びまん性全身性硬化症におけるアンブリセンタンと抗線維化剤の併用療法の研究
びまん性全身性硬化症の治療におけるアンブリセンタンと抗線維化剤の併用療法の非盲検試験
全身性硬化症は慢性的な自己免疫性結合組織疾患であり、広く受け入れられている疾患を修正する治療法はありません。 全身性硬化症の治療研究に患者を募集することは、そのような患者の利用可能性が限られているため困難であり、さらに、びまん性全身性硬化症患者の生存率が低いため、プラセボ群の使用は非倫理的であるとみなされることがよくあります。
全身性硬化症の新規治療薬による機能的転帰と生存を調べる長期対照試験は、費用、病気の希少性、真のプラセボの使用に伴う倫理的問題により、実施が困難な場合が多い。 非盲検単一施設研究は、多施設共同プラセボ対照研究より劣るものの、全身性硬化症における特定の薬剤の利点を確立するのに役立ち、疾患修飾剤として広く受け入れられているわけではないものの、全身性硬化症の治療に使用され、ある程度の成功を収めている。
我々がこの研究の基礎としている仮説は、エンドセリン受容体アンタゴニストと抗線維化特性を持つ疾患修飾剤が線維症に相加的な影響を及ぼし、細胞性および体液性の活動亢進を阻害し、血管壁の平滑筋の増殖を妨げるというものです。 これら 2 つの薬剤の併用は、ILD、肺動脈性肺高血圧症、皮膚症状などの強皮症症状の不均一性に対処する最初のレジメンでもあります。
調査の概要
詳細な説明
これは、全身性硬化症におけるアンブリセンタンと抗線維化剤の併用の有効性と安全性を判定する非盲検の単一施設研究です。 早期びまん性全身性硬化症を患い、現在セルセプト、コルヒチン、アザチオプリン、D-ペニシラミン、メトトレキサート、シクロホスファミドのいずれかの抗線維化剤による治療を受けている最大20人の患者が来年中に募集される予定だ。 アンブリセンタンは本剤に追加され、その後 12 か月間経過観察されます。
米国リウマチ学会（旧米国リウマチ協会）の全身性硬化症分類基準（24）の基準を満たす全身性硬化症の臨床診断を受けた18歳以上の男性または女性、および以下の基準に基づくびまん性皮膚病変を有する患者。リロイら
徹底的なベースライン評価では、臨床検査と臨床評価を使用して、個々の患者の全身性硬化症の範囲と重症度を決定します。 毎月の追跡調査では、再び臨床検査と臨床評価に基づいて、併用療法に関連する安全性の問題がすべて把握されます。 6 か月後と 12 か月後の追跡調査で、障害の範囲と重症度を評価するために再度徹底的な評価が行われます。 発生する可能性のある安全上の問題を記録し、確立するために、イベント主導のフォローアップも行われます。 臨床エンドポイントがこの研究の焦点となります。
アンブリセンタンの投与は、最初の1か月間毎日5mgから始まります。 患者の半数は毎日 5mg を維持しますが、残りの患者は 4 週目に維持用量の毎日 10mg に増量されます。 被験者は、研究期間中、疾患修飾/抗線維化薬の現在の用量とスケジュールを継続します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania Health System
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
米国リウマチ学会（旧米国リウマチ協会）の全身性硬化症の分類基準を満たす、全身性硬化症の臨床診断を受けた18歳以上の男性または女性の患者、およびLeRoyらの基準に基づくびまん性皮膚病変アル
- -研究参加前48か月以内に皮膚硬化症が発症した。
- 肘および/または膝の近位の胴体および/または腕と脚に関わる皮膚硬化の程度。
- 以下のいずれかで構成される現在のレジメン: セルセプト、D-ペニシラミン、メトトレキサート、またはシクロホスファミド。
- 現在のレジメンの前に代替抗線維化剤を使用した経歴は認められます。
- 抗線維化治療の総期間は 48 か月以下である必要があります。
除外基準:
- 顔面または体の末端領域に限定された皮膚病変を伴う全身性硬化症。
- 化学的に誘発された強皮症。
- びまん性筋膜炎。
- 混合性結合組織病とオーバーラップ症候群。
- 妊娠中または授乳中。
- 信頼性の低い避妊方法の使用。
- 先月に大手術。
- 書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または提供したくない。
- 研究者が判断した治験実施計画書の要件に従うことができない、または従う気がない。
- アンブリセンタンに対する既知の過敏症または禁忌
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：オープンラベル: 薬物アンブリセンタン
アンブリセンタンの非盲検試験。 アンブリセンタンは、最初の1か月間は毎日5mgから開始します。 患者の半数は毎日 5mg を維持しますが、残りの患者は 4 週目に維持用量の毎日 10mg に増量されます。 被験者は、研究期間中、疾患修飾/抗線維化薬の現在の用量とスケジュールを継続します。 ** 用量の漸増が試みられたが、増加できた患者はいなかった。 したがって、すべての被験者は研究期間中毎日 5 mg を摂取し続けました。 12人の患者がミコフェノール酸モフェチルを服用しており、2人がミコフェノール酸を服用しており、1人がメトトレキサートを服用している |
薬剤は錠剤の形で調剤されます。 皮膚への効果を評価するための抗線維化剤を含むアンブリセンタン アンブリセンタンの投与は、最初の1か月間毎日5mgから始まります。 患者の半数は毎日 5mg を維持しますが、残りの患者は 4 週目に維持用量の毎日 10mg に増量されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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抗線維化剤とアンブリセンタンの併用が、MRSS を利用することで早期びまん性全身性硬化症患者の皮膚病変に及ぼす利点
時間枠：ベースラインと 12 か月
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修正ロドナン皮膚スコア（MRSS）などの検証済みの臨床反応測定値を使用して、併用療法が全身性硬化症の罹患率に影響を与えるかどうかを判断します。
修正ロドナン皮膚スコアの範囲は 0 ～ 51 で、数値が高いほど皮膚の関与が悪くなります。
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ベースラインと 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SF-36 によって評価される全身性硬化症の生活の質。
時間枠：ベースラインと 12 か月目。
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SF-36 フォームは、患者が報告する患者の健康状態に関する調査です。
ベースラインと 12 か月間の比較ステータスを分析しました。
SF-36 の範囲は 0 ～ 100 で、数値が大きいほど患者の健康状態が良好であることを示します。
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ベースラインと 12 か月目。
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Chris Derk, MD, MSc、University of Pennsylvania
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アンブリセンタンの臨床試験
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University of Sao Paulo General Hospital募集肺動脈高血圧 | 肺動脈性肺高血圧症 (PAH) (WHO グループ 1 PH) | 肺動脈性肺高血圧症 (PAH)ブラジル
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West Penn Allegheny Health SystemJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; Massachusetts General Hospital; Mayo Clinic と他の協力者引きこもった