Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 SAR302503 u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku

3 marca 2025 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2 z różnymi dawkami, dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa doustnego podawania SAR302503 u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej, zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej z powiększeniem śledziony

Podstawowy cel:

- Ocena skuteczności dziennych dawek doustnych 300 mg, 400 mg i 500 mg SAR302503 w zmniejszaniu objętości śledziony, co określono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).

Cele drugorzędne:

  • Aby ocenić bezpieczeństwo SAR302503.
  • Ocena farmakokinetyki (PK) SAR302503 po podaniu pojedynczych i wielokrotnych dawek.
  • Ocena farmakodynamiki SAR302503 mierzonej zmianami obciążenia allelem JAK2V617F u pacjentów z mutacją JAK2V617F, zmianami fosforylacji substratu w szlaku transdukcji sygnału JAK-STAT i ekspresją cytokin.
  • Aby zmierzyć poprawę w zakresie wyjściowych objawów związanych z nowotworem mieloproliferacyjnym (MPN), jak również ogólny wpływ na jakość życia (QOL), poprzez seryjne podawanie formularza oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego (MPN-SAF).
  • Do pomiaru ogólnej jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) i wartości użyteczności za pomocą kwestionariusza EQ-5D.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania dla indywidualnego pacjenta będzie obejmował okres oceny kwalifikowalności (okres badania przesiewowego 28 dni), po którym nastąpi okres leczenia obejmujący co najmniej 1 cykl (28 dni) leczenia w ramach badania oraz wizyta pod koniec leczenia w co najmniej 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku. Jednak leczenie można kontynuować, jeśli pacjenci odnoszą korzyści i nie mają niedopuszczalnej toksyczności ani nie spełniają kryteriów wycofania z badania.

Czas trwania badania będzie wynosił około 16 miesięcy i obejmuje 3-miesięczny okres rejestracji, po którym następuje 12-miesięczny okres leczenia po przyjęciu ostatniego pacjenta, po którym następuje 30-dniowy okres obserwacji. Data odcięcia dla analizy pierwszorzędowego punktu końcowego odpowiedzi przypada maksymalnie na koniec 3 miesięcy po dacie pierwszej dawki badanego leku ostatniego leczonego pacjenta. Ostateczna analiza zostanie przeprowadzona po tym, jak ostatni włączony pacjent ukończy ocenę Cyklu 12.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Investigational Site Number 840001
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0759
        • Investigational Site Number 840003
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
        • Investigational Site Number 840007

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie pierwotnego lub poprzedzonego czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej mielofibrozy (Post-ET MF) zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2008 roku
  • Zwłóknienie szpiku sklasyfikowane jako 2. stopień wysokiego lub średniego ryzyka, zgodnie z definicją Międzynarodowej Grupy Roboczej – Mielofibroza Badania i Leczenie (IWG-MRT)
  • Powiększona śledziona, wyczuwalna co najmniej 5 cm poniżej brzegu żebrowego
  • Co najmniej 18 lat.
  • Status sprawności (PS) Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2 w chwili rozpoczęcia badania.
  • Odpowiednia funkcja narządów
  • Brak aktywnego nowotworu innego niż MF, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ lub innych nowotworów złośliwych, które są stabilne i nie są leczone przez 5 lat.
  • Pisemna świadoma zgoda na udział.
  • Gotowość do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, ocen laboratoryjnych i innych procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Splenektomia.
  • Jakakolwiek chemioterapia (np. hydroksymocznik), terapia lekami immunomodulującymi (np. talidomid, interferon-alfa), terapia immunosupresyjna, kortykosteroidy >10 mg/dobę prednizonu lub równoważne leczenie czynnikami wzrostu (np. erytropoetyna), hormony (np. androgeny, danazol) w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem badania leku; darbepoetyny w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
  • Poważna operacja chirurgiczna w ciągu 28 dni lub radioterapia w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem.
  • Jednoczesne leczenie lub stosowanie środków farmaceutycznych lub ziołowych, o których wiadomo, że są co najmniej umiarkowanymi inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4), chyba że sponsor wyrazi na to zgodę.
  • Aktywna ostra infekcja wymagająca antybiotyków.
  • Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca (klasyfikacja 3 lub 4 według New York Heart Association), dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy, operacja pomostowania tętnic wieńcowych/obwodowych, przemijający atak niedokrwienny lub zatorowość płucna w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu czynnika badanego (leku, leku biologicznego, urządzenia) w ciągu 30 dni, chyba że w fazie bez leczenia.
  • Wcześniejsze leczenie inhibitorem kinazy janusowej 2 (JAK 2),
  • Przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI) (np. implanty metalowe).
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują skuteczną antykoncepcję podczas przyjmowania badanego leku.
  • Mężczyźni pozostający w związku z kobietą w wieku rozrodczym, chyba że zgodzą się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku.
  • Znany ludzki wirus niedoboru odporności lub choroba związana z zespołem nabytego niedoboru odporności.
  • Klinicznie czynne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C.
  • Wszelkie poważne ostre lub przewlekłe schorzenia medyczne, neurologiczne lub psychiatryczne bądź nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego leku, mogą zakłócać proces uzyskiwania świadomej zgody i/lub zgodność z wymogami badania lub mogą kolidować z interpretacją wyników badania i zdaniem Badacza uczyniłoby pacjenta nieodpowiednim do włączenia do tego badania.
  • Niezdolność do połykania kapsułek
  • Obecność jakichkolwiek zaburzeń żołądkowych lub innych, które mogłyby hamować wchłanianie leków doustnych.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAR02503 300 mg qd
codziennie X 28 dni
Lek: SAR302503

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna
Eksperymentalny: SAR302503 400 mg qd
codziennie X 28 dni
Lek: SAR302503

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna
Eksperymentalny: SAR302503 500 mg qd
codziennie X 28 dni
Lek: SAR302503

Postać farmaceutyczna: kapsułka

Droga podania: doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony na podstawie badania MRI pod koniec cyklu 3 w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie objętości śledziony o ≥35% od wartości początkowej do końca cyklu 6 (EOC)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Procentowa zmiana objętości śledziony na podstawie MRI w cyklu 6 EOC w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Czas utrzymywania się zmniejszenia objętości śledziony o ≥35% w stosunku do wartości wyjściowych, mierzony w cyklu 3 EOC, w cyklu 6 EOC, po roku, po 18 miesiącach i po dwóch latach oraz na koniec leczenia (EOT).
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Charakterystyka profilu bezpieczeństwa SAR302503, w tym częstość, czas trwania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) 2 lata
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) dla SAR302503
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Szczytowe stężenie w osoczu (CMax) SAR302503
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
U pacjentów z mutacją JAK2V617F zmiana obciążenia allelem granulocytów JAK2V617F we krwi obwodowej od wartości początkowej do cyklu 3 EOC, do cyklu 6 EOC, a następnie na koniec co trzeciego cyklu do cyklu 12 EOC i EOT
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARD11936
  • U1111-1119-2965 (Inny identyfikator: UTN)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SAR302503

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj