Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Eliglustat Tartrat (Genz-112638) hos pasienter med Gauchers sykdom for å evaluere dosering én gang daglig versus to ganger daglig dosering (EDGE)

12. desember 2016 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 3, randomisert, multi-senter, multinasjonal, dobbeltblind studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til dosering én gang daglig versus to ganger daglig dosering av Genz-112638 hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 som har demonstrert klinisk stabilitet på en to ganger daglig dose av Genz-112638

Hovedmålet med denne studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten av dosering én gang daglig (QD) versus to ganger daglig (BID) av eliglustattartrat (Genz-112638) hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som hadde vist klinisk stabilitet ved dosering to ganger daglig av eliglustat tartrat (Genz-112638). Det sekundære målet var å evaluere farmakokinetikken (PK) til Genz-99067 når eliglustattartrat (Genz-112638) ble administrert QD og BID hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som hadde vist klinisk stabilitet på BID-dosering av eliglustattartrat (Genz-112638) ).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MERK: Andre fase 3-studier som utføres med eliglustattartrat (Genz-112638) er GZGD02507 (ENGAGE): NCT00891202 og GZGD02607 (ENCORE): NCT00943111

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

170

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, Australia
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, Australia
        • Royal Perth Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília, Brasil
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, Brasil
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, Brasil
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, Brasil
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, Brasil
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Hemorio
      • Sao Paulo, Brasil
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, Brasil
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Mount Sinai Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forente stater
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Forente stater
        • O and O Alpan LLC
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Hopital Haut Leveque
      • Bron, Frankrike
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • India
      • Mumbai, India
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, Japan
        • Mie Chuou Medical Center
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kina
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia
        • University hospital centre Zagreb
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academic Medical Center
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, Portugal
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Centre of Serbia
  • Sverige
      • Lund, Sverige
        • University Hospital Lund
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Medical University Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren som var villig og ga undertegnet informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer.
  • Deltakeren var ≥18 år.
  • Deltakeren diagnostisert med GD 1 bekreftet av en dokumentert mangel på sur β-glukosidaseaktivitet ved enzymanalyse.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder hadde en dokumentert negativ graviditetstest før administrering av den første dosen eliglustattartrat (Genz-112638) i denne studien. I tillegg brukte alle kvinnelige deltakere i fertil alder en medisinsk akseptert form for prevensjon gjennom hele studien, dvs. enten en barrieremetode eller hormonell prevensjon med noretindron og etinyløstradiol eller lignende aktive komponenter.
  • Deltakeren oppfylte alle følgende kriterier på tidspunktet for screening: hemoglobinnivå ≥9 g/dL (gjennomsnitt av 2 målinger); blodplateantall ≥70 000/mm^3 (gjennomsnitt av 2 målinger); miltvolum ≤25 multipler av normal (MN); levervolum ≤2,0 MN.
  • Deltakeren samtykket til å gi en blodprøve for genotyping for Gauchers sykdom og for CYP2D6 for å kategorisere deltakerens forutsagte metabolismehastighet, hvis disse genotypingsresultatene ikke allerede var tilgjengelige for deltakeren.
