Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ambrisentanu s kombinovanou terapií antifibrotik u difuzní systémové sklerózy

26. listopadu 2018 aktualizováno: University of Pennsylvania

Otevřená studie ambrisentanu s kombinovanou terapií antifibrotik v léčbě difuzní systémové sklerózy

Systémová skleróza je chronické autoimunitní onemocnění pojivové tkáně bez všeobecně uznávaného režimu modifikace onemocnění. Nábor pacientů pro studie léčby systémové sklerózy je obtížný kvůli omezené dostupnosti takových pacientů a navíc použití ramene s placebem je často považováno za neetické kvůli špatnému přežití pacientů s difuzní systémovou sklerózou.

Dlouhodobé kontrolované studie zkoumající funkční výsledky a přežití z nových terapeutických činidel pro systémovou sklerózu je často obtížné provést kvůli nákladům, vzácnosti onemocnění a etickým problémům s použitím skutečného placeba. Otevřené studie s jedním centrem, i když byly horší než multicentrické placebem kontrolované studie, pomohly prokázat výhody určitých farmaceutických činidel u systémové sklerózy, a přestože nebyly všeobecně přijímány jako činidla modifikující onemocnění, byly s určitým úspěchem použity k léčbě systémové sklerózy.

Hypotéza, na které zakládáme tuto studii, je, že antagonista endotelinového receptoru a látka modifikující onemocnění s antifibrotickými vlastnostmi bude mít aditivní vliv na fibrózu, bude inhibovat buněčnou a humorální hyperaktivitu a bude interferovat s proliferací hladkého svalstva v cévní stěně. Kombinace těchto dvou látek bude také prvním režimem, který bude řešit heterogenitu projevů sklerodermie včetně intersticiálních plicních onemocnění, plicní arteriální hypertenze a kožních projevů

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie s jediným centrem ke stanovení účinnosti a bezpečnosti kombinace ambrisentanu a antifibrotika u systémové sklerózy. Během příštího roku bude přijato až dvacet pacientů, kteří mají časnou difuzní systémovou sklerózu a v současné době jsou léčeni některým z následujících antifibrotik - cellcept, kolchicin, azathioprin, D-penicilamin, methotrexát nebo cyklofosfamid. Ambrisentan bude přidán k současnému přípravku a poté sledován po dobu 12 měsíců.

Pacienti, muži nebo ženy, > 18 let s klinickou diagnózou systémové sklerózy splňující kritéria klasifikační kritéria American College of Rheumatology (dříve American Rheumatism Association) pro systémovou sklerózu (24) a difuzní kožní postižení na základě kritérií LeRoy a kol

Důkladné základní hodnocení určí rozsah a závažnost systémové sklerózy u jednotlivých pacientů pomocí laboratorních studií a klinického hodnocení. Měsíční kontroly zachycují veškeré bezpečnostní problémy související s kombinovanou terapií opět na základě laboratorních studií a klinického hodnocení. Při šestiměsíčním a dvanáctiměsíčním sledování bude opět provedeno důkladné vyhodnocení, aby se zhodnotil rozsah a závažnost poruchy. Událostmi řízená následná opatření budou také probíhat za účelem zaznamenání a zjištění jakýchkoli bezpečnostních problémů, které mohou nastat. Tato studie se zaměří na klinické koncové body.

Dávkování ambrisentanu bude zahájeno dávkou 5 mg denně po dobu prvního měsíce. Polovina pacientů zůstane na 5 mg denně, zatímco u zbývajících pacientů bude čtvrtý týden zvýšena na udržovací dávku 10 mg denně. Subjekty budou pokračovat ve své současné dávce a schématu onemocnění modifikující/antifibrotické medikace po dobu trvání studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

19 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti, muži nebo ženy, starší 18 let s klinickou diagnózou systémové sklerózy splňující kritéria klasifikační kritéria American College of Rheumatology (dříve American Rheumatism Association) pro systémovou sklerózu a difuzní kožní postižení na základě kritérií LeRoy et al

  • Nástup sklerózy kůže kratší nebo rovný 48 měsícům před vstupem do studie.
  • Rozsah sklerózy kůže zahrnující trup a/nebo paže a nohy proximálně od loktů a/nebo kolen.
  • Současný režim sestávající z jednoho z následujících: cellcept, D-penicilamin, methotrexát nebo cyklofosfamid.
  • Předchozí používání alternativního antifibrotického činidla před současným režimem bude povoleno.
  • Celková doba trvání antifibrotického léčebného režimu by měla být kratší nebo rovna 48 měsícům.

Kritéria vyloučení:

  • Systémová skleróza s postižením kůže omezeným na obličej nebo akrální oblasti těla.
  • Chemicky vyvolaná sklerodermie.
  • Difuzní fasciitida.
  • Smíšené onemocnění pojivové tkáně a překrývající se syndromy.
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Použití nespolehlivé metody antikoncepce.
  • Velká operace za poslední měsíc.
  • Neschopnost nebo neochota poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Neschopnost nebo neochota splnit požadavky protokolu stanovené zkoušejícím.
  • Známá přecitlivělost nebo kontraindikace na ambrisentan

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: otevřená etiketa: lék Ambrisentan

Otevřená studie Ambrisentanu.

Ambrisentan začne první měsíc dávkou 5 mg denně.

Polovina pacientů zůstane na 5 mg denně, zatímco u zbývajících pacientů bude čtvrtý týden zvýšena na udržovací dávku 10 mg denně. Subjekty budou pokračovat ve své současné dávce a schématu onemocnění modifikující/antifibrotické medikace po dobu trvání studie.

** Byl pokus o zvýšení dávky, ale žádný z pacientů nebyl schopen zvýšit dávku. Proto všichni jedinci zůstali na 5 mg denně po celou dobu studie. 12 pacientů na mykofenolátmofetilu, 2 na kyselině mykofenolové a jeden na metotrexátu
Lék: Ambrisentan

Lék je vydáván ve formě tablet. Ambrisentan s antifibrotikem pro posouzení přínosu na kůži

Dávkování ambrisentanu bude zahájeno dávkou 5 mg denně po dobu prvního měsíce. Polovina pacientů zůstane na 5 mg denně, zatímco u zbývajících pacientů bude čtvrtý týden zvýšena na udržovací dávku 10 mg denně.

Ostatní jména:
  • LETAIRIS (ambrisentan) tablety pro perorální podání
  • Počáteční schválení v USA: 2007

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přínos, který má antifibrotické činidlo a kombinace ambrisentanu na kožní postižení pacientů s časnou difuzní systémovou sklerózou využitím MRSS
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Pomocí validovaných měření klinické odpovědi, jako je modifikované Rodnanovo kožní skóre (MRSS), určíme, zda kombinovaná terapie ovlivní morbiditu u systémové sklerózy. Modifikované Rodnanovo kožní skóre má rozsah od 0 do 51, přičemž vyšší čísla znamenají horší postižení kůže.
Výchozí stav a 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života při systémové skleróze hodnocena SF-36.
Časové okno: Základní vs. měsíc 12.
Formulář SF-36 je pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu pacienta. Stav srovnání byl analyzován mezi výchozím stavem a 12 měsíci. SF-36 má rozsah 0-100, přičemž vyšší čísla naznačují lepší zdraví pacienta
Základní vs. měsíc 12.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pennsylvania

Spolupracovníci

Gilead Sciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

26. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. listopadu 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2018

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ambrj55501.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ambrisentan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit