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1일 1회 투여와 1일 2회 투여(EDGE)를 평가하기 위한 고셔병 환자의 Eliglustat Tartrate(Genz-112638) 연구

2016년 12월 12일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

임상적 안정성이 입증된 고셔병 1형 환자를 대상으로 Genz-112638의 1일 1회 투여와 1일 2회 투여의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 3상, 무작위, 다기관, 다국적, 이중맹검 연구 Genz-112638의 일일 2회 투여

이 연구의 1차 목적은 다음의 BID 투약에 대한 임상적 안정성을 입증한 고쉐병 1형 참가자를 대상으로 1일 1회(QD) 대 1일 2회(BID) 투약의 효능 및 안전성을 평가하는 것이었습니다. 엘리글루스타트 타르트레이트(Genz-112638). 2차 목표는 엘리글루스타트 타르트레이트(Genz-112638)의 BID 투여에 대한 임상적 안정성을 입증한 고셔병 1형 참가자에게 QD 및 BID를 투여했을 때 Genz-99067의 약동학(PK)을 평가하는 것이었습니다. ).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

참고: eliglustat tartrate(Genz-112638)로 수행 중인 다른 3상 연구는 GZGD02507(ENGAGE): NCT00891202 및 GZGD02607(ENCORE): NCT00943111입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

170

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스
        • General Hospital of Athens "G. Gennimatas"
  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Academic Medical Center
  • 러시아 연방
      • Chelyabinsk, 러시아 연방
        • State Medical and Prophylactic Healthcare Institution; Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
      • Moscow, 러시아 연방
        • Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences
      • St. Petersburg, 러시아 연방
        • St. Petersburg State Medical Pavlov University
  • 루마니아
      • Cluj-Napoca, 루마니아
        • Spitaulu Clinic de Urgenta
  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국
        • University of California, San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, 미국
        • New York University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
        • University of Utah
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, 미국
        • O and O Alpan LLC
  • 브라질
      • Belo Horizonte, 브라질
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Brasília, 브라질
        • Cettro - Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia
      • Campinas, 브라질
        • Hemocentro - UNICAMP
      • Cuiaba, 브라질
        • Instituto Tropical de Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO
      • Fortaleza, 브라질
        • Hospital Universitario Walter Cantidio - HUWC
      • Franca, 브라질
        • Hemocentro de Ribeirão Preto Núcleo de Hemoterapia de Franca
      • Rio de Janeiro, 브라질
        • Hemorio
      • Sao Paulo, 브라질
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Sao Paulo, 브라질
        • IGEIM - Institute of Genetic and Inborn Erros of Metabolism
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아
        • Clinical Centre of Serbia
  • 스웨덴
      • Lund, 스웨덴
        • University Hospital Lund
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아
        • Medical University Vienna
  • 인도
      • Mumbai, 인도
        • King Edward Memorial (KEM) Hospital
  • 일본
      • Hiroshima, 일본
        • Hiroshima University Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Jikei University Hospital
      • Tsu, Mie, 일본
        • Mie Chuou Medical Center
  • 중국
      • Beijing, 중국
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, 중국
        • Peking University People's Hospital
      • Shanghai, 중국
        • Shanghai Xinhua Hospital Shanghai Xinhua Hospital
      • Tianjin, 중국
        • Tianjin Hematonosis Hospital
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • Mount Sinai Hospital
  • 크로아티아
      • Zagreb, 크로아티아
        • University Hospital Centre Zagreb
  • 포르투갈
      • Lisboa, 포르투갈
        • Hospital De Santa Maria
      • Ponta Delgada - São Miguel - Açores, 포르투갈
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스
        • Hopital Haut Leveque
      • Bron, 프랑스
        • Hôpital Femme Mère Enfant Centre de référence des maladies Héréditaires du métabolisme
  • 호주
      • Camperdown, 호주
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Clayton, VIC, 호주
        • Monash Medical Centre
      • Perth, WA, 호주
        • Royal Perth Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 임의의 연구 관련 절차 이전에 사전 동의서에 서명하고 제공한 참가자.
  • 참가자는 ≥18세였습니다.
  • GD 1로 진단된 참가자는 효소 분석에 의해 문서화된 산성 β-글루코시다제 활성 결핍으로 확인되었습니다.
  • 가임기 여성 참가자는 이 연구에서 엘리글루스타트 타르트레이트(Genz-112638)의 첫 번째 용량을 투여하기 전에 기록된 음성 임신 테스트를 받았습니다. 또한, 모든 가임 여성 참가자는 연구 전반에 걸쳐 의학적으로 허용되는 형태의 피임법, 즉 배리어 피임법 또는 노르에틴드론 및 에티닐 에스트라디올 또는 유사한 활성 성분이 포함된 호르몬 피임법을 사용했습니다.
  • 참가자는 스크리닝 시 다음 기준을 모두 충족했습니다. 헤모글로빈 수치 ≥9g/dL(2회 측정 평균); 혈소판 수 ≥70,000/mm^3(2회 측정의 평균); 비장 부피 ≤25 정상 배수(MN); 간 부피 ≤2.0MN.
  • 참가자는 참가자에 대해 이러한 유전자형 결과를 아직 사용할 수 없는 경우 참가자의 예상 대사율을 분류하기 위해 고셔병 및 CYP2D6에 대한 유전자형 분석을 위한 혈액 샘플을 제공하는 데 동의했습니다.
  • 참가자는 Genz-112638의 첫 번째 용량을 투여하기 전 72시간 동안 그리고 연구 기간 동안 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 제품의 소비를 자제했습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 GZGD02607 연구에 참여하고 있었습니다. ®" 또는 GZGD02607(등록이 진행되는 동안)에 포함될 자격이 있었고 GZGD02607에 참여하는 의사에게 접근할 수 있었거나 참가자가 GZGD02507 연구, "A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, GD1 참가자에서 Genz-112638의 효능 및 안전성을 확인하는 다기관 연구" 또는 GZGD02507에 포함될 자격이 있었고(등록이 진행되는 동안) GZGD02507에 참여하는 의사에게 접근할 수 있었습니다.
  • 참가자는 이 연구에서 Genz-112638의 첫 용량을 투여하기 전 6개월 이내에 미글루스타트를 투여 받았습니다.
  • 참가자는 무작위화 전 3년 이내에 부분 또는 전체 비장 절제술을 받았습니다.
  • 참가자는 이 연구에서 eliglustat tartrate(Genz-112638)의 첫 번째 용량을 투여하기 전 6개월 이내에 약리학적 보호자 또는 miglustat를 받았습니다.
  • 참가자는 고셔병과 관련된 신경학적 장애(예: 말초 신경병증, 떨림, 발작, 파킨슨병 또는 인지 장애) 또는 폐 침범(예: 폐고혈압)의 증거가 있었습니다.
  • 참가자는 수혈에 의존했습니다.
  • 참가자는 아직 시작되지 않은 치료가 필요한 철분, 비타민 B-12 또는 엽산의 문서화된 결핍이 있거나, 치료가 시작된 경우 참가자는 Genz-1의 첫 용량을 투여하기 전 최소 3개월 동안 치료 중에 안정적이지 않았습니다. 이 연구에서 112638.
  • 참가자는 이전 식도 정맥류 또는 임상적으로 유의미한 간 경색 또는 현재 간 효소(알라닌 트랜스아미나제[ALT]/아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제[AST]) 또는 총 빌리루빈이 정상 상한치(ULN)의 2배 이상임을 기록했습니다. 단, 참가자는 진단을 받지 않았습니다. 길버트 증후군의.
  • 참가자는 심혈관, 신장, 간, 위장관, 폐, 신경계, 내분비계, 대사(저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증 포함) 또는 정신 질환, 기타 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병을 포함한 고셔병 이외의 임상적으로 유의한 질병을 가지고 있었습니다. 연구자의 의견으로는 연구 참여가 배제되었습니다.
  • 참가자는 다음 중 하나가 있는 것으로 알려졌습니다. 심근 경색[MI] 또는 심장 허혈 또는 심부전과 일치하는 진행 중인 징후 또는 증상을 포함하여 임상적으로 중요한 관상 동맥 질환; 또는 임상적으로 유의한 부정맥 또는 2도 또는 3도 AV 차단, 완전 번들 브랜치 차단, 연장된 QTc 간격 또는 지속적인 심실 빈맥(VT)과 같은 전도 결함.
  • 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, C형 간염 항체 또는 B형 간염 표면 항원에 대해 양성 반응을 보인 참가자.
  • 참가자는 이 연구에서 eliglustat tartrate(Genz-112638)의 첫 번째 용량을 투여하기 전 30일 이내에 조사 제품(eliglustat tartrate(Genz-112638) 제외)을 받았습니다.
  • 참가자는 연구 기간 동안 선택적 수술을 포함하여 참여자 입원이 예정되어 있었습니다.
  • 참가자는 이 연구에서 Genz-112638의 첫 용량을 투여하기 전 5년 이내에 기저 세포 암종을 제외한 암 병력이 있었습니다.
  • 참가자는 임신 중이거나 수유 중이었습니다.
  • 참가자는 Genz-112638의 첫 투여 전 30일 이내에 QTc 간격 연장을 유발할 수 있는 약물을 투여 받았습니다. 예외: Diphenhydramine(Benadryl) 또는 ERT 주입을 위한 전처치로 사용되는 기타 약물은 Genz-112638의 첫 번째 투여 7일 전까지 허용되었습니다.

  • 참가자는 Genz-112638의 첫 번째 투여 전 30일 이내에 다음 약물 중 하나를 처음으로 받았습니다(즉, 참가자는 이미 만성적으로 사용하지 않았습니다).

    • CYP2D6 또는 CYP3A4의 강력한 억제제;
    • CYP3A4의 유도자. 예외: ERT 주입을 위한 전처치는 Genz-112638의 첫 투여 전 최대 7일까지 허용되었습니다.
  • 참가자는 만성적으로 CYP2D6의 강력한 경쟁적 억제제와 CYP3A4의 강력한 경쟁적 억제제를 모두 받고 있으며 합리적인 대체 약물이 존재하지 않는 CYP2D6 비빈약 대사자 또는 하나의 대립유전자가 활성으로 확인된 불확실한 대사자였습니다. 또는
  • 참가자는 만성적으로 CYP3A4의 강력한 경쟁적 억제제를 받고 있고 합리적인 대체 약물이 존재하지 않는 활성으로 알려진 대립유전자가 없는 불확실한 대사자 또는 CYP2D6 대사 불량자였습니다.

두 경우 모두 예외: ERT 주입을 위한 전처치는 Genz-112638의 첫 투여 전 최대 7일까지 허용되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1일 2회(BID) 투여 요법
환자는 50mg BID 또는 100mg BID를 투여받습니다.
의약품: 엘리글루스타트 타르트레이트
50mg 또는 100mg 용량의 경구 캡슐
다른 이름들:
  • Genz-112638
실험적: 1일 1회(QD) 투여 요법
환자는 100mg QD 또는 200mg QD를 받게 됩니다.
의약품: 엘리글루스타트 타르트레이트
50mg 또는 100mg 용량의 경구 캡슐
다른 이름들:
  • Genz-112638

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PAP: PAP 기간 동안 52주 동안 안정적으로 유지된 참가자의 비율
기간: PAP 종료까지의 PAP 기준선(52주차)
참가자는 다음 기준을 모두 충족하는 경우 안정적인 것으로 간주되었습니다. 1) PAP 동안 골 위기가 2회 이하(기간의 처음 6개월 또는 후반 6개월 동안 골 위기가 1회 이하), 전체 52주 PAP 동안 다른 임상적으로 증상이 있는 뼈 질환이 없음; 2) 헤모글로빈 수치가 PAP 기준선에서 >1.5g/dL 감소하지 않음; 3) 혈소판 수가 PAP에 대한 기준선에서 >25% 감소하지 않음; 4) 비장 용적(정상[MN]의 배수)은 PAP에 대한 기준선에서 >25% 증가하지 않았습니다. 5) 간 부피(MN)는 PAP에 대한 기준선에서 >20% 증가하지 않았습니다. PAP에 대한 기준선은 무작위화 이전의 마지막 평가로 정의되었습니다.
PAP 종료까지의 PAP 기준선(52주차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PAP: 기준선, 26주 및 52주에서 평균 헤모글로빈(Hb) 수준
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
PAP: 기준선에서 평균 혈소판 수, 26주, 52주
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
PAP: 기준선에서 평균 비장 용적, 26주, 52주
기간: 기준선, 26주차, 52주차
기준선, 26주차, 52주차
PAP: 기준선에서 평균 간 부피, 26주, 52주
기간: 기준선, 26주 및 52주
기준선, 26주 및 52주
PAP: 기준선, 26주차 및 52주차의 평균 바이오마커(키토트리오시다제) 값
기간: 기준선, 26주차, 52주차
키토트리오시다제 바이오마커를 혈장으로부터 분석하였다.
기준선, 26주차, 52주차
PAP: 기준선, 26주차 및 52주차에서 평균 바이오마커(DBS의 GL-1) 값
기간: 기준선, 26주 및 52주
DBS 바이오마커의 GL-1은 건조 혈반(DBS)에서 분석되었습니다.
기준선, 26주 및 52주
PAP: 26주차, 52주차, 베이스라인에서의 평균 바이오마커 대식세포 염증성 단백질-1 베타(MIP1-베타) 값
기간: 기준선, 26주차, 52주차
MIP1-베타 바이오마커는 혈장에서 분석되었습니다.
기준선, 26주차, 52주차
PAP: 기준선 및 52주차의 골밀도(BMD)
기간: 기준선, 52주차
척추 및 양측 대퇴골의 BMD 측정은 이중 에너지 X-선 흡수측정법(DXA) 스캔으로 획득했습니다.
기준선, 52주차
PAP: 기준선 및 52주차에서 BMD에 대한 총 T-점수
기간: 기준선, 52주차
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 T-점수를 결정했습니다. T-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-1), 골감소증(점수 -2.5에서 <=-1) 및 골다공증(점수 <= -2.5)이었습니다.
기준선, 52주차
PAP: 베이스라인 및 52주차에서 BMD에 대한 총 Z-점수
기간: 기준선, 52주차
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 Z-점수를 결정했습니다. Z-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2)입니다.
기준선, 52주차
PAP: 기준선, 26주 및 52주에 이동성 상태 평가(MS)를 받은 참가자 수.
기간: 기준선, 26주 및 52주
이동성, 즉 보행 능력은 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다. 이 결과에서는 특정 시점에서 이동 보조 기구(무제한 이동, 어려움이 있는 보행, 정형외과 보행, 휠체어 필요, 병상 생활) 사용과 함께 다양한 이동 상태를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 26주 및 52주
PAP: 기준선, 26주 및 52주에 뼈 위기가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 26주 및 52주
골 위기는 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다. 급성 극심한 간헐적 뼈 통증은 Gaucher 뼈 위기의 특징이며 일반적으로 며칠 이상 지속되는 쇠약을 유발하고 고정, 수화 및 오피오이드 진통제로 치료해야 합니다. 참가자들은 평가 기간 동안 0= 골 위기 없음, 1= 골 위기 1, 2= 2 골 위기로 분류되었습니다. 이 결과에서 특정 시점에서 다른 뼈 위기 수준을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 26주 및 52주
PAP: 베이스라인에서 지난 4주, 26주 및 52주 동안 뼈 통증 수준이 있는 참가자 수
기간: 기준선, 26주 및 52주
뼈 통증은 참가자의 Gaucher 질병 평가의 일부로 평가되었습니다. 참가자는 지난 4주 동안 없음(뼈 통증 없음), 매우 경미한 뼈 통증, 경미한 뼈 통증, 중등도 뼈 통증, 심한 뼈 통증 및 극심한 뼈 통증으로 분류되었습니다. 이 결과에서는 특정 시점에서 지난 4주 동안 다양한 수준의 뼈 통증을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 26주 및 52주