  • Deltakeren var villig til å avstå fra inntak av grapefrukt, grapefruktjuice eller grapefruktprodukter i 72 timer før administrering av den første dosen av Genz-112638 og under hele studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren deltok i GZGD02607-studien, "En fase 3, randomisert, multisenter, multinasjonal, åpen etikett, aktiv komparatorstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Genz-112638 hos deltakere med GD1 som har blitt stabilisert med Cerezyme ® ," eller var kvalifisert for inkludering i GZGD02607 (mens registreringen pågikk) og hadde tilgang til en lege som deltok i GZGD02607, eller deltakeren deltok i GZGD02507-studien, "A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Multisenterstudie som bekrefter effektiviteten og sikkerheten til Genz-112638 hos deltakere med GD1," eller var kvalifisert for inkludering i GZGD02507 (mens påmeldingen pågikk) og hadde tilgang til en lege som deltok i GZGD02507.
  • Deltakeren fikk miglustat innen 6 måneder før administrering av den første dosen av Genz-112638 i denne studien.
  • Deltakeren hadde en delvis eller total splenektomi innen 3 år før randomisering.
  • Deltakeren mottok farmakologiske chaperoner eller miglustat innen 6 måneder før administrering av den første dosen eliglustattartrat (Genz-112638) i denne studien.
  • Deltakeren hadde noen tegn på nevrologisk lidelse (f.eks. perifer nevropati, skjelving, anfall, Parkinsonisme eller kognitiv svikt) eller lungepåvirkning (f.eks. pulmonal hypertensjon) relatert til Gauchers sykdom.
  • Deltakeren var transfusjonsavhengig.
  • Deltakeren hadde en dokumentert mangel på jern, vitamin B-12 eller folat som krever behandling som ennå ikke er påbegynt eller, hvis påbegynt, hadde deltakeren ikke vært stabil under behandling i minst 3 måneder før administrering av den første dosen av Genz- 112638 i denne studien.
  • Deltakeren hadde tidligere dokumentert øsofagusvaricer eller klinisk signifikant leverinfarkt eller nåværende leverenzymer (alanintransaminase [ALT]/aspartataminotransferase [AST]) eller total bilirubin > 2 ganger øvre normalgrense (ULN), med mindre deltakeren hadde en diagnose av Gilbert syndrom.
  • Deltakeren hadde en hvilken som helst klinisk signifikant sykdom, bortsett fra Gauchers sykdom, inkludert kardiovaskulær, nyre, lever, gastrointestinal, pulmonal, nevrologisk, endokrin, metabolsk (inkludert hypokalemi eller hypomagnesemi), eller psykiatrisk sykdom, andre medisinske tilstander eller alvorlige interkurrente sykdommer som, etter etterforskerens oppfatning utelukket deltakelse i studien.
  • Deltakeren var kjent for å ha noe av følgende: Klinisk signifikant koronararteriesykdom inkludert historie med hjerteinfarkt [MI] eller pågående tegn eller symptomer forenlig med hjerteiskemi eller hjertesvikt; eller klinisk signifikante arytmier eller ledningsfeil som 2. eller 3. grads AV-blokk, komplett grenblokk, forlenget QTc-intervall eller vedvarende ventrikkeltakykardi (VT).
  • Deltakeren som testet positivt for antistoffet humant immunsviktvirus (HIV), Hepatitt C-antistoff eller Hepatitt B-overflateantigen.
  • Deltakeren mottok et undersøkelsesprodukt (annet enn eliglustattartrat (Genz-112638)) innen 30 dager før administrering av den første dosen eliglustattartrat (Genz-112638) i denne studien.
  • Deltakeren ble planlagt for sykehusinnleggelse hos deltakeren, inkludert elektiv kirurgi, under studien.
  • Deltakeren hadde en historie med kreft, med unntak av basalcellekarsinom, innen 5 år før administrering av den første dosen av Genz-112638 i denne studien.
  • Deltakeren var gravid eller ammende.
  • Deltakeren hadde mottatt medisiner som kan forårsake forlengelse av QTc-intervallet innen 30 dager før den første dosen av Genz-112638. Unntak: Difenhydramin (Benadryl) eller andre medisiner brukt som premedisinering for ERT-infusjoner ble tillatt opptil 7 dager før den første dosen av Genz-112638.

  • Deltakeren hadde mottatt for første gang (dvs. at deltakeren ikke allerede brukte kronisk) noen av følgende medisiner innen 30 dager før den første dosen av Genz-112638:

    • Sterke hemmere av CYP2D6 eller CYP3A4;
    • Induktorer av CYP3A4. Unntak: Premedisinering for ERT-infusjoner ble tillatt opptil 7 dager før den første dosen av Genz-112638.
  • Deltakeren var en CYP2D6 ikke-dårlig metabolisator eller en ubestemt metabolisator med en allel identifisert som aktiv som kronisk fikk både en sterk kompetitiv hemmer av CYP2D6 og en sterk kompetitiv hemmer av CYP3A4 og for hvem det ikke finnes noen rimelig alternativ medisinering. eller
  • Deltakeren var en CYP2D6-fattig metabolisator eller en ubestemt metabolisator med ingen av allelene kjent for å være aktive, som kronisk fikk en sterk konkurrerende hemmer av CYP3A4 og for hvem det ikke finnes noen rimelig alternativ medisinering.

Unntak for begge tilfeller: Premedisinering for ERT-infusjoner ble tillatt opptil 7 dager før den første dosen av Genz-112638.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Doseregime to ganger daglig (BID).
Pasienter vil motta enten 50 mg BID eller 100 mg BID
Legemiddel: Eliglustat tartrat
Oral kapsel i 50 mg eller 100 mg doser
Andre navn:
  • Genz-112638
EKSPERIMENTELL: En gang daglig (QD) doseregime
Pasienter vil motta enten 100 mg QD eller 200 mg QD
Legemiddel: Eliglustat tartrat
Oral kapsel i 50 mg eller 100 mg doser
Andre navn:
  • Genz-112638

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Prosentandel av deltakere som forble stabile i 52 uker under PAP
Tidsramme: PAP-grunnlinje frem til slutten av PAP (uke 52)
Deltakerne ble ansett som stabile dersom de oppfylte alle følgende kriterier: 1) ikke mer enn 2 beinkrise under PAP (med ikke mer enn 1 beinkrise i løpet av enten de første 6 månedene eller de senere 6 månedene av perioden), og ble fri for annen klinisk symptomatisk bensykdom under hele 52-ukers PAP; 2) hemoglobinnivå ikke redusert >1,5 g/dL fra baseline for PAP; 3) antall blodplater ikke redusert >25 % fra baseline for PAP; 4) miltvolum (i multipler av normal [MN]) økte ikke >25 % fra baseline for PAP; 5) levervolum (i MN) økte ikke >20 % fra baseline for PAP. Baseline for PAP ble definert som den siste vurderingen før randomisering.
PAP-grunnlinje frem til slutten av PAP (uke 52)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Gjennomsnittlig hemoglobinnivå (Hb) ved baseline, uke 26 og 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, uke 52
Grunnlinje, uke 26, uke 52
PAP: Gjennomsnittlig antall blodplater ved baseline, uke 26, 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, uke 52
Grunnlinje, uke 26, uke 52
PAP: Gjennomsnittlig miltvolum ved baseline, uke 26, 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, uke 52
Grunnlinje, uke 26, uke 52
PAP: Gjennomsnittlig levervolum ved baseline, uke 26, 52
Tidsramme: Baseline, uke 26 og uke 52
Baseline, uke 26 og uke 52
PAP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (Chitotriosidase) ved baseline, uke 26 og uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, uke 52
Chitotriosidase biomarkør ble analysert fra plasma.
Grunnlinje, uke 26, uke 52
PAP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (GL-1 på DBS) ved baseline, uke 26 og uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 26 og uke 52
GL-1 på DBS biomarkør ble analysert fra tørket blodflekk (DBS).
Baseline, uke 26 og uke 52
PAP: Gjennomsnittlig biomarkør makrofag inflammatorisk protein-1 beta (MIP1-beta) verdi ved baseline, uke 26, 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, uke 52
MIP1-beta biomarkør ble analysert fra plasma.
Grunnlinje, uke 26, uke 52
PAP: Bone Mineral Density (BMD) ved baseline og uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
BMD-målinger av ryggraden og det bilaterale lårbenet ble oppnådd ved hjelp av dual-energy x-ray absorptiometri (DXA) skanning.
Grunnlinje, uke 52
PAP: Total T-score for BMD ved baseline og uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Bilder av ryggraden og bilateral lårben ble oppnådd av DXA for å bestemme T-score for hvert benområde og total bentetthet. T-score bentetthetskategoriene var: normal (skår >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5).
Grunnlinje, uke 52
PAP: Total Z-score for BMD ved baseline og uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Bilder av ryggraden og bilateral lårben ble oppnådd av DXA for å bestemme Z-score for hvert benområde og total bentetthet. Z-score bentetthetskategoriene er: normal (score >-2) og under normal (score <=-2).
Grunnlinje, uke 52
PAP: Antall deltakere med mobilitetsstatusvurderinger (MS) ved baseline, uke 26 og 52.
Tidsramme: Baseline, uke 26 og uke 52
Mobilitet, dvs. evne til å gå, ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med deres ulike mobilitetsstatus sammen med bruk av mobilitetshjelpemidler (uinnskrenket mobilitet, turer med vanskeligheter, turer med ortopediske hjelpemidler, krever rullestol, sengeliggende) på angitte tidspunkter.
Baseline, uke 26 og uke 52
PAP: Antall deltakere med beinkriser ved baseline, uke 26 og 52
Tidsramme: Baseline, uke 26 og uke 52
