Studie 2. fáze SAR302503 u pacientů s myelofibrózou

Kritéria pro zařazení:

• Diagnostika primární nebo post-polycythemia vera nebo post-esenciální trombocytemické myelofibrózy (Post-ET MF) podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2008
• Myelofibróza klasifikovaná jako vysoce riziková nebo středně riziková úroveň 2, jak je definováno Mezinárodní pracovní skupinou pro výzkum a léčbu myelofibrózy (IWG-MRT)
• Zvětšená slezina, hmatná minimálně 5 cm pod žeberním okrajem
• Minimálně 18 let.
• Stav výkonnosti (PS) Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2 při vstupu do studie.
• Přiměřená funkce orgánů
• Absence aktivní malignity jiné než MF, kromě adekvátně léčeného bazaliomu a spinocelulárního karcinomu kůže, cervikálního karcinomu in situ nebo jiných malignit, které byly stabilní a bez terapie po dobu 5 let.
• Písemný informovaný souhlas s účastí.
• Ochota dodržovat plánované návštěvy, plány léčby, laboratorní hodnocení a další postupy související se studií.

Kritéria vyloučení:

• Splenektomie.
• Jakákoli chemoterapie (např. hydroxyurea), imunomodulační léková terapie (např. thalidomid, interferon-alfa), imunosupresivní léčba, kortikosteroidy >10 mg/den prednison nebo ekvivalent, nebo léčba růstovými faktory (např. erytropoetin), hormony (např. androgeny, danazol) během 14 dnů před zahájením podávání studovaného léku; darbepoetinu během 28 dnů před zahájením léčby studovaným lékem.
• Velká chirurgická terapie během 28 dnů nebo ozařování během 6 měsíců před zahájením léčby studovaným lékem.
• Souběžná léčba nebo užívání farmaceutických nebo rostlinných látek, o nichž je známo, že jsou alespoň středně silnými inhibitory nebo induktory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4), pokud to není schváleno sponzorem.
• Aktivní akutní infekce vyžadující antibiotika.
• Nekontrolované městnavé srdeční selhání (klasifikace 3 nebo 4 New York Heart Association), angina pectoris, infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda, bypass koronární/periferní tepny, tranzitorní ischemická ataka nebo plicní embolie během 3 měsíců před zahájením podávání studovaného léku.
• Účast na jakékoli studii zkoumané látky (léku, biologické látky, zařízení) do 30 dnů, pokud se nejedná o fázi bez léčby.
• Předchozí léčba inhibitorem Janus kinázy 2 (JAK 2),
• Kontraindikace pro vyšetření magnetickou rezonancí (MRI) (např. kovové implantáty).
• Těhotná nebo kojící samice.
• Ženy ve fertilním věku, pokud během léčby studovaným lékem nepoužívají účinnou antikoncepci.
• Muži, kteří jsou v partnerském vztahu se ženou ve fertilním věku, pokud nesouhlasí s používáním účinné antikoncepce během léčby studovaným lékem.
• Známý virus lidské imunodeficience nebo onemocnění související se syndromem získané imunodeficience.
• Klinicky aktivní hepatitida B nebo C.
• Jakýkoli závažný akutní nebo chronický zdravotní, neurologický nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormalita, která může zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním léčiva ve studii, může narušovat proces informovaného souhlasu a/nebo soulad s požadavky studie nebo může zasahovat do interpretace výsledků studie a podle názoru zkoušejícího by způsobilo, že pacient není pro vstup do této studie vhodný.
• Nelze spolknout kapsle
• Přítomnost jakékoli žaludeční nebo jiné poruchy, která by inhibovala absorpci perorálních léků.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.