安立生坦与抗纤维化药物联合治疗弥漫性系统性硬化症的研究

这是一项开放标签的单中心研究，旨在确定安贝生坦和抗纤维化药物联合治疗系统性硬化症的疗效和安全性。 明年将招募多达 20 名患有早期弥漫性系统性硬化症且目前正在接受以下任何一种抗纤维化药物治疗的患者——cellcept、秋水仙碱、硫唑嘌呤、D-青霉胺、甲氨蝶呤或环磷酰胺。 Ambrisentan 将添加到本剂中，然后进行 12 个月的随访。

患者，男性或女性，> 18 岁，临床诊断为系统性硬化症，符合美国风湿病学会（前身为美国风湿病协会）系统性硬化症分类标准 (24)，并根据以下标准出现弥漫性皮肤受累勒罗伊等人

彻底的基线评估将使用实验室研究和临床评估确定个体患者系统性硬化症的范围和严重程度。 每月的随访将再次基于实验室研究和临床评估来捕获与联合治疗相关的任何安全问题。 在六个月和十二个月的随访中，将再次进行全面评估，以评估疾病的范围和严重程度。 还将进行事件驱动的后续行动，以记录和确定可能出现的任何安全问题。 临床终点将是本研究的重点。

第一个月，安立生坦的剂量将从每天 5 毫克开始。 一半患者将保持每天 5 毫克，而其余患者将在第四周增加到每天 10 毫克的维持剂量。 在研究期间，受试者将继续他们目前的剂量和疾病缓解/抗纤维化药物的时间表。