Benkrise ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Akutt, uutholdelig episodisk beinsmerter er karakteristisk for Gauchers beinkrise, som vanligvis forårsaker svekkelse som varer flere dager eller lenger og krever behandling med immobilisering, hydrering og opioidanalgetika. Deltakerne ble kategorisert som 0 = ingen beinkrise, 1 = 1 beinkrise og 2 = 2 beinkrise i løpet av vurderingsperioden. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med forskjellige beinkrisnivåer på angitte tidspunkter.
Baseline, uke 26 og uke 52
PAP: Antall deltakere med bensmertenivåer i løpet av de siste 4 ukene ved baseline, uke 26 og 52
Tidsramme: Baseline, uke 26 og uke 52
Bensmerter ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Deltakerne ble kategorisert som ingen (ingen beinsmerter), svært milde beinsmerter, milde beinsmerter, moderate beinsmerter, sterke beinsmerter og ekstreme beinsmerter i løpet av de siste 4 ukene. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med ulikt nivå av beinsmerter i løpet av de siste 4 ukene på angitte tidspunkter.
Baseline, uke 26 og uke 52
PAP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) ved baseline og uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
BMB-score ble målt ved bruk av magnetisk resonansavbildning (MRI), fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for korsryggen og fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for femur. Den totale poengsummen ble beregnet som summen av poeng for femur og lumbale ryggradsregioner som varierte fra 0 (ingen abnormiteter) -16 (alvorlig sykdom) poeng. En høyere BMB-score antydet mer alvorlig benmargspåvirkning.
Grunnlinje, uke 52
LIP: Gjennomsnittlig hemoglobinnivå (Hb) ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, uke 52 og uke 78
Grunnlinje, uke 26, uke 52 og uke 78
LIP: Gjennomsnittlig antall blodplater ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
LIP: Gjennomsnittlig levervolum ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
LIP: Gjennomsnittlig miltvolum ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
LIP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (Chitotriosidase) ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52 og uke 78
Chitotriosidase biomarkør ble analysert fra plasma.
Baseline, uke 26, uke 52 og uke 78
LIP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (GL-1 på DBS) ved baseline, uke 26, uke 52 og uke 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52 og uke 78
GL-1 på DBS biomarkør ble analysert fra tørket blodflekk.
Baseline, uke 26, uke 52 og uke 78
LIP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (MIP1-beta) ved baseline, uke 78
Tidsramme: Grunnlinje og uke 78
MIP1-beta biomarkør ble analysert fra plasma.
Grunnlinje og uke 78
LIP: Antall deltakere med mobilitetsstatus (MS) ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Mobilitet, dvs. evne til å gå, ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med deres ulike mobilitetsstatus sammen med bruk av mobilitetshjelpemidler (uinnskrenket mobilitet, turer med vanskeligheter, turer med ortopediske hjelpemidler, krever rullestol, sengeliggende) på angitte tidspunkter.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
LIP: Antall deltakere med benkrisevurdering ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Benkriser ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Akutt, uutholdelig episodisk beinsmerter er karakteristisk for Gaucher-beinkriser, som typisk forårsaker svekkelse som varer flere dager eller lenger og krever behandling med immobilisering, hydrering og opioidanalgetika. Deltakerne ble kategorisert som 0= ingen beinkrise, 1= 1 beinkrise, 2= 2 beinkrise, 6= 6 beinkrise og 24= 24 beinkrise i løpet av vurderingsperioden. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med forskjellige beinkrisnivåer på angitte tidspunkter.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
LIP: Antall deltakere med bensmertenivåer i løpet av de siste 4 ukene ved baseline, uke 26, 52 og 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Bensmerter ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Deltakerne ble kategorisert som ingen (ingen beinsmerter), svært milde beinsmerter, milde beinsmerter, moderate beinsmerter, sterke beinsmerter og ekstreme beinsmerter. I dette resultatet ble det rapportert om antall deltakere med forskjellig type beinsmerter i løpet av de siste 4 ukene på angitte tidspunkter.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
LTTP: Prosentandel av deltakere som opprettholdt et stabilt benkriterium, hemoglobinnivå, antall blodplater, levervolum og miltvolum ved 1 år og 2 år
Tidsramme: 1 år, 2 år
Deltakerne ble ansett som stabile dersom de oppfylte følgende kriterier: hemoglobinnivået falt ikke >1,5 g/dL fra baseline for PAP, antall blodplater synker ikke >25 % under baseline for PAP, levervolum øker ikke >20 % over baseline for PAP øker ikke miltvolumet >25 % over baseline for PAP. Baseline for PAP ble definert som siste tilgjengelige vurdering før randomisering.
1 år, 2 år
LTTP: Antall deltakere med mobilitetsstatus (MS) ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
Mobilitet, dvs. evne til å gå, ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med deres ulike mobilitetsstatus sammen med bruk av mobilitetshjelpemidler (uinnskrenket mobilitet, turer med vanskeligheter, turer med ortopediske hjelpemidler, krever rullestol, sengeliggende) på angitte tidspunkter.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Antall deltakere med benkrisevurdering ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
Benkriser ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Akutt, uutholdelig episodisk beinsmerter er karakteristisk for Gaucher-beinkriser, som typisk forårsaker svekkelse som varer flere dager eller lenger og krever behandling med immobilisering, hydrering og opioidanalgetika. Deltakerne ble kategorisert som 0= ingen beinkriser, 1=1 beinkrise i løpet av vurderingsperioden. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med forskjellige beinkrisnivåer på angitte tidspunkter.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Antall deltakere med bensmertenivåer i løpet av de siste 4 ukene ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
Bensmerter ble vurdert som en del av Gauchers sykdomsvurdering hos deltakerne. Deltakerne ble kategorisert som ingen (ingen beinsmerter), svært milde beinsmerter, milde beinsmerter, moderate beinsmerter, sterke beinsmerter og ekstreme beinsmerter. I dette utfallet ble det rapportert om antall deltakere med ulikt nivå av beinsmerter i løpet av de siste 4 ukene på angitte tidspunkter.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Benmineraltetthet (BMD) ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
BMD-målinger av ryggraden og bilateral lårben ble tatt med DXA-skanning.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Total T-score for BMD ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
Bilder av ryggraden og bilateral lårben ble oppnådd av DXA for å bestemme T-score for hvert benområde og total bentetthet. T-score bentetthetskategoriene var: normal (skår >-1), osteopeni (score -2,5 til <=-1) og osteoporose (score <= -2,5).
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Total Z-score for BMD ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
Bilder av ryggraden og bilateral lårben ble oppnådd av DXA for å bestemme Z-score for hvert benområde og total bentetthet. Z-score bentetthetskategoriene er: normal (score >-2) og under normal (score <=-2).
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Total Bone Marrow Burden Score (BMB) ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
BMB-score ble målt ved bruk av MR, fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for korsryggen og fra 0 (ingen abnormiteter) til 8 poeng (alvorlig sykdom) for femur. Den totale poengsummen ble beregnet som summen av poeng for femur og lumbale ryggradsregioner som varierte fra 0 (ingen abnormiteter) -16 (alvorlig sykdom) poeng. En høyere BMB-score antydet mer alvorlig benmargspåvirkning.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Gjennomsnittlig biomarkør (Chitotriosidase) verdi ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
Chitotriosidase biomarkør ble analysert fra plasma.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (GL-1 på DBS) ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
GL-1 på DBS biomarkør ble analysert fra tørket blodflekk.
Baseline, 1 år og 2 år
LTTP: Gjennomsnittlig biomarkørverdi (MIP1-beta) ved baseline, 1 år og 2 år
Tidsramme: Baseline, 1 år og 2 år
MIP1-beta biomarkør ble analysert fra plasma.
Baseline, 1 år og 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

24. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

6. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2016

Sist bekreftet

1. desember 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (ANNEN: Sanofi)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere