Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ambriszentán vizsgálata antifibrotikus szerrel kombinált terápiával diffúz szisztémás szklerózisban

2018. november 26. frissítette: University of Pennsylvania

Nyílt vizsgálat az ambriszentánról antifibrotikus szerrel kombinált terápiával a diffúz szisztémás szklerózis kezelésében

A szisztémás szklerózis egy krónikus autoimmun kötőszöveti betegség, amelynél nincs általánosan elfogadott betegségmódosító kezelés. A betegek toborzása szisztémás sclerosis kezelési vizsgálatokba nehéz az ilyen betegek korlátozott elérhetősége miatt, ráadásul a placebo kar alkalmazását gyakran etikátlannak tartják a diffúz szisztémás szklerózisban szenvedő betegek túlélése miatt.

A szisztémás szklerózis új terápiás szereinek funkcionális kimenetelét és túlélését vizsgáló hosszú távú, kontrollált vizsgálatokat gyakran nehéz elvégezni a költségek, a betegség ritkasága és a valódi placebóval kapcsolatos etikai problémák miatt. A nyílt elnevezésű egyközpontú vizsgálatok, bár rosszabbak a multicentrikus, placebo-kontrollos vizsgálatoknál, segítettek megállapítani bizonyos gyógyszerészeti szerek előnyeit a szisztémás szklerózisban, és bár nem általánosan elfogadott betegségmódosító szerek, bizonyos sikerrel alkalmazták a szisztémás szklerózis kezelésére.

A tanulmány alapjául szolgáló hipotézis az, hogy egy endotelin receptor antagonista és antifibrotikus tulajdonságokkal rendelkező betegségmódosító szer additív hatással lesz a fibrózisra, gátolja a sejtes és humorális hiperaktivitást, és zavarja a simaizom proliferációt az érfalban. E két szer kombinációja lesz az első olyan kezelési rend, amely kezeli a scleroderma megnyilvánulásainak heterogenitását, beleértve az ILD-t, a pulmonális artériás hipertóniát és a bőr manifesztációit.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt, egyközpontú vizsgálat az ambriszentán és az antifibrotikus szerek kombinációjának hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására szisztémás szklerózisban. Legfeljebb húsz olyan beteget vesznek fel a következő évben, akik korai diffúz szisztémás szklerózisban szenvednek, és jelenleg a következő antifibrotikus szerek bármelyikével kezelik - cellcept, kolhicin, azatioprin, D-penicillamin, metotrexát vagy ciklofoszfamid. Az ambriszentánt hozzáadják a jelenlegi szerhez, majd 12 hónapig követik.

18 év feletti, szisztémás szklerózis klinikai diagnózisával rendelkező, az American College of Rheumatology (korábban American Rheumatism Association) szisztémás szklerózis (24) osztályozási kritériumainak megfelelő, szisztémás szklerózis klinikai diagnózisával rendelkező, 18 év feletti betegek (24), valamint a diffúz bőrérintettség kritériumai alapján. LeRoy et al

Egy alapos kiindulási értékelés határozza meg az egyes betegek szisztémás szklerózisának mértékét és súlyosságát laboratóriumi vizsgálatok és klinikai értékelés alapján. A havi nyomon követés során ismételten laboratóriumi vizsgálatok és klinikai értékelések alapján rögzítik a kombinált terápiával kapcsolatos biztonsági kérdéseket. A hat hónapos és tizenkét hónapos utánkövetés során ismét alapos értékelést végeznek a rendellenesség mértékének és súlyosságának értékelésére. Eseményvezérelt nyomon követésekre is sor kerül az esetlegesen felmerülő biztonsági problémák rögzítésére és megállapítására. A tanulmány középpontjában a klinikai végpontok állnak.

Az ambriszentán adagolása napi 5 mg-mal kezdődik az első hónapban. A betegek fele napi 5 mg-on marad, míg a fennmaradó betegeknél napi 10 mg-os fenntartó adagot kell emelni a negyedik héten. Az alanyok a vizsgálat időtartama alatt folytatják a betegségmódosító/antifibrotikus gyógyszeres kezelés jelenlegi dózisát és ütemezését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

19 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

18 évnél idősebb, szisztémás szklerózis klinikai diagnózisával rendelkező, az American College of Rheumatology (korábban American Rheumatism Association) szisztémás szklerózisra vonatkozó besorolási kritériumainak megfelelő, valamint a LeRoy és et. al

  • A bőrszklerózis kezdete legfeljebb 48 hónappal a vizsgálatba való belépés előtt.
  • A bőrszklerózis kiterjedtsége, amely érinti a törzset és/vagy a karokat és a lábakat a könyök és/vagy térd közelében.
  • A jelenlegi kezelési rend a következők egyikéből áll: cellcept, D-penicillamin, metotrexát vagy ciklofoszfamid.
  • Az alternatív antifibrotikus szer korábbi alkalmazása a jelenlegi kezelési rend előtt megengedett.
  • Az antifibrotikus kezelés teljes időtartama legfeljebb 48 hónap lehet.

Kizárási kritériumok:

  • Szisztémás szklerózis a bőr érintettségével, amely az arcra vagy a test akrális területeire korlátozódik.
  • Kémiailag kiváltott szkleroderma.
  • Diffúz fasciitis.
  • Vegyes kötőszöveti betegségek és átfedési szindrómák.
  • Terhesség vagy szoptatás.
  • Nem megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazása.
  • Nagy műtét az elmúlt hónapban.
  • Képtelenség vagy nem hajlandó írásos beleegyezés megadására.
  • Képtelenség vagy nem hajlandó megfelelni a vizsgálatot végző által meghatározott protokoll követelményeinek.
  • Ismert túlérzékenység vagy ellenjavallat az ambriszentánnal szemben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: nyitott címke: gyógyszer Ambrisentan

Nyílt vizsgálat az ambriszentánról.

Az ambriszentán napi 5 mg-mal kezdődik az első hónapban.

A betegek fele napi 5 mg-on marad, míg a fennmaradó betegeknél napi 10 mg-os fenntartó adagot kell emelni a negyedik héten. Az alanyok a vizsgálat időtartama alatt folytatják a betegségmódosító/antifibrotikus gyógyszeres kezelés jelenlegi dózisát és ütemezését.

** Megkísérelték a dózis emelését, de egyik beteg sem tudta növelni. Ezért minden alany napi 5 mg-ot hagyott a vizsgálat során. 12 beteg mikofenolát-mofetil, 2 mikofenolsav és egy metotrexát
Drog: Ambriszentán

A gyógyszert tabletta formájában adják ki. Ambriszentán anti-fibrotikus szerrel a bőrre gyakorolt ​​hatás felmérésére

Az ambriszentán adagolása napi 5 mg-mal kezdődik az első hónapban. A betegek fele napi 5 mg-on marad, míg a fennmaradó betegeknél napi 10 mg-os fenntartó adagot kell emelni a negyedik héten.

Más nevek:
  • LETAIRIS (ambriszentán) tabletta szájon át történő használatra
  • Az Egyesült Államok első jóváhagyása: 2007

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az antifibrotikus szer és az ambriszentán kombináció előnyei a korai diffúz szisztémás szklerózisban szenvedő betegek bőrre gyakorolt ​​​​hatására az MRSS használatával
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos
Validált klinikai válaszmérések, például a módosított Rodnan bőrpontszám (MRSS) segítségével meghatározzuk, hogy a kombinált terápia befolyásolja-e a szisztémás szklerózis morbiditását. A módosított Rodnan bőrpontszám 0 és 51 között van, és a magasabb számok rosszabb bőrérintettséget jelentenek.
Kiindulási és 12 hónapos

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szisztémás szklerózis életminőségét az SF-36 értékelte.
Időkeret: Alapállapot a 12. hónaphoz képest.
Az SF-36 forma a betegek egészségi állapotáról szóló felmérés. Az összehasonlítás állapotát az alapvonal és a 12 hónap között elemezték. Az SF-36 tartománya 0-100, magasabb számokkal a betegek jobb egészségi állapotára utal
Alapállapot a 12. hónaphoz képest.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Pennsylvania

Együttműködők

Gilead Sciences

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. március 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. március 24.

Első közzététel (Becslés)

2010. március 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. november 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 26.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Ambrj55501.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szisztémás szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel