Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ambrisentaanista ja antifibroottisten aineiden yhdistelmähoidosta diffuusissa systeemisessä skleroosissa

maanantai 26. marraskuuta 2018 päivittänyt: University of Pennsylvania

Avoin tutkimus ambrisentaanista ja antifibroottisten aineiden yhdistelmähoidosta diffuusin systeemisen skleroosin hoidossa

Systeeminen skleroosi on krooninen autoimmuuninen sidekudossairaus, jolla ei ole yleisesti hyväksyttyä sairautta modifioivaa hoito-ohjelmaa. Potilaiden rekrytointi systeemisen skleroosin hoitotutkimuksiin on vaikeaa tällaisten potilaiden rajallisen saatavuuden vuoksi, ja lisäksi lumelääkeryhmän käyttöä pidetään usein epäeettisenä diffuusia systeemistä skleroosia sairastavien potilaiden huonon eloonjäämisen vuoksi.

Pitkäaikaisia ​​kontrolloituja tutkimuksia, joissa tarkastellaan systeemisen skleroosin uusien terapeuttisten aineiden toiminnallisia tuloksia ja eloonjäämistä, on usein vaikea suorittaa kustannusten, taudin harvinaisuuden ja todellisen lumelääkkeen käyttöön liittyvien eettisten ongelmien vuoksi. Avoimet yksikeskustutkimukset, vaikka ne ovat huonompia kuin monikeskus- lumekontrolloidut tutkimukset, ovat auttaneet vahvistamaan tiettyjen farmaseuttisten aineiden edut systeemisessä skleroosissa, ja vaikka niitä ei ole yleisesti hyväksytty sairautta modifioivina aineina, niitä on käytetty jonkin verran menestyksekkäästi systeemisen skleroosin hoitoon.

Hypoteesi, johon tämän tutkimuksen perustamme, on, että endoteliinireseptorin antagonistilla ja sairautta modifioivalla aineella, jolla on antifibroottisia ominaisuuksia, on additiivinen vaikutus fibroosiin, se estää solujen ja humoraalista hyperaktiivisuutta ja häiritsee sileän lihaksen proliferaatiota suonen seinämässä. Näiden kahden aineen yhdistelmä on myös ensimmäinen hoito-ohjelma, jossa puututaan skleroderman ilmenemismuotojen heterogeenisyyteen, mukaan lukien ILD, keuhkoverenpainetauti ja iho-oireet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, yhden keskuksen tutkimus, jossa määritetään ambrisentaanin ja antifibroottisten aineiden yhdistelmän teho ja turvallisuus systeemisessä skleroosissa. Jopa 20 potilasta rekrytoidaan seuraavan vuoden aikana, joilla on varhainen diffuusi systeeminen skleroosi ja jotka saavat parhaillaan hoitoa jollakin seuraavista antifibroottisista aineista - solusepti, kolkisiini, atsatiopriini, D-penisillamiini, metotreksaatti tai syklofosfamidi. Ambrisentaania lisätään nykyiseen aineeseen ja sitä seurataan sitten 12 kuukauden ajan.

Potilaat, miehiä tai naisia, yli 18-vuotiaita, joilla on kliininen diagnoosi systeemisestä skleroosista ja jotka täyttävät American College of Rheumatologyn (entinen American Rheumatism Association) systeemisen skleroosin luokittelukriteerit (24) ja diffuusi ihosairaus, joka perustuu LeRoy et ai

Perusteellinen perusarviointi määrittää yksittäisten potilaiden systeemisen skleroosin laajuuden ja vaikeusasteen käyttämällä laboratoriotutkimuksia ja kliinistä arviointia. Kuukausittaisessa seurannassa selvitetään kaikki yhdistelmähoitoon liittyvät turvallisuuskysymykset laboratoriotutkimusten ja kliinisen arvioinnin perusteella. Kuuden kuukauden ja 12 kuukauden seurannassa suoritetaan jälleen perusteellinen arviointi häiriön laajuuden ja vakavuuden arvioimiseksi. Tapahtumalähtöisiä seurantatoimia tehdään myös mahdollisten turvallisuusongelmien kirjaamiseksi ja selvittämiseksi. Tämän tutkimuksen painopiste on kliinisissä päätepisteissä.

Ambrisentaanin annostelu aloitetaan 5 mg:lla päivittäin ensimmäisen kuukauden ajan. Puolet potilaista jatkaa 5 mg:n vuorokaudessa, kun taas loput potilaat nostetaan 10 mg:n päivittäiseen ylläpitoannokseen neljännellä viikolla. Koehenkilöt jatkavat nykyistä sairautta modifioivan/antifibroottisen lääkityksen annosta ja aikataulua tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

19 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat, miehiä tai naisia, yli 18-vuotiaita, joilla on kliininen systeemisen skleroosin diagnoosi ja jotka täyttävät American College of Rheumatologyn (entinen American Rheumatism Association) systeemisen skleroosin luokittelukriteerit, ja ihon leviäminen LeRoy et:n kriteerien perusteella al

  • Ihoskleroosin puhkeaminen alle tai yhtä suuri kuin 48 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.
  • Ihoskleroosin laajuus, joka koskee vartaloa ja/tai käsivarsia ja jalkoja kyynärpäiden ja/tai polvien läheisyydessä.
  • Nykyinen hoito-ohjelma, joka koostuu yhdestä seuraavista: solusepti, D-penisillamiini, metotreksaatti tai syklofosfamidi.
  • Aiempi vaihtoehtoisen antifibroottisen aineen käyttö ennen nykyistä hoito-ohjelmaa sallitaan.
  • Antifibroottisen hoidon kokonaiskeston tulee olla enintään 48 kuukautta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Systeeminen skleroosi, johon liittyy ihovaurioita, jotka rajoittuvat kasvoille tai kehon akraalialueille.
  • Kemiallisesti aiheutettu skleroderma.
  • Diffuusi fasciiitti.
  • Sekoitettu sidekudossairaus ja päällekkäisyysoireyhtymät.
  • Raskaus tai imetys.
  • Epäluotettavan ehkäisymenetelmän käyttö.
  • Suuri leikkaus viimeisen kuukauden aikana.
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa tutkijan määrittämiä protokollan vaatimuksia.
  • Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aihe ambrisentaanille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: avoin etiketti: lääke Ambrisentan

Ambrisentaanin avoin tutkimus.

Ambrisentaani aloitetaan 5 mg:lla päivässä ensimmäisen kuukauden ajan.

Puolet potilaista jatkaa 5 mg:n vuorokaudessa, kun taas loput potilaat nostetaan 10 mg:n päivittäiseen ylläpitoannokseen neljännellä viikolla. Koehenkilöt jatkavat nykyistä sairautta modifioivan/antifibroottisen lääkityksen annosta ja aikataulua tutkimuksen ajan.

** Annosta yritettiin nostaa, mutta yksikään potilaista ei kyennyt nostamaan. Siksi kaikki koehenkilöt pysyivät 5 mg:lla päivässä koko tutkimuksen ajan. 12 potilasta mykofenolaattimofetiilia, 2 mykofenolihappoa ja yksi metotreksaattia
Lääke: Ambrisentaani

Lääke jaetaan tabletin muodossa. Ambrisentaani antifibroottisen aineen kanssa arvioimaan hyötyjä iholle

Ambrisentaanin annostelu aloitetaan 5 mg:lla päivittäin ensimmäisen kuukauden ajan. Puolet potilaista jatkaa 5 mg:n vuorokaudessa, kun taas loput potilaat nostetaan 10 mg:n päivittäiseen ylläpitoannokseen neljännellä viikolla.

Muut nimet:
  • LETAIRIS (ambrisentaani) tabletit suun kautta
  • Ensimmäinen Yhdysvaltain hyväksyntä: 2007

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Antifibroottisen aineen ja ambrisentaanin yhdistelmän hyöty varhaisen diffuusi systeemisestä skleroosista kärsivien potilaiden ihoon MRSS:n avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Käyttämällä validoituja kliinisiä vastemittauksia, kuten modifioitua Rodnanin ihopistemäärää (MRSS), määritämme, vaikuttaako yhdistelmähoito systeemisen skleroosin sairastumiseen. Muokatun Rodnan-ihon pistemäärän vaihteluväli on 0–51, ja korkeammat luvut ovat pahempia ihovaurioita.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Systeeminen skleroosi elämänlaatu SF-36:n arvioima.
Aikaikkuna: Perustila vs. kuukausi 12.
SF-36-lomake on potilaan raportoima kysely potilaan terveydestä. Vertailutila analysoitiin lähtötilanteen ja 12 kuukauden välillä. SF-36:n arvoalue on 0–100, ja korkeammat luvut viittaavat parempaan potilaan terveyteen
Perustila vs. kuukausi 12.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Pennsylvania

Yhteistyökumppanit

Gilead Sciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 26. maaliskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Ambrj55501.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Systeeminen skleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa