Studio di fase 2 di SAR302503 in pazienti con mielofibrosi

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di mielofibrosi primaria o post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale (Post-ET MF) secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) del 2008
• Mielofibrosi classificata come livello 2 ad alto rischio o rischio intermedio, come definito dall'International Working Group - Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT)
• Milza ingrossata, palpabile almeno 5 cm sotto il margine costale
• Almeno 18 anni di età.
• Performance status (PS) dell'Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2 all'ingresso nello studio.
• Adeguata funzionalità degli organi
• Assenza di tumori maligni attivi diversi dalla MF, ad eccezione del carcinoma basocellulare e del carcinoma a cellule squamose della pelle adeguatamente trattati, carcinoma cervicale in situ o altri tumori maligni che sono stati stabili e fuori terapia per 5 anni.
• Consenso informato scritto alla partecipazione.
• Disponibilità a rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, le valutazioni di laboratorio e altre procedure relative allo studio.

Criteri di esclusione:

• Splenectomia.
• Qualsiasi chemioterapia (p. es., idrossiurea), terapia farmacologica immunomodulante (p. es., talidomide, interferone alfa), terapia immunosoppressiva, corticosteroidi > 10 mg/die di prednisone o equivalente, o trattamento del fattore di crescita (p. es., eritropoietina), ormoni (p. es., androgeni, danazolo) entro 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio; uso di darbepoetina entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio.
• Terapia chirurgica maggiore entro 28 giorni o radioterapia entro 6 mesi prima dell'inizio del farmaco in studio.
• Trattamento concomitante o uso di agenti farmaceutici o erboristici noti per essere almeno moderati inibitori o induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4), salvo approvazione da parte dello sponsor.
• Infezione acuta attiva che richiede antibiotici.
• Insufficienza cardiaca congestizia non controllata (classificazione 3 o 4 della New York Heart Association), angina, infarto miocardico, incidente cerebrovascolare, intervento chirurgico di innesto di bypass coronarico/periferico, attacco ischemico transitorio o embolia polmonare entro 3 mesi prima dell'inizio del farmaco in studio.
• Partecipazione a qualsiasi studio su un agente sperimentale (farmaco, biologico, dispositivo) entro 30 giorni, a meno che durante la fase di non trattamento.
• Trattamento precedente con un inibitore della Janus chinasi 2 (JAK 2),
• Controindicazioni per sottoporsi a Risonanza Magnetica (RM) (es. impianti metallici).
• Femmina incinta o in allattamento.
• - Donne in età fertile, a meno che non utilizzino contraccettivi efficaci durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
• Uomini che collaborano con una donna in età fertile, a meno che non accettino di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
• Virus dell'immunodeficienza umana nota o malattia correlata alla sindrome da immunodeficienza acquisita.
• Epatite clinicamente attiva B o C.
• Qualsiasi grave condizione medica, neurologica o psichiatrica acuta o cronica o anormalità di laboratorio che possa aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del farmaco in studio, può interferire con il processo di consenso informato e/o con la conformità ai requisiti dello studio, o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il paziente inappropriato per l'ingresso in questo studio.
• Impossibile deglutire le capsule
• Presenza di disturbi gastrici o di altro tipo che potrebbero inibire l'assorbimento di farmaci per via orale.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.