Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Kombinationstherapie von Ambrisentan mit antifibrotischen Wirkstoffen bei diffuser systemischer Sklerose

26. November 2018 aktualisiert von: University of Pennsylvania

Eine offene Studie zu Ambrisentan mit einer Kombinationstherapie mit antifibrotischen Wirkstoffen zur Behandlung diffuser systemischer Sklerose

Systemische Sklerose ist eine chronische Autoimmunerkrankung des Bindegewebes, für die es keine allgemein anerkannte krankheitsmodifizierende Therapie gibt. Die Rekrutierung von Patienten für Studien zur Behandlung systemischer Sklerose ist aufgrund der begrenzten Verfügbarkeit solcher Patienten schwierig und außerdem wird die Verwendung eines Placebo-Arms aufgrund der schlechten Überlebensrate von Patienten mit diffuser systemischer Sklerose oft als unethisch angesehen.

Langfristige kontrollierte Studien, in denen die funktionellen Ergebnisse und das Überleben neuartiger Therapeutika gegen systemische Sklerose untersucht werden, sind aufgrund der Kosten, der Seltenheit der Krankheit und ethischer Probleme bei der Verwendung eines echten Placebos oft schwierig durchzuführen. Offene Studien an einem einzigen Zentrum sind zwar schlechter als multizentrische, placebokontrollierte Studien, haben aber dazu beigetragen, den Nutzen bestimmter pharmazeutischer Wirkstoffe bei systemischer Sklerose zu belegen, und obwohl sie nicht allgemein als krankheitsmodifizierende Wirkstoffe anerkannt sind, wurden sie mit einigem Erfolg zur Behandlung von systemischer Sklerose eingesetzt.

Die Hypothese, auf der wir diese Studie basieren, ist, dass ein Endothelinrezeptor-Antagonist und ein krankheitsmodifizierendes Mittel mit antifibrotischen Eigenschaften einen zusätzlichen Einfluss auf die Fibrose haben, die zelluläre und humorale Hyperaktivität hemmen und die Proliferation der glatten Muskulatur in der Gefäßwand beeinträchtigen. Die Kombination dieser beiden Wirkstoffe wird auch das erste Behandlungsschema sein, das die Heterogenität der Sklerodermie-Manifestationen, einschließlich ILD, pulmonaler arterieller Hypertonie und Hautmanifestationen, angeht

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Single-Center-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der Kombination aus Ambrisentan und antifibrotischem Wirkstoff bei systemischer Sklerose. Innerhalb des nächsten Jahres werden bis zu zwanzig Patienten rekrutiert, die an früher diffuser systemischer Sklerose leiden und derzeit eine Behandlung mit einem der folgenden Antifibrotika erhalten: Cellcept, Colchicin, Azathioprin, D-Penicillamin, Methotrexat oder Cyclophosphamid. Ambrisentan wird dem derzeitigen Wirkstoff hinzugefügt und dann 12 Monate lang eingehalten.

Patienten, männlich oder weiblich, > 18 Jahre mit einer klinischen Diagnose einer systemischen Sklerose, die die Kriterien der Klassifizierungskriterien des American College of Rheumatology (ehemals American Rheumatism Association) für systemische Sklerose (24) erfüllt, und diffuser Hautbeteiligung basierend auf den Kriterien von LeRoy et al

Eine gründliche Ausgangsuntersuchung wird anhand von Laborstudien und der klinischen Bewertung das Ausmaß und den Schweregrad der systemischen Sklerose bei den einzelnen Patienten bestimmen. Bei monatlichen Nachuntersuchungen werden alle Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit der Kombinationstherapie auf der Grundlage von Laborstudien und klinischer Bewertung erfasst. Bei der sechsmonatigen und zwölfmonatigen Nachuntersuchung wird erneut eine gründliche Untersuchung durchgeführt, um das Ausmaß und die Schwere der Störung zu beurteilen. Es finden auch ereignisgesteuerte Nachverfolgungen statt, um eventuell auftretende Sicherheitsprobleme zu erfassen und festzustellen. Klinische Endpunkte werden im Mittelpunkt dieser Studie stehen.

Die Dosierung von Ambrisentan beginnt im ersten Monat mit 5 mg täglich. Die Hälfte der Patienten bleibt bei 5 mg täglich, während die übrigen Patienten in der vierten Woche auf eine Erhaltungsdosis von 10 mg täglich erhöht werden. Die Probanden werden für die Dauer der Studie ihre derzeitige Dosis und ihren derzeitigen Zeitplan an krankheitsmodifizierenden/antifibrotischen Medikamenten beibehalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

19 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, männlich oder weiblich, älter als 18 Jahre mit einer klinischen Diagnose einer systemischen Sklerose, die die Kriterien der Klassifizierungskriterien des American College of Rheumatology (ehemals American Rheumatism Association) für systemische Sklerose erfüllt, und einer diffusen Hautbeteiligung basierend auf den Kriterien von LeRoy et al

  • Beginn der Hautsklerose weniger als oder gleich 48 Monate vor Studienbeginn.
  • Ausmaß der Hautsklerose, die den Rumpf und/oder die Arme und Beine proximal der Ellbogen und/oder Knie betrifft.
  • Derzeitige Therapie bestehend aus einem der folgenden Wirkstoffe: Cellcept, D-Penicillamin, Methotrexat oder Cyclophosphamid.
  • Die Verwendung eines alternativen antifibrotischen Mittels in der Vorgeschichte vor der aktuellen Therapie ist zulässig.
  • Die Gesamtdauer der antifibrotischen Behandlung sollte höchstens 48 Monate betragen.

Ausschlusskriterien:

  • Systemische Sklerose mit Hautbeteiligung, die auf das Gesicht oder die Akralregionen des Körpers beschränkt ist.
  • Chemisch induzierte Sklerodermie.
  • diffuse Fasziitis.
  • Mischkollagenose und Überlappungssyndrome.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Anwendung einer unzuverlässigen Verhütungsmethode.
  • Große Operation im letzten Monat.
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die vom Prüfer festgelegten Anforderungen des Protokolls einzuhalten.
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder Kontraindikation gegenüber Ambrisentan

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: offenes Etikett: Medikament Ambrisentan

Offene Studie zu Ambrisentan.

Ambrisentan beginnt im ersten Monat mit 5 mg täglich.

Die Hälfte der Patienten bleibt bei 5 mg täglich, während die übrigen Patienten in der vierten Woche auf eine Erhaltungsdosis von 10 mg täglich erhöht werden. Die Probanden werden für die Dauer der Studie ihre derzeitige Dosis und ihren derzeitigen Zeitplan an krankheitsmodifizierenden/antifibrotischen Medikamenten beibehalten.

** Es wurde versucht, die Dosis zu erhöhen, jedoch konnte keiner der Patienten die Dosis erhöhen. Daher blieben alle Probanden während der gesamten Studie bei 5 mg täglich. 12 Patienten unter Mycophenolatmofetil, 2 unter Mycophenolsäure und einer unter Methotrexat
Arzneimittel: Ambrisentan

Das Medikament wird in Tablettenform abgegeben. Ambrisentan mit Antifibrotikum zur Beurteilung des Nutzens für die Haut

Die Dosierung von Ambrisentan beginnt im ersten Monat mit 5 mg täglich. Die Hälfte der Patienten bleibt bei 5 mg täglich, während die übrigen Patienten in der vierten Woche auf eine Erhaltungsdosis von 10 mg täglich erhöht werden.

Andere Namen:
  • LETAIRIS (Ambrisentan) Tabletten zur oralen Anwendung
  • Erste US-Zulassung: 2007

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Nutzen, den eine Kombination aus antifibrotischem Wirkstoff und Ambrisentan auf die kutane Beteiligung von Patienten mit früher diffuser systemischer Sklerose durch die Nutzung des MRSS hat
Zeitfenster: Ausgangswert und 12 Monate
Mithilfe validierter Messungen des klinischen Ansprechens wie dem modifizierten Rodnan-Haut-Score (MRSS) werden wir bestimmen, ob eine Kombinationstherapie die Morbidität bei systemischer Sklerose beeinflusst. Der modifizierte Rodnan-Haut-Score liegt zwischen 0 und 51, wobei höhere Zahlen eine stärkere Hautbeteiligung bedeuten.
Ausgangswert und 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität bei systemischer Sklerose, bewertet durch den SF-36.
Zeitfenster: Ausgangswert vs. Monat 12.
Das SF-36-Formular ist eine von Patienten gemeldete Umfrage zur Patientengesundheit. Der Vergleichsstatus wurde zwischen dem Ausgangswert und 12 Monaten analysiert. Der SF-36 hat einen Bereich von 0-100, wobei höhere Zahlen auf eine bessere Gesundheit des Patienten hinweisen
Ausgangswert vs. Monat 12.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Pennsylvania

Mitarbeiter

Gilead Sciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2018

Zuletzt verifiziert

1. November 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Ambrj55501.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Systemische Sklerose

Klinische Studien zur Ambrisentan

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren