骨髄線維症患者におけるSAR302503の第2相試験
2025年3月3日 更新者：Bristol-Myers Squibb
中間型2または高リスク原発性骨髄線維症、赤血球増加症後真性骨髄線維症、脾腫を伴う本態性血小板血症後骨髄線維症の患者を対象とした経口投与されたSAR302503の有効性と安全性に関する第2相無作為非盲検用量範囲試験
第一目的：
- 磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定される脾臓容積の減少に対する SAR302503 の 300 mg、400 mg、および 500 mg の毎日の経口投与の有効性を評価する。
二次的な目的:
- SAR302503の安全性を評価するため。
- 単回投与および反復投与後の SAR302503 の薬物動態 (PK) を評価するため。
- JAK2V617F変異患者におけるJAK2V617F対立遺伝子負荷の変化、JAK-STATシグナル伝達経路における基質リン酸化の変化、およびサイトカインの発現によって測定されるSAR302503の薬力学を評価する。
- 骨髄増殖性新生物症状評価フォーム (MPN-SAF) の連続投与を通じて、ベースラインの骨髄増殖性新生物 (MPN) 関連症状の改善と、生活の質 (QOL) における全体的な影響を測定します。
- EQ-5D アンケートを使用して、一般的な健康関連の生活の質 (HRQL) と効用の価値を測定します。
調査の概要
詳細な説明
個々の患者の治験期間には、適格性を評価するための期間（スクリーニング期間 28 日）、その後の治験治療の少なくとも 1 サイクル（28 日間）の治療期間、および治療終了時の来院が含まれます。治験薬の最後の投与から少なくとも30日。 ただし、患者が利益を得ており、許容できない毒性がない場合、または研究中止基準を満たしていない場合は、治療を継続することができます。
研究期間は約16か月で、これには3か月の登録期間、最後の患者登録後の12か月の治療期間、その後の30日間の追跡期間が含まれます。 反応の一次評価項目の分析のカットオフ日は、最後の治療を受けた患者の治験薬の初回投与日から最長で 3 か月後の終わりとなります。 最終分析は、最後に登録された患者が Cycle12 評価を完了した後に実行されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Investigational Site Number 840001
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-0759
- Investigational Site Number 840003
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Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Investigational Site Number 840006
-
-
Ohio
-
Canton、Ohio、アメリカ、44718
- Investigational Site Number 840007
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2008年の世界保健機関（WHO）の基準に基づく原発性または真性赤血球増多症後または本態性血小板血症後骨髄線維症（ET後MF）の診断
- 国際作業部会 - 骨髄線維症研究と治療 (IWG-MRT) の定義に従って、高リスクまたは中リスク レベル 2 に分類される骨髄線維症
- 脾臓の肥大、肋縁の下少なくとも 5 cm で触知できる
- 18歳以上。
- -試験参加時の東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンスステータス（PS）が0、1、または2。
- 臓器の機能が十分であること
- -適切に治療された皮膚の基底細胞癌および扁平上皮癌、上皮内子宮頸癌、または安定していて5年間治療を受けていない他の悪性腫瘍を除く、MF以外の活動性悪性腫瘍がない。
- 参加に対する書面によるインフォームドコンセント。
- 計画された訪問、治療計画、検査室評価、およびその他の研究関連手順に喜んで従う。
除外基準:
- 脾臓摘出術。
- 任意の化学療法（例、ヒドロキシウレア）、免疫調節薬物療法（例、サリドマイド、インターフェロンα）、免疫抑制療法、副腎皮質ステロイド＞10 mg/日のプレドニゾンまたは同等物、または成長因子治療（例、エリスロポエチン）、ホルモン（例、アンドロゲン、ダナゾール）治験薬の開始前14日以内。 -治験薬の開始前28日以内にダルベポエチンを使用すること。
- -治験薬の開始前28日以内の大手術療法または6か月以内の放射線治療。
- 治験依頼者の承認がない限り、少なくとも中程度の阻害剤または誘導剤であるシトクロム P450 3A4 (CYP3A4) であることが知られている医薬品または薬草剤の併用治療または使用。
- 抗生物質を必要とする活動性の急性感染症。
- -治験薬の開始前3か月以内に制御されていないうっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会分類3または4）、狭心症、心筋梗塞、脳血管障害、冠動脈/末梢動脈バイパス移植手術、一過性脳虚血発作、または肺塞栓症。
- 非治療段階を除き、30日以内の治験薬（薬物、生物学的製剤、機器）の研究への参加。
- ヤヌスキナーゼ 2 (JAK 2) 阻害剤による以前の治療、
- 磁気共鳴画像法（MRI）を受けることの禁忌（例、 金属インプラント）。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -治験薬の服用中に効果的な避妊法を使用しない限り、妊娠の可能性のある女性。
- 研究薬の服用中に効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、妊娠の可能性のある女性とパートナーを組む男性。
- 既知のヒト免疫不全ウイルスまたは後天性免疫不全症候群関連疾患。
- 臨床的に活動性のB型肝炎またはC型肝炎。
- 研究への参加や治験薬の投与に関連するリスクを増大させる可能性がある、インフォームド・コンセントのプロセスおよび/または研究の要件の順守を妨げる可能性がある、重度の急性または慢性の医学的、神経学的、または精神医学的状態、または臨床検査値の異常。研究結果の解釈を妨げ、研究者の意見では、患者がこの研究に参加するのは不適切であると考えられます。
- カプセルが飲み込めない
- 経口薬の吸収を阻害する胃疾患またはその他の疾患の存在。
上記の情報は、患者の臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：SAR02503 300 mg qd
毎日×28日間
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剤形：カプセル 投与経路：経口 |
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実験的：SAR302503 400 mg qd
毎日×28日間
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剤形：カプセル 投与経路：経口 |
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実験的：SAR302503 500 mg qd
毎日×28日間
|
剤形：カプセル 投与経路：経口 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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MRI に基づく、ベースラインに対するサイクル 3 終了時の脾臓容積の変化率
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ベースラインからサイクル 6 サイクル終了 (EOC) までに脾臓容積が 35% 以上減少した患者の割合
時間枠：1年
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1年
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ベースラインと比較した、サイクル 6 EOC での MRI に基づく脾臓容積の変化率
時間枠：1年
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1年
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サイクル 3 EOC、サイクル 6 EOC、1 年後、18 か月後、2 年後および治療終了時 (EOT) で測定した、ベースラインと比較した脾臓容積の 35% 以上減少の維持期間。
時間枠：1年
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1年
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有害事象（AE）の頻度、期間、重症度を含む、SAR302503 の安全性プロファイルの特徴付け 2 年間
時間枠：1年
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1年
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SAR302503 の血漿中濃度対時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1年
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1年
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SAR302503 のピーク血漿濃度 (CMax)
時間枠：1年
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1年
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JAK2V617F 変異を持つ患者では、ベースラインからサイクル 3 EOC、サイクル 6 EOC、およびその後サイクル 12 EOC および EOT までの 3 サイクルごとの終了時の末梢血顆粒球 JAK2V617F 対立遺伝子負荷の変化
時間枠：1年
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年8月1日
一次修了 (実際)
2014年4月1日
研究の完了 (実際)
2014年4月1日
試験登録日
最初に提出
2011年8月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年8月19日
最初の投稿 (推定)
2011年8月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月3日
最終確認日
2016年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
SAR302503の臨床試験
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Bristol-Myers Squibb完了造血器腫瘍アメリカ, オーストリア, ベルギー, カナダ, フランス, ドイツ, イタリア, オランダ, スペイン, イギリス
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University of Washington募集急性骨髄性白血病 | 原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 骨髄異形成症候群 | 骨髄増殖性腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 続発性骨髄線維症 | 骨髄増殖性新生物、特に特定されていないアメリカ