Studie av ambrisentan med antifibrotisk kombinationsterapi vid diffus systemisk skleros

Detta är en öppen märkning, singelcenterstudie för att fastställa effektiviteten och säkerheten hos kombinationen av ambrisentan och antifibrotiska medel vid systemisk skleros. Upp till tjugo patienter kommer att rekryteras inom det närmaste året som har tidig diffus systemisk skleros och som för närvarande får behandling med något av följande antifibrotiska medel - cellcept, kolchicin, azatioprin, D-penicillamin, metotrexat eller cyklofosfamid. Ambrisentan tillsätts till det aktuella medlet och följs sedan i 12 månader.

Patienter, män eller kvinnor, > 18 år med en klinisk diagnos av systemisk skleros som uppfyller kriterierna från American College of Rheumatology (tidigare American Rheumatism Association) klassificeringskriterier för systemisk skleros (24), och diffus kutan involvering baserat på kriterierna för LeRoy et al

En grundlig baslinjeutvärdering kommer att avgöra omfattningen och svårighetsgraden av systemisk skleros hos de enskilda patienterna med hjälp av laboratoriestudier och den kliniska utvärderingen. Månatliga uppföljningar kommer att fånga upp eventuella säkerhetsproblem relaterade till kombinationsbehandlingen baserat igen på laboratoriestudier och klinisk utvärdering. Vid sex månaders och tolv månaders uppföljning kommer en grundlig utvärdering återigen att göras för att utvärdera omfattningen och svårighetsgraden av störningen. Händelsedrivna uppföljningar kommer också att ske för att registrera och fastställa eventuella säkerhetsproblem som kan uppstå. Kliniska slutpunkter kommer att vara i fokus för denna studie.

Doseringen av ambrisentan börjar med 5 mg dagligen under den första månaden. Hälften av patienterna kommer att stanna kvar på 5 mg dagligen, medan de återstående patienterna kommer att ökas till en underhållsdos på 10 mg dagligen den fjärde veckan. Försökspersonerna kommer att fortsätta sin nuvarande dos och schema för sjukdomsmodifierande/antifibrotisk medicin under hela studien.