérlemezkeszám a kiinduláskor, 26., 52. hét
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét
PAP: átlagos léptérfogat kiinduláskor, 26., 52. hét
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét
PAP: Átlagos májtérfogat kiinduláskor, 26., 52. hét
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
PAP: Átlagos biomarker (kitotriozidáz) érték a kiinduláskor, a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét
A kitotriozidáz biomarkert plazmából vizsgáltuk.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét
PAP: Átlagos biomarker (GL-1 a DBS-en) kiindulási érték, 26. és 52. hét
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A DBS biomarkeren lévő GL-1-et szárított vérfoltból (DBS) vizsgáltuk.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
PAP: átlagos biomarker makrofág gyulladásos fehérje-1 béta (MIP1-béta) kiindulási érték, 26., 52. hét
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét
A MIP1-béta biomarkert plazmából vizsgáltuk.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét
PAP: Csont ásványi sűrűség (BMD) az alapvonalon és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A gerinc és a kétoldali combcsont BMD-méréseit kettős energiás röntgenabszorpciós (DXA) vizsgálattal végeztük.
Alapállapot, 52. hét
PAP: Összes T-pontszám a BMD-re az alapvonalon és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A gerinc és a kétoldali combcsont képeit DXA-val készítettük, hogy meghatározzuk az egyes csontterületek T-pontszámát és a teljes csont ásványianyag-sűrűségét. A T-score csontsűrűség kategóriái a következők voltak: normál (pontszám >-1), osteopenia (pontszám -2,5-től <=-1-ig) és osteoporosis (pontszám <= -2,5).
Alapállapot, 52. hét
PAP: Összes Z-pontszám a BMD-re az alapvonalon és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A gerinc és a kétoldali combcsont képeit DXA-val készítettük az egyes csontterületek Z-pontszámának és a teljes csont ásványi sűrűségének meghatározására. A Z-score csontsűrűség kategóriák a következők: normál (pontszám >-2) és normál alatti (pontszám <=-2).
Alapállapot, 52. hét
PAP: Mobilitási állapotfelméréssel (MS) rendelkező résztvevők száma az alaphelyzetben, a 26. és az 52. héten.
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A mobilitást, azaz a járásképességet a Gaucher-kór értékelésének részeként értékelték a résztvevőknél. Ebben az eredményben az eltérő mozgási státuszú résztvevők számát, valamint a mozgást segítő eszközök használatát (korlátlan mozgás, nehezen séta, ortopédiai segédeszközzel járás, tolószék szükséges, ágyhoz kötött) meghatározott időpontokban jelentették.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
PAP: A csontválságban szenvedők száma az alaphelyzetben, a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A csontválságot a Gaucher-kór felmérésének részeként értékelték a résztvevőknél. Az akut, gyötrelmes epizodikus csontfájdalom jellemző a Gaucher-csontválságra, amely jellemzően több napig vagy hosszabb ideig tartó legyengülést okoz, és immobilizálást, hidratálást és opioid fájdalomcsillapítókat igényel. A résztvevőket 0 = nincs csontválság, 1 = 1 csontválság és 2 = 2 csontválság kategóriába sorolták az értékelési időszakban. Ebben az eredményben olyan résztvevők számát jelentették, akiknek meghatározott időpontokban különböző csontválság-szintje volt.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
PAP: Azon résztvevők száma, akiknél a csontfájdalom szintje volt az elmúlt 4 hét során a kiindulási állapot, a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A résztvevőknél a csontfájdalmat a Gaucher-kór értékelésének részeként értékelték. A résztvevőket az elmúlt 4 hétben a „nincs” (nincs csontfájdalom), a nagyon enyhe csontfájdalom, az enyhe csontfájdalom, a mérsékelt csontfájdalom, a súlyos csontfájdalom és az extrém csontfájdalom kategóriába sorolták. Ebben az eredményben az elmúlt 4 hétben meghatározott időpontokban eltérő szintű csontfájdalmat szenvedő résztvevők számát jelentették.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
PAP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) az alapvonalon és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A BMB Score-t mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérték, 0-tól (nincs rendellenesség) 8 pontig (súlyos betegség) az ágyéki gerinc esetében, és 0-tól (nincs rendellenesség) és 8 pontig (súlyos betegség) a combcsontok esetében. Az összpontszámot a combcsont és az ágyéki gerinc régiók pontszámainak összegeként számítottuk ki, amely 0 (nincs rendellenesség) és 16 (súlyos betegség) pont között mozog. A magasabb BMB pontszám súlyosabb csontvelő-érintettséget jelez.
Alapállapot, 52. hét
AJK: Átlagos hemoglobin (Hb) szint a kiinduláskor, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét és 78. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét és 78. hét
AJK: Átlagos vérlemezkeszám a kiinduláskor, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
AJK: Átlagos májtérfogat a kiinduláskor, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
AJK: Átlagos léptérfogat kiinduláskor, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
LIP: Átlagos biomarker (kitotriozidáz) érték a kiinduláskor, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét és 78. hét
A kitotriozidáz biomarkert plazmából vizsgáltuk.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét és 78. hét
LIP: Átlagos biomarker (GL-1 a DBS-en) kiindulási érték, 26. hét, 52. hét és 78. hét
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét és 78. hét
A DBS biomarkeren lévő GL-1-et szárított vérfoltból vizsgáltuk.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét és 78. hét
LIP: Átlagos biomarker (MIP1-béta) érték kiinduláskor, 78. hét
Időkeret: Alapállapot és 78. hét
A MIP1-béta biomarkert plazmából vizsgáltuk.
Alapállapot és 78. hét
LIP: Mobilitási státusszal (MS) rendelkező résztvevők száma az alaphelyzetben, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
A mobilitást, azaz a járásképességet a Gaucher-kór értékelésének részeként értékelték a résztvevőknél. Ebben az eredményben az eltérő mozgási státuszú résztvevők számát, valamint a mozgást segítő eszközök használatát (korlátlan mozgás, nehezen séta, ortopédiai segédeszközzel járás, tolószék szükséges, ágyhoz kötött) meghatározott időpontokban jelentették.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
AJK: Azon résztvevők száma, akiknél csontválság-értékelést végeztek az alaphelyzetben, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
A csontválságokat a Gaucher-kór felmérésének részeként értékelték a résztvevőknél. A Gaucher-csontválságokra jellemző az akut, gyötrelmes epizodikus csontfájdalom, amely jellemzően több napig vagy hosszabb ideig tartó legyengülést okoz, és immobilizálást, hidratálást és opioid fájdalomcsillapítókat igényel. A résztvevőket 0 = nincs csontválság, 1 = 1 csontválság, 2 = 2 csontválság, 6 = 6 csontválság és 24 = 24 csontválság kategóriába sorolták az értékelési időszakban. Ebben az eredményben olyan résztvevők számát jelentették, akiknek meghatározott időpontokban különböző csontválság-szintje volt.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
AJK: Azon résztvevők száma, akiknél csontfájdalom volt tapasztalható az elmúlt 4 hétben a kiinduláskor, a 26., 52. és 78. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
A résztvevőknél a csontfájdalmat a Gaucher-kór értékelésének részeként értékelték. A résztvevőket a következő kategóriába soroltuk: nincs (nincs csontfájdalom), nagyon enyhe csontfájdalom, enyhe csontfájdalom, mérsékelt csontfájdalom, súlyos csontfájdalom és extrém csontfájdalom. Ebben az eredményben az elmúlt 4 hétben meghatározott időpontokban különböző típusú csontfájdalmakban szenvedő résztvevők számát jelentették.
Alapállapot, 26. hét, 52. hét, 78. hét
LTTP: Azon résztvevők százalékos aránya, akik megtartották a stabil csontkritériumot, a hemoglobinszintet, a vérlemezkeszámot, a májtérfogatot és a léptérfogatot 1 és 2 év alatt
Időkeret: 1 év, 2 év
A résztvevők akkor tekinthetők stabilnak, ha megfeleltek a következő kritériumoknak: a hemoglobinszint nem csökkent >1,5 g/dl-nél a kiindulási értékhez képest PAP esetén, a vérlemezkeszám nem csökken >25%-kal a PAP kiindulási értékéhez képest, a májtérfogat nem nőtt >20%-kal a kiindulási értékhez képest a PAP esetében a lép térfogata nem növekszik >25%-kal a PAP alapértékéhez képest. A PAP kiindulási állapotát a véletlen besorolást megelőző utolsó elérhető értékelésként határozták meg.
1 év, 2 év
LTTP: Mobilitási státusszal (MS) rendelkező résztvevők száma az alaphelyzetben, 1 év és 2 év
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A mobilitást, azaz a járásképességet a Gaucher-kór értékelésének részeként értékelték a résztvevőknél. Ebben az eredményben az eltérő mozgási státuszú résztvevők számát, valamint a mozgást segítő eszközök használatát (korlátlan mozgás, nehezen séta, ortopédiai segédeszközzel járás, tolószék szükséges, ágyhoz kötött) meghatározott időpontokban jelentették.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Azon résztvevők száma, akiknél csontválság-értékelést végeztek az alaphelyzetben, 1 év és 2 év
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A csontválságokat a Gaucher-kór felmérésének részeként értékelték a résztvevőknél. A Gaucher-csontválságokra jellemző az akut, gyötrelmes epizodikus csontfájdalom, amely jellemzően több napig vagy hosszabb ideig tartó legyengülést okoz, és immobilizálást, hidratálást és opioid fájdalomcsillapítókat igényel. A résztvevőket 0= nincs csontválság, 1= 1 csontválság kategóriába soroltuk az értékelési időszakban. Ebben az eredményben olyan résztvevők számát jelentették, akiknek meghatározott időpontokban különböző csontválság-szintje volt.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: azon résztvevők száma, akiknél a csontfájdalom szintje volt az elmúlt 4 hétben a kiindulási állapot, 1 év és 2 év során
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A résztvevőknél a csontfájdalmat a Gaucher-kór értékelésének részeként értékelték. A résztvevőket a következő kategóriába soroltuk: nincs (nincs csontfájdalom), nagyon enyhe csontfájdalom, enyhe csontfájdalom, mérsékelt csontfájdalom, súlyos csontfájdalom és extrém csontfájdalom. Ebben az eredményben az elmúlt 4 hétben meghatározott időpontokban eltérő szintű csontfájdalmat szenvedő résztvevők számát jelentették.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Csont ásványi sűrűség (BMD) az alapvonalon, 1 év és 2 év
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A gerinc és a kétoldali combcsont BMD-méréseit DXA vizsgálattal végeztük.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Teljes T-pontszám a BMD-re az alapvonalon, 1 év és 2 év alatt
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A gerinc és a kétoldali combcsont képeit DXA-val készítettük, hogy meghatározzuk az egyes csontterületek T-pontszámát és a teljes csont ásványianyag-sűrűségét. A T-score csontsűrűség kategóriái a következők voltak: normál (pontszám >-1), osteopenia (pontszám -2,5-től <=-1-ig) és osteoporosis (pontszám <= -2,5).
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Összes Z-pontszám a BMD-re az alapvonalon, 1 év és 2 év alatt
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A gerinc és a kétoldali combcsont képeit DXA-val készítettük az egyes csontterületek Z-pontszámának és a teljes csont ásványi sűrűségének meghatározására. A Z-score csontsűrűség kategóriák a következők: normál (pontszám >-2) és normál alatti (pontszám <=-2).
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Teljes csontvelő-terhelési pontszám (BMB) az alapvonalon, 1 év és 2 év alatt
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A BMB Score-t MRI-vel mérték, 0-tól (nincs rendellenesség) 8 pontig (súlyos betegség) az ágyéki gerinc esetében, és 0-tól (nincs rendellenesség) és 8 pontig (súlyos betegség) a combcsontok esetében. Az összpontszámot a combcsont és az ágyéki gerinc régiók pontszámainak összegeként számítottuk ki, amely 0 (nincs rendellenesség) és 16 (súlyos betegség) pont között mozog. A magasabb BMB pontszám súlyosabb csontvelő-érintettséget jelez.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Átlagos biomarker (kitotriozidáz) érték kiinduláskor, 1 év és 2 év
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A kitotriozidáz biomarkert plazmából vizsgáltuk.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Átlagos biomarker (GL-1 a DBS-en) alapérték, 1 év és 2 év
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A DBS biomarkeren lévő GL-1-et szárított vérfoltból vizsgáltuk.
Alapállapot, 1 év és 2 év
LTTP: Átlagos biomarker (MIP1-béta) alapérték, 1 év és 2 év
Időkeret: Alapállapot, 1 év és 2 év
A MIP1-béta biomarkert plazmából vizsgáltuk.
Alapállapot, 1 év és 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. június 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. február 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2017. február 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 12.

Utolsó ellenőrzés

2016. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (EGYÉB: Sanofi)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel