Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium Ambrisentanu Z Terapią Kombinowaną Antyfibrotic Agent w Rozlanym Twardzinie Układowej

26 listopada 2018 zaktualizowane przez: University of Pennsylvania

Otwarte badanie skojarzone ambrisentanu z lekiem przeciwzwłóknieniowym w leczeniu rozlanej twardziny układowej

Twardzina układowa jest przewlekłym autoimmunologicznym zaburzeniem tkanki łącznej bez powszechnie akceptowanego schematu modyfikującego przebieg choroby. Rekrutacja pacjentów do badań nad leczeniem twardziny układowej jest trudna ze względu na ograniczoną dostępność takich pacjentów, a ponadto stosowanie ramienia placebo jest często uważane za nieetyczne z powodu słabego przeżycia pacjentów z rozlaną twardziną układową.

Długoterminowe kontrolowane próby badające funkcjonalne wyniki i przeżycie z nowych środków terapeutycznych dla twardziny układowej są często trudne do podjęcia ze względu na koszty, rzadkość choroby i kwestie etyczne z użyciem prawdziwego placebo. Otwarte badania jednoośrodkowe, choć gorsze od wieloośrodkowych badań kontrolowanych placebo, pomogły ustalić korzyści niektórych środków farmaceutycznych w twardzinie układowej i chociaż nie są powszechnie akceptowane jako środki modyfikujące przebieg choroby, były stosowane z pewnym powodzeniem w leczeniu twardziny układowej.

Hipoteza, na której opieramy to badanie, jest taka, że ​​antagonista receptora endoteliny i środek modyfikujący przebieg choroby o właściwościach przeciwzwłóknieniowych będą miały addytywny wpływ na zwłóknienie, hamują hiperaktywność komórkową i humoralną oraz zakłócają proliferację mięśni gładkich w ścianie naczynia. Kombinacja tych dwóch środków będzie również pierwszym schematem leczenia heterogenności objawów twardziny skóry, w tym śródmiąższowej choroby płuc, tętniczego nadciśnienia płucnego i objawów skórnych

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoośrodkowe badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa kombinacji ambrisentanu i środka przeciwzwłóknieniowego w twardzinie układowej. W ciągu najbliższego roku zostanie zrekrutowanych do dwudziestu pacjentów z wczesną rozlaną twardziną układową i obecnie otrzymujących leczenie jednym z następujących środków przeciwzwłóknieniowych – cellceptem, kolchicyną, azatiopryną, D-penicylaminą, metotreksatem lub cyklofosfamidem. Ambrisentan zostanie dodany do obecnego środka, a następnie obserwowany przez 12 miesięcy.

Pacjenci, mężczyźni lub kobiety, > 18 lat z klinicznym rozpoznaniem twardziny układowej, spełniający kryteria klasyfikacji American College of Rheumatology (dawniej American Rheumatism Association) dla twardziny układowej (24) i rozlanego zajęcia skóry na podstawie kryteriów LeRoy i in

Dokładna ocena wyjściowa określi zakres i ciężkość twardziny układowej u poszczególnych pacjentów za pomocą badań laboratoryjnych i oceny klinicznej. Comiesięczne kontrole będą obejmować wszelkie kwestie bezpieczeństwa związane z terapią skojarzoną w oparciu o badania laboratoryjne i ocenę kliniczną. Podczas sześciomiesięcznej i dwunastomiesięcznej obserwacji zostanie ponownie podjęta dokładna ocena w celu oceny zakresu i ciężkości zaburzenia. Odbędą się również działania następcze związane z wydarzeniami w celu zarejestrowania i ustalenia wszelkich problemów związanych z bezpieczeństwem, które mogą się pojawić. Głównym tematem tego badania będą kliniczne punkty końcowe.

Dawkowanie ambrisentanu rozpocznie się od 5 mg dziennie przez pierwszy miesiąc. Połowa pacjentów pozostanie przy dawce 5 mg na dobę, podczas gdy u pozostałych pacjentów dawka podtrzymująca zostanie zwiększona do 10 mg na dobę w czwartym tygodniu. Uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie obecnej dawki i schematu leczenia modyfikującego przebieg choroby/leku przeciwzwłóknieniowego przez czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

19 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku powyżej 18 lat z klinicznym rozpoznaniem twardziny układowej, spełniający kryteria klasyfikacji American College of Rheumatology (dawniej American Rheumatism Association) dla twardziny układowej i rozlanego zajęcia skóry na podstawie kryteriów LeRoy i in. glin

  • Początek stwardnienia skóry mniej niż 48 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Stopień stwardnienia skóry obejmujący tułów i/lub ręce i nogi proksymalnie do łokci i/lub kolan.
  • Obecny schemat składający się z jednego z następujących: cellcept, D-penicylamina, metotreksat lub cyklofosfamid.
  • Dozwolona będzie wcześniejsza historia stosowania alternatywnego środka przeciwwłóknieniowego przed obecnym schematem.
  • Całkowity czas trwania schematu leczenia przeciwwłóknieniowego powinien być krótszy lub równy 48 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  • Twardzina układowa z zajęciem skóry ograniczonym do twarzy lub okolic akralnych ciała.
  • Twardzina indukowana chemicznie.
  • Rozlane zapalenie powięzi.
  • Mieszana choroba tkanki łącznej i zespoły nakładania się.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Stosowanie niewiarygodnej metody antykoncepcji.
  • Poważna operacja w ciągu ostatniego miesiąca.
  • Niemożność lub niechęć do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania wymagań protokołu określonych przez badacza.
  • Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do ambrisentanu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: otwarta etykieta: lek Ambrisentan

Otwarte badanie ambrisentanu.

Ambrisentan rozpocznie się od 5 mg dziennie przez pierwszy miesiąc.

Połowa pacjentów pozostanie przy dawce 5 mg na dobę, podczas gdy u pozostałych pacjentów dawka podtrzymująca zostanie zwiększona do 10 mg na dobę w czwartym tygodniu. Uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie obecnej dawki i schematu leczenia modyfikującego przebieg choroby/leku przeciwzwłóknieniowego przez czas trwania badania.

** Podjęto próbę zwiększenia dawki, jednak żaden z pacjentów nie był w stanie zwiększyć dawki. W związku z tym wszyscy uczestnicy przyjmowali dawkę 5 mg na dobę przez całe badanie. 12 pacjentów leczonych mykofenolanem mofetylu, 2 kwasem mykofenolowym i jeden metotreksatem
Lek: Ambrisentan

Lek jest wydawany w postaci tabletek. Ambrisentan z przeciwwłóknieniem w celu oceny korzyści dla skóry

Dawkowanie ambrisentanu rozpocznie się od 5 mg dziennie przez pierwszy miesiąc. Połowa pacjentów pozostanie przy dawce 5 mg na dobę, podczas gdy u pozostałych pacjentów dawka podtrzymująca zostanie zwiększona do 10 mg na dobę w czwartym tygodniu.

Inne nazwy:
  • LETAIRIS (ambrisentan) tabletki do stosowania doustnego
  • Wstępne zatwierdzenie w USA: 2007 r

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korzyść, jaką środek przeciwwłóknieniowy i kombinacja ambrisentanu mają na zajęcie skóry pacjentów z wczesną rozlaną twardziną układową dzięki wykorzystaniu MRSS
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Wykorzystując zweryfikowane pomiary odpowiedzi klinicznej, takie jak zmodyfikowany wynik skórny Rodnana (MRSS), określimy, czy terapia skojarzona wpłynie na chorobowość w twardzinie układowej. Zmodyfikowana ocena skóry według Rodnana mieści się w zakresie od 0 do 51, przy czym wyższe liczby oznaczają gorsze zajęcie skóry.
Wartość bazowa i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia w twardzinie układowej oceniana przez SF-36.
Ramy czasowe: Wartość bazowa vs miesiąc 12.
Formularz SF-36 to ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjenta. Stan porównania analizowano między wartością wyjściową a 12 miesiącami. Skala SF-36 ma zakres od 0 do 100, a wyższe liczby sugerują lepszy stan zdrowia pacjenta
Wartość bazowa vs miesiąc 12.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pennsylvania

Współpracownicy

Gilead Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Ambrj55501.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Twardzina układowa

Badania kliniczne na Ambrisentan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj