Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ambrisentan med antifibrotisk kombinationsterapi ved diffus systemisk sklerose

26. november 2018 opdateret af: University of Pennsylvania

En åben-label undersøgelse af ambrisentan med antifibrotisk kombinationsterapi til behandling af diffus systemisk sklerose

Systemisk sklerose er en kronisk autoimmun bindevævssygdom uden et universelt accepteret sygdomsmodificerende regime. Det er vanskeligt at rekruttere patienter til undersøgelser af systemisk sklerosebehandling på grund af den begrænsede tilgængelighed af sådanne patienter, og desuden anses brugen af ​​en placeboarm ofte for uetisk på grund af den dårlige overlevelse af patienter med diffus systemisk sklerose.

Langsigtede kontrollerede forsøg, der undersøger funktionelle resultater og overlevelse fra nye terapeutiske midler til systemisk sklerose, er ofte vanskelige at gennemføre på grund af omkostninger, sjældenhed af sygdommen og etiske problemer med brugen af ​​en ægte placebo. Åbne enkeltcenterstudier, mens de er ringere end placebokontrollerede multicenterstudier, har hjulpet med at fastslå fordelene ved visse farmaceutiske midler ved systemisk sklerose, og selvom de ikke er universelt accepteret som sygdomsmodificerende midler, er de blevet brugt med en vis succes til behandling af systemisk sklerose.

Hypotesen, som vi baserer denne undersøgelse på, er, at en endotelinreceptorantagonist og sygdomsmodificerende middel med antifibrotiske egenskaber vil have additiv indflydelse på fibrose, hæmme cellulær og humoral hyperaktivitet og interferere med glatmuskelproliferation i karvæggen. Kombinationen af ​​disse to midler vil også være den første kur til at behandle heterogeniteten af ​​sklerodermi-manifestationer, herunder ILD, pulmonal arteriel hypertension og hudmanifestationer

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, enkelt-center-studie for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationen af ​​ambrisentan og antifibrotisk middel ved systemisk sklerose. Op til tyve patienter vil blive rekrutteret inden for det næste år, som har tidlig diffus systemisk sklerose og i øjeblikket modtager behandling med et af følgende antifibrotiske midler - cellcept, colchicin, azathioprin, D-penicillamin, methotrexat eller cyclophosphamid. Ambrisentan vil blive tilsat til det aktuelle middel og derefter fulgt i 12 måneder.

Patienter, mandlige eller kvindelige, > 18 år med en klinisk diagnose af systemisk sklerose, der opfylder kriterierne fra American College of Rheumatology (tidligere American Rheumatism Association) klassifikationskriterier for systemisk sklerose (24), og diffus kutan involvering baseret på kriterierne for LeRoy et al

En grundig baseline-evaluering vil bestemme omfanget og sværhedsgraden af ​​systemisk sklerose hos de enkelte patienter ved hjælp af laboratorieundersøgelser og den kliniske evaluering. Månedlige opfølgninger vil fange eventuelle sikkerhedsproblemer relateret til kombinationsbehandlingen baseret igen på laboratorieundersøgelser og klinisk evaluering. Ved seks måneders og tolv måneders opfølgning vil der igen blive foretaget en grundig evaluering for at vurdere omfanget og sværhedsgraden af ​​lidelsen. Hændelsesdrevet opfølgning vil også finde sted for at registrere og fastslå eventuelle sikkerhedsproblemer, der måtte opstå. Kliniske endepunkter vil være i fokus for denne undersøgelse.

Dosering af ambrisentan begynder med 5 mg dagligt i den første måned. Halvdelen af ​​patienterne forbliver på 5 mg dagligt, mens de resterende patienter vil blive øget til en vedligeholdelsesdosis på 10 mg dagligt i den fjerde uge. Forsøgspersonerne vil fortsætte deres nuværende dosis og tidsplan for sygdomsmodificerende/antifibrotisk medicin i hele undersøgelsens varighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

19 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, mandlige eller kvindelige, over 18 år med en klinisk diagnose af systemisk sklerose, der opfylder kriterierne fra American College of Rheumatology (tidligere American Rheumatism Association) klassifikationskriterier for systemisk sklerose og diffus kutan involvering baseret på kriterierne i LeRoy et. al

  • Indtræden af ​​hudsklerose mindre end eller lig med 48 måneder før studiestart.
  • Omfang af hudsklerose, der involverer krop og/eller arme og ben proksimalt til albuerne og/eller knæene.
  • Nuværende regime bestående af en af ​​følgende: cellcept, D-penicillamin, methotrexat eller cyclophosphamid.
  • Tidligere anvendelse af et alternativt antifibrotisk middel forud for det nuværende regime vil være tilladt.
  • Den samlede antifibrotiske behandlingsvarighed bør være mindre end eller lig med 48 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk sklerose med hudinvolvering begrænset til ansigtet eller acrale områder af kroppen.
  • Kemisk induceret sklerodermi.
  • Diffus fasciitis.
  • Blandet bindevævssygdom og overlapningssyndromer.
  • Graviditet eller amning.
  • Brug af ikke-pålidelig præventionsmetode.
  • Større operation inden for den seneste måned.
  • Manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.
  • Manglende evne eller vilje til at overholde kravene i protokollen som bestemt af investigator.
  • Kendt overfølsomhed eller kontraindikation over for ambrisentan

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: åben etiket: medicin Ambrisentan

Åbent studie af Ambrisentan.

Ambrisentan begynder med 5 mg dagligt i den første måned.

Halvdelen af ​​patienterne forbliver på 5 mg dagligt, mens de resterende patienter vil blive øget til en vedligeholdelsesdosis på 10 mg dagligt i den fjerde uge. Forsøgspersonerne vil fortsætte deres nuværende dosis og tidsplan for sygdomsmodificerende/antifibrotisk medicin i hele undersøgelsens varighed.

** Dosiseskalering blev forsøgt, men ingen af ​​patienterne var i stand til at øge. Derfor forblev alle forsøgspersoner på 5 mg dagligt gennem hele undersøgelsen. 12 patienter på mycophenolatmofetil, 2 på mycophenolsyre og én på methotrexat
Medicin: Ambrisentan

Lægemidlet udleveres i tabletform. Ambrisentan med anti-fibrotisk middel for at vurdere fordelen på huden

Dosering af ambrisentan begynder med 5 mg dagligt i den første måned. Halvdelen af ​​patienterne forbliver på 5 mg dagligt, mens de resterende patienter vil blive øget til en vedligeholdelsesdosis på 10 mg dagligt i den fjerde uge.

Andre navne:
  • LETAIRIS (ambrisentan) tabletter til oral brug
  • Indledende amerikansk godkendelse: 2007

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fordelen som et antifibrotisk middel og ambrisentan-kombination har på den kutane involvering af patienter med tidlig diffus systemisk sklerose ved at bruge MRSS
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ved hjælp af validerede kliniske responsmålinger, såsom den modificerede Rodnan hudscore (MRSS), vil vi afgøre, om kombinationsbehandling vil påvirke sygelighed i systemisk sklerose. Den modificerede Rodnan-hudscore har et interval fra 0-51, hvor højere tal er værre hudinvolvering.
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Systemisk sklerose livskvalitet vurderet af SF-36.
Tidsramme: Baseline vs. måned 12.
SF-36-skemaet er en patientrapporteret undersøgelse af patientens helbred. Sammenligningsstatus blev analyseret mellem baseline og 12 måneder. SF-36 har en rækkevidde på 0-100 med højere tal, der tyder på bedre patientsundhed
Baseline vs. måned 12.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pennsylvania

Samarbejdspartnere

Gilead Sciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2010

Først opslået (Skøn)

26. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2018

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Ambrj55501.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Kliniske forsøg med Ambrisentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner