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Studio di Ambrisentan con terapia di combinazione di agenti antifibrotici nella sclerosi sistemica diffusa

26 novembre 2018 aggiornato da: University of Pennsylvania

Uno studio in aperto su ambrisentan e terapia di combinazione di agenti antifibrotici nel trattamento della sclerosi sistemica diffusa

La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune cronica del tessuto connettivo senza alcun regime di modifica della malattia universalmente accettato. Il reclutamento di pazienti per studi sul trattamento della sclerosi sistemica è difficile a causa della disponibilità limitata di tali pazienti e inoltre l'uso di un braccio placebo è spesso ritenuto non etico a causa della scarsa sopravvivenza dei pazienti con sclerosi sistemica diffusa.

Gli studi controllati a lungo termine che esaminano i risultati funzionali e la sopravvivenza da nuovi agenti terapeutici per la sclerosi sistemica sono spesso difficili da intraprendere a causa dei costi, della rarità della malattia e dei problemi etici con l'uso di un vero placebo. Gli studi a centro singolo in aperto, sebbene inferiori agli studi multicentrici controllati con placebo, hanno contribuito a stabilire i benefici di alcuni agenti farmaceutici nella sclerosi sistemica e, sebbene non universalmente accettati come agenti modificanti la malattia, sono stati utilizzati con un certo successo per trattare la sclerosi sistemica.

L'ipotesi su cui stiamo basando questo studio è che un antagonista del recettore dell'endotelina e un agente modificante la malattia con proprietà antifibrotiche avrà un'influenza additiva sulla fibrosi, inibirà l'iperattività cellulare e umorale e interferirà con la proliferazione della muscolatura liscia nella parete del vaso. La combinazione di questi due agenti sarà anche il primo regime ad affrontare l'eterogeneità delle manifestazioni di sclerodermia tra cui ILD, ipertensione arteriosa polmonare e manifestazioni cutanee

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, in un unico centro, per determinare l'efficacia e la sicurezza della combinazione di ambrisentan e agente antifibrotico nella sclerosi sistemica. Entro il prossimo anno saranno reclutati fino a venti pazienti affetti da sclerosi sistemica diffusa precoce e attualmente in trattamento con uno qualsiasi dei seguenti agenti antifibrotici: cellcept, colchicina, azatioprina, D-penicillamina, metotrexato o ciclofosfamide. Ambrisentan verrà aggiunto al presente agente e quindi seguito per 12 mesi.

Pazienti, maschi o femmine, > 18 anni con una diagnosi clinica di sclerosi sistemica che soddisfa i criteri di classificazione dell'American College of Rheumatology (ex American Rheumatism Association) per la sclerosi sistemica (24) e coinvolgimento cutaneo diffuso basato sui criteri di LeRoy et al

Un'accurata valutazione di base determinerà l'estensione e la gravità della sclerosi sistemica nei singoli pazienti utilizzando studi di laboratorio e la valutazione clinica. I follow-up mensili cattureranno eventuali problemi di sicurezza relativi alla terapia di combinazione sulla base di studi di laboratorio e valutazione clinica. Al follow-up di sei e dodici mesi verrà nuovamente intrapresa una valutazione approfondita per valutare l'estensione e la gravità del disturbo. Verranno inoltre effettuati follow-up guidati dagli eventi per registrare e stabilire eventuali problemi di sicurezza che potrebbero sorgere. Gli endpoint clinici saranno al centro di questo studio.

Il dosaggio di ambrisentan inizierà con 5 mg al giorno per il primo mese. La metà dei pazienti rimarrà a 5 mg al giorno, mentre i restanti pazienti verranno aumentati a una dose di mantenimento di 10 mg al giorno nella quarta settimana. I soggetti continueranno la dose attuale e il programma di farmaci modificanti la malattia/antifibrotici per tutta la durata dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 19 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti, maschi o femmine, di età superiore a 18 anni con una diagnosi clinica di sclerosi sistemica che soddisfa i criteri di classificazione dell'American College of Rheumatology (ex American Rheumatism Association) per la sclerosi sistemica e coinvolgimento cutaneo diffuso in base ai criteri di LeRoy et al. al

  • Insorgenza della sclerosi cutanea inferiore o uguale a 48 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  • Estensione della sclerosi cutanea che coinvolge il tronco e/o le braccia e le gambe prossimalmente ai gomiti e/o alle ginocchia.
  • Regime attuale costituito da uno dei seguenti: cellcept, D-penicillamina, metotrexato o ciclofosfamide.
  • Sarà consentita la precedente storia di utilizzo di un agente antifibrotico alternativo prima dell'attuale regime.
  • La durata totale del regime di trattamento antifibrotico deve essere inferiore o uguale a 48 mesi.

Criteri di esclusione:

  • Sclerosi sistemica con interessamento cutaneo limitato al viso o alle regioni acrali del corpo.
  • Sclerodermia indotta chimicamente.
  • Fascite diffusa.
  • Malattia mista del tessuto connettivo e sindromi sovrapposte.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Uso di un metodo contraccettivo non affidabile.
  • Operazione importante nell'ultimo mese.
  • Incapacità o riluttanza a fornire il consenso informato scritto.
  • Incapacità o riluttanza a rispettare i requisiti del protocollo come determinato dallo sperimentatore.
  • Ipersensibilità nota o controindicazione ad ambrisentan

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: etichetta aperta: farmaco Ambrisentan

Studio in aperto di Ambrisentan.

Ambrisentan inizierà con 5 mg al giorno per il primo mese.

La metà dei pazienti rimarrà a 5 mg al giorno, mentre i restanti pazienti verranno aumentati a una dose di mantenimento di 10 mg al giorno nella quarta settimana. I soggetti continueranno la dose attuale e il programma di farmaci modificanti la malattia/antifibrotici per tutta la durata dello studio.

** Si è tentato di aumentare la dose, ma nessuno dei pazienti è stato in grado di aumentarla. Pertanto tutti i soggetti sono rimasti su 5 mg al giorno per tutto lo studio. 12 pazienti trattati con micofenolato mofetile, 2 con acido micofenolico e uno con metotrexato
Droga: Ambrisentan

Il farmaco viene erogato sotto forma di compresse. Ambrisentan con antifibrotico per valutare i benefici sulla pelle

Il dosaggio di ambrisentan inizierà con 5 mg al giorno per il primo mese. La metà dei pazienti rimarrà a 5 mg al giorno, mentre i restanti pazienti verranno aumentati a una dose di mantenimento di 10 mg al giorno nella quarta settimana.

Altri nomi:
  • LETAIRIS (ambrisentan) compresse per uso orale
  • Approvazione USA iniziale: 2007

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il vantaggio che una combinazione di agente antifibrotico e ambrisentan ha sull'interessamento cutaneo dei pazienti con sclerosi sistemica diffusa precoce utilizzando l'MRSS
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Utilizzando misurazioni della risposta clinica convalidate come il Rodnan skin score (MRSS) modificato, determineremo se la terapia di combinazione influirà sulla morbilità nella sclerosi sistemica. Il punteggio della pelle Rodnan modificato ha un intervallo compreso tra 0 e 51 con numeri più alti che rappresentano un coinvolgimento cutaneo peggiore.
Basale e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sclerosi sistemica Qualità della vita valutata dall'SF-36.
Lasso di tempo: Basale rispetto al mese 12.
Il modulo SF-36 è un'indagine riferita dal paziente sulla salute del paziente. Lo stato di confronto è stato analizzato tra il basale e 12 mesi. L'SF-36 ha un intervallo da 0 a 100 con numeri più alti indicativi di una migliore salute del paziente
Basale rispetto al mese 12.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pennsylvania

Collaboratori

Gilead Sciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Chris Derk, MD, MSc, University of Pennsylvania

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

26 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2018

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ambrj55501.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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