PAP: 기준선 및 52주차의 총 골수 부담 점수(BMB)
기간: 기준선, 52주차
BMB Score는 자기공명영상(MRI)을 이용하여 요추의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심각한 질병)까지, 대퇴골의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질병)의 범위로 측정되었습니다. 총 점수는 대퇴골 및 요추 영역에 대한 점수의 합계로 계산되었으며, 범위는 0(이상 없음) - 16(심각한 질병) 포인트입니다. BMB 점수가 높을수록 골수 침범이 더 심함을 의미합니다.
기준선, 52주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에 평균 헤모글로빈(Hb) 수준
기간: 기준선, 26주차, 52주차 및 78주차
기준선, 26주차, 52주차 및 78주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에 평균 혈소판 수
기간: 기준선, 26주차, 52주차, 78주차
기준선, 26주차, 52주차, 78주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에 평균 간 부피
기간: 기준선, 26주차, 52주차, 78주차
기준선, 26주차, 52주차, 78주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에 평균 비장 용적
기간: 기준선, 26주차, 52주차, 78주차
기준선, 26주차, 52주차, 78주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에서 평균 바이오마커(키토트리오시다제) 값
기간: 기준선, 26주차, 52주차 및 78주차
키토트리오시다제 바이오마커를 혈장으로부터 분석하였다.
기준선, 26주차, 52주차 및 78주차
LIP: 기준선, 26주차, 52주차 및 78주차의 평균 바이오마커(DBS의 GL-1) 값
기간: 기준선, 26주차, 52주차 및 78주차
DBS 바이오마커의 GL-1은 마른 혈반에서 분석되었습니다.
기준선, 26주차, 52주차 및 78주차
LIP: 기준선, 78주차 평균 바이오마커(MIP1-베타) 값
기간: 기준선 및 78주차
MIP1-베타 바이오마커는 혈장에서 분석되었습니다.
기준선 및 78주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에 이동성 상태(MS)를 가진 참가자 수
기간: 기준선, 26주차, 52주차, 78주차
이동성, 즉 보행 능력은 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다. 이 결과에서는 특정 시점에서 이동 보조 기구(무제한 이동, 어려움이 있는 보행, 정형외과 보행, 휠체어 필요, 병상 생활) 사용과 함께 다양한 이동 상태를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 26주차, 52주차, 78주차
LIP: 기준선, 26주, 52주 및 78주에 골 위기 평가를 받은 참가자 수
기간: 기준선, 26주차, 52주차, 78주차
골 위기는 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다. 급성, 극심한 간헐적 뼈 통증은 Gaucher 뼈 위기의 특징이며 일반적으로 며칠 이상 지속되는 쇠약을 유발하고 고정, 수화 및 오피오이드 진통제로 치료해야 합니다. 평가 기간 동안 참가자를 0= 골 위기 없음, 1= 골 위기 1개, 2= 2개 골 위기, 6= 6개 골 위기, 24= 24개 골 위기로 분류하였다. 이 결과에서 특정 시점에서 다른 뼈 위기 수준을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 26주차, 52주차, 78주차
LIP: 베이스라인에서 지난 4주 동안 뼈 통증 수준이 있는 참가자 수, 26주, 52주 및 78주
기간: 기준선, 26주차, 52주차, 78주차
뼈 통증은 참가자의 Gaucher 질병 평가의 일부로 평가되었습니다. 참가자는 없음(뼈 통증 없음), 매우 경미한 뼈 통증, 경미한 뼈 통증, 중등도 뼈 통증, 심한 뼈 통증 및 극심한 뼈 통증으로 분류되었습니다. 이 결과에서는 지난 4주 동안 특정 시점에서 다른 유형의 뼈 통증을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 26주차, 52주차, 78주차
LTTP: 1년 및 2년 동안 안정적인 골 기준, 헤모글로빈 수치, 혈소판 수, 간 부피 및 비장 부피를 유지한 참가자의 비율
기간: 1년, 2년
참가자는 다음 기준을 충족하는 경우 안정적인 것으로 간주되었습니다. 헤모글로빈 수치가 PAP 기준선에서 >1.5g/dL 감소하지 않음, 혈소판 수가 PAP 기준선 아래로 >25% 감소하지 않음, 간 부피가 기준선보다 >20% 증가하지 않음 PAP의 경우 비장 용적이 PAP의 기준선보다 25% 이상 증가하지 않습니다. PAP에 대한 기준선은 무작위화 이전에 사용 가능한 마지막 평가로 정의되었습니다.
1년, 2년
LTTP: 베이스라인에서 이동성 상태(MS)를 가진 참가자 수, 1년 및 2년
기간: 기준선, 1년 및 2년
이동성, 즉 보행 능력은 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다. 이 결과에서는 특정 시점에서 이동 보조 기구(무제한 이동, 어려움이 있는 보행, 정형외과 보행, 휠체어 필요, 병상 생활) 사용과 함께 다양한 이동 상태를 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 베이스라인에서 골 위기 평가를 받은 참가자 수, 1년 및 2년
기간: 기준선, 1년 및 2년
골 위기는 참가자의 고셔병 평가의 일부로 평가되었습니다. 급성, 극심한 간헐적 뼈 통증은 Gaucher 뼈 위기의 특징이며 일반적으로 며칠 이상 지속되는 쇠약을 유발하고 고정, 수화 및 오피오이드 진통제로 치료해야 합니다. 참가자는 평가 기간 동안 0= 골 위기 없음, 1= 1 골 위기로 분류되었습니다. 이 결과에서 특정 시점에서 다른 뼈 위기 수준을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 베이스라인에서 지난 4주, 1년 및 2년 동안 뼈 통증 수준이 있는 참가자 수
기간: 기준선, 1년 및 2년
뼈 통증은 참가자의 Gaucher 질병 평가의 일부로 평가되었습니다. 참가자는 없음(뼈 통증 없음), 매우 경미한 뼈 통증, 경미한 뼈 통증, 중등도 뼈 통증, 심한 뼈 통증 및 극심한 뼈 통증으로 분류되었습니다. 이 결과에서는 특정 시점에서 지난 4주 동안 다양한 수준의 뼈 통증을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년의 골밀도(BMD)
기간: 기준선, 1년 및 2년
척추와 양측 대퇴골의 BMD 측정은 DXA 스캔으로 획득했습니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년에서 BMD에 대한 총 T-점수
기간: 기준선, 1년 및 2년
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 T-점수를 결정했습니다. T-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-1), 골감소증(점수 -2.5에서 <=-1) 및 골다공증(점수 <= -2.5)이었습니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년에서 BMD에 대한 총 Z-점수
기간: 기준선, 1년 및 2년
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 Z-점수를 결정했습니다. Z-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2)입니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년의 총 골수 부담 점수(BMB)
기간: 기준선, 1년 및 2년
BMB 점수는 요추의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질환)까지, 대퇴골의 경우 0(이상 없음)에서 8점(심한 질환)까지 MRI를 사용하여 측정되었습니다. 총 점수는 대퇴골 및 요추 영역에 대한 점수의 합계로 계산되었으며, 범위는 0(이상 없음) - 16(심각한 질병) 포인트입니다. BMB 점수가 높을수록 골수 침범이 더 심함을 의미합니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년에서의 평균 바이오마커(키토트리오시다제) 값
기간: 기준선, 1년 및 2년
키토트리오시다제 바이오마커를 혈장으로부터 분석하였다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년에서 평균 바이오마커(DBS의 GL-1) 값
기간: 기준선, 1년 및 2년
DBS 바이오마커의 GL-1은 마른 혈반에서 분석되었습니다.
기준선, 1년 및 2년
LTTP: 기준선, 1년 및 2년에서의 평균 바이오마커(MIP1-베타) 값
기간: 기준선, 1년 및 2년
MIP1-베타 바이오마커는 혈장에서 분석되었습니다.
기준선, 1년 및 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 2월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 2월 23일

처음 게시됨 (추정)

2010년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2017년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 12월 12일

마지막으로 확인됨

2016년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GZGD03109
  • 2009-015811-42 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12818 (다른: Sanofi)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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