미만성 전신 경화증에서 암브리센탄과 항섬유화제 병용 요법의 연구
미만성 전신 경화증 치료에서 항섬유화제 병용 요법과 암브리센탄의 공개 라벨 연구
전신 경화증은 보편적으로 허용되는 질병 수정 요법이 없는 만성 자가면역 결합 조직 장애입니다. 전신 경화증 치료 연구를 위해 환자를 모집하는 것은 이러한 환자의 이용 가능성이 제한되어 있기 때문에 어렵고 더 나아가 위약군 사용은 미만성 전신 경화증 환자의 낮은 생존율로 인해 종종 비윤리적인 것으로 간주됩니다.
전신 경화증에 대한 새로운 치료제의 기능적 결과와 생존을 조사하는 장기 통제 시험은 비용, 질병의 희귀성 및 실제 위약 사용과 관련된 윤리적 문제로 인해 수행하기 어려운 경우가 많습니다. 오픈 라벨 단일 센터 연구는 다기관 위약 대조 연구보다 열등하지만 전신 경화증에서 특정 약제의 이점을 확립하는 데 도움이 되었으며 질병 조절제로 보편적으로 허용되지는 않지만 전신 경화증을 치료하는 데 어느 정도 성공적으로 사용되었습니다.
우리가 이 연구를 기반으로 하는 가설은 엔도텔린 수용체 길항제와 항섬유증 특성을 가진 질병 조절제가 섬유증에 부가적인 영향을 미치고 세포 및 체액의 과다 활동을 억제하며 혈관벽의 평활근 증식을 방해한다는 것입니다. 이 두 약제의 조합은 ILD, 폐동맥 고혈압 및 피부 발현을 포함한 경피증 발현의 이질성을 다루는 최초의 요법이 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 전신 경화증에서 암브리센탄과 항섬유화제 조합의 효능과 안전성을 결정하기 위한 오픈 라벨, 단일 센터 연구입니다. 초기 미만성 전신 경화증이 있고 현재 셀셉트, 콜히친, 아자티오프린, D-페니실라민, 메토트렉세이트 또는 시클로포스파미드와 같은 항섬유화제 중 하나로 치료를 받고 있는 최대 20명의 환자가 내년 안에 모집될 것입니다. Ambrisentan이 현재 약제에 추가된 후 12개월 동안 추적될 것입니다.
전신 경화증에 대한 American College of Rheumatology(이전의 American Rheumatism Association) 분류 기준(24)의 기준을 충족하는 전신 경화증의 임상 진단을 받은 18세 이상의 남성 또는 여성 환자 르로이 외
철저한 기본 평가는 실험실 연구 및 임상 평가를 사용하여 개별 환자의 전신 경화증의 범위와 중증도를 결정합니다. 월별 후속 조치는 다시 실험실 연구 및 임상 평가를 기반으로 병용 요법과 관련된 모든 안전 문제를 포착합니다. 6개월 및 12개월 후속 조치에서 장애의 범위 및 중증도를 평가하기 위해 철저한 평가가 다시 수행될 것입니다. 발생할 수 있는 안전 문제를 기록하고 설정하기 위해 이벤트 중심의 후속 조치도 수행됩니다. 임상 종점은 이 연구의 초점이 될 것입니다.
ambrisentan의 투약은 첫 달 동안 매일 5mg에서 시작됩니다. 환자의 절반은 매일 5mg을 유지하고 나머지 환자는 4주차에 유지 용량을 매일 10mg으로 늘립니다. 피험자는 연구 기간 동안 질병 수정/항섬유화 약물의 현재 용량 및 일정을 계속할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania Health System
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
전신 경화증에 대한 American College of Rheumatology(이전 American Rheumatism Association) 분류 기준의 기준을 충족하는 전신 경화증의 임상 진단 및 LeRoy et al. 알
- 연구 시작 전 48개월 이하의 피부 경화증 발병.
- 팔꿈치 및/또는 무릎에 가까운 몸통 및/또는 팔과 다리를 포함하는 피부 경화증의 범위.
- 다음 중 하나로 구성된 현재 요법: 셀셉트, D-페니실라민, 메토트렉세이트 또는 시클로포스파미드.
- 현재 요법 이전에 대체 항섬유화제를 사용한 이전 이력이 허용됩니다.
- 총 항섬유화 치료 요법 기간은 48개월 이하여야 합니다.
제외 기준:
- 신체의 얼굴 또는 말단 부위에 국한된 피부 침범을 동반한 전신 경화증.
- 화학적으로 유발된 경피증.
- 미만성 근막염.
- 혼합 결합 조직 질환 및 중복 증후군.
- 임신 또는 간호.
- 신뢰할 수 없는 피임 방법의 사용.
- 지난달 대수술.
- 서면 동의서를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없음.
- 조사자가 결정한 대로 프로토콜의 요구 사항을 준수할 능력이 없거나 따르지 않음.
- 암브리센탄에 알려진 과민증 또는 금기
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 오픈 라벨: 약물 Ambrisentan
Ambrisentan의 오픈 라벨 연구. Ambrisentan은 첫 달 동안 매일 5mg으로 시작합니다. 환자의 절반은 매일 5mg을 유지하고 나머지 환자는 4주차에 유지 용량을 매일 10mg으로 늘립니다. 피험자는 연구 기간 동안 질병 수정/항섬유화 약물의 현재 용량 및 일정을 계속할 것입니다. ** 용량 증량을 시도했지만 어느 환자도 증량할 수 없었습니다. 따라서 모든 피험자는 연구 내내 매일 5mg을 유지했습니다. 마이코페놀레이트 모페틸 투여 환자 12명, 마이코페놀산 투여 환자 2명, 메토트렉세이트 투여 환자 1명 |
약물은 정제 형태로 분배됩니다. 피부에 대한 이점을 평가하기 위한 항섬유화제를 함유한 암브리센탄 ambrisentan의 투약은 첫 달 동안 매일 5mg에서 시작됩니다. 환자의 절반은 매일 5mg을 유지하고 나머지 환자는 4주차에 유지 용량을 매일 10mg으로 늘립니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRSS를 활용하여 항섬유화제와 암브리센탄 조합이 조기 미만성 전신 경화증 환자의 피부 침범에 미치는 이점
기간: 기준선 및 12개월
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수정된 로드난 피부 점수(MRSS)와 같은 검증된 임상 반응 측정을 사용하여 병용 요법이 전신 경화증의 이환율에 영향을 미칠지 여부를 결정합니다.
수정된 로드난 피부 점수는 0-51 범위이며 숫자가 높을수록 피부 침범이 더 나쁩니다.
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기준선 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SF-36에 의해 평가된 전신 경화증 삶의 질.
기간: 기준선 대 12개월.
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SF-36 양식은 환자 건강에 대한 환자 보고 조사입니다.
기준선과 12개월 사이의 비교 상태를 분석했습니다.
SF-36의 범위는 0-100이며 숫자가 높을수록 환자의 건강이 좋아짐을 나타냅니다.
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기준선 대 12개월.
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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