Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ambrisentan med antifibrotisk kombinasjonsterapi ved diffus systemisk sklerose

26. november 2018 oppdatert av: University of Pennsylvania

En åpen undersøkelse av ambrisentan med antifibrotisk kombinasjonsterapi i behandling av diffus systemisk sklerose

Systemisk sklerose er en kronisk autoimmun bindevevsforstyrrelse uten noe universelt akseptert sykdomsmodifiserende regime. Å rekruttere pasienter til studier av systemisk sklerosebehandling er vanskelig på grunn av den begrensede tilgjengeligheten av slike pasienter, og dessuten anses bruken av en placeboarm ofte som uetisk på grunn av den dårlige overlevelsen til pasienter med diffus systemisk sklerose.

Langsiktige kontrollerte studier som undersøker funksjonelle utfall og overlevelse fra nye terapeutiske midler for systemisk sklerose er ofte vanskelig å gjennomføre på grunn av kostnader, sjeldenhet av sykdommen og etiske problemer ved bruk av en ekte placebo. Selv om åpne enkeltsenterstudier er dårligere enn multisenter placebokontrollerte studier, har de bidratt til å fastslå fordelene med visse farmasøytiske midler ved systemisk sklerose, og selv om de ikke er universelt akseptert som sykdomsmodifiserende midler, har de blitt brukt med en viss suksess for å behandle systemisk sklerose.

Hypotesen som vi baserer denne studien på er at en endotelinreseptorantagonist og sykdomsmodifiserende middel med antifibrotiske egenskaper vil ha additiv påvirkning på fibrose, hemme cellulær og humoral hyperaktivitet og forstyrre glattmuskelproliferasjon i karveggen. Kombinasjonen av disse to midlene vil også være det første regimet som adresserer heterogeniteten til sklerodermi-manifestasjoner, inkludert ILD, pulmonal arteriell hypertensjon og hudmanifestasjoner

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, enkeltsenterstudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til kombinasjonen av ambrisentan og antifibrotisk middel ved systemisk sklerose. Inntil tjue pasienter vil bli rekruttert i løpet av det neste året som har tidlig diffus systemisk sklerose og som for tiden mottar behandling med noen av følgende antifibrotiske midler - cellcept, kolkisin, azatioprin, D-penicillamin, metotreksat eller cyklofosfamid. Ambrisentan vil bli lagt til det nåværende midlet og deretter fulgt i 12 måneder.

Pasienter, mann eller kvinne, > 18 år med en klinisk diagnose av systemisk sklerose som oppfyller kriteriene til American College of Rheumatology (tidligere American Rheumatism Association) klassifiseringskriterier for systemisk sklerose (24), og diffus kutan involvering basert på kriteriene for LeRoy et al

En grundig baseline-evaluering vil bestemme omfanget og alvorlighetsgraden av systemisk sklerose hos de enkelte pasientene ved bruk av laboratoriestudier og den kliniske evalueringen. Månedlig oppfølging vil fange opp eventuelle sikkerhetsproblemer knyttet til kombinasjonsbehandlingen basert på laboratoriestudier og klinisk evaluering. Ved seks måneders og tolv måneders oppfølging vil det igjen bli foretatt en grundig evaluering for å evaluere omfanget og alvorlighetsgraden av lidelsen. Hendelsesdrevet oppfølging vil også finne sted for å registrere og etablere eventuelle sikkerhetsproblemer som kan oppstå. Kliniske endepunkter vil være fokus for denne studien.

Dosering av ambrisentan vil begynne med 5 mg daglig den første måneden. Halvparten av pasientene vil forbli på 5 mg daglig, mens de resterende pasientene økes til en vedlikeholdsdose på 10 mg daglig den fjerde uken. Forsøkspersonene vil fortsette sin nåværende dose og tidsplan for sykdomsmodifiserende/antifibrotisk medisin så lenge studien varer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter, menn eller kvinner, over 18 år med en klinisk diagnose av systemisk sklerose som oppfyller kriteriene til American College of Rheumatology (tidligere American Rheumatism Association) klassifiseringskriterier for systemisk sklerose, og diffus kutan involvering basert på kriteriene til LeRoy et al

  • Debut av hudsklerose mindre enn eller lik 48 måneder før studiestart.
  • Omfang av hudsklerose som involverer bagasjerommet og/eller armer og ben proksimalt til albuene og/eller knærne.
  • Nåværende regime bestående av ett av følgende: cellcept, D-penicillamin, metotreksat eller cyklofosfamid.
  • Tidligere bruk av et alternativt antifibrotisk middel før nåværende regime vil være tillatt.
  • Total varighet av antifibrotisk behandlingsregime bør være mindre enn eller lik 48 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk sklerose med hudinvolvering begrenset til ansikt eller akrale områder av kroppen.
  • Kjemisk indusert sklerodermi.
  • Diffus fasciitt.
  • Blandet bindevevssykdom og overlappingssyndromer.
  • Graviditet eller amming.
  • Bruk av ikke-pålitelig prevensjonsmetode.
  • Stor operasjon den siste måneden.
  • Manglende evne eller vilje til å gi skriftlig informert samtykke.
  • Manglende evne eller vilje til å overholde kravene i protokollen som bestemt av etterforskeren.
  • Kjent overfølsomhet eller kontraindikasjon for ambrisentan

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: åpen etikett: medisin Ambrisentan

Åpen etikettstudie av Ambrisentan.

Ambrisentan vil begynne med 5 mg daglig den første måneden.

Halvparten av pasientene vil forbli på 5 mg daglig, mens de resterende pasientene økes til en vedlikeholdsdose på 10 mg daglig den fjerde uken. Forsøkspersonene vil fortsette sin nåværende dose og tidsplan for sykdomsmodifiserende/antifibrotisk medisin så lenge studien varer.

** Doseeskalering ble forsøkt, men ingen av pasientene klarte å øke. Derfor forble alle forsøkspersoner på 5 mg daglig gjennom hele studien. 12 pasienter på mykofenolatmofetil, 2 på mykofenolsyre og en på metotreksat
Legemiddel: Ambrisentan

Legemidlet utleveres i tablettform. Ambrisentan med anti-fibrotisk middel for å vurdere fordeler på huden

Dosering av ambrisentan vil begynne med 5 mg daglig den første måneden. Halvparten av pasientene vil forbli på 5 mg daglig, mens de resterende pasientene økes til en vedlikeholdsdose på 10 mg daglig den fjerde uken.

Andre navn:
  • LETAIRIS (ambrisentan) tabletter til oral bruk
  • Opprinnelig amerikansk godkjenning: 2007

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fordelen som et antifibrotisk middel og ambrisentan-kombinasjon har på den kutane involveringen av pasienter med tidlig diffus systemisk sklerose ved å bruke MRSS
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ved å bruke validerte kliniske responsmålinger som modifisert Rodnan hudskår (MRSS) vil vi bestemme om kombinasjonsbehandling vil påvirke sykelighet i systemisk sklerose. Den modifiserte Rodnan-hudskåren har et område fra 0-51 med høyere tall som verre hudinvolvering.
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Systemisk sklerose livskvalitet vurdert av SF-36.
Tidsramme: Grunnlinje kontra måned 12.
SF-36-skjemaet er en pasientrapportert undersøkelse av pasientens helse. Sammenligningsstatusen ble analysert mellom baseline og 12 måneder. SF-36 har en rekkevidde på 0-100 med høyere tall som tyder på bedre pasienthelse
Grunnlinje kontra måned 12.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Pennsylvania

Samarbeidspartnere

Gilead Sciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2010

Først lagt ut (Anslag)

26. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. november 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2018

Sist bekreftet

1. november 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Ambrj55501.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Systemisk sklerose

Kliniske studier på Ambrisentan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere