Estudio de fase 2 de SAR302503 en pacientes con mielofibrosis

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de mielofibrosis primaria o post-policitemia vera o post-trombocitemia esencial (MF post-ET) según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2008
• Mielofibrosis clasificada como de riesgo alto o riesgo intermedio nivel 2, según la definición del Grupo de trabajo internacional - Investigación y tratamiento de la mielofibrosis (IWG-MRT)
• Bazo agrandado, palpable al menos 5 cm por debajo del margen costal
• Al menos 18 años de edad.
• Estado funcional (PS) del Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2 al ingresar al estudio.
• Función adecuada del órgano
• Ausencia de malignidad activa distinta de MF, excepto carcinoma de células basales y carcinoma de células escamosas de la piel tratados adecuadamente, carcinoma de cuello uterino in situ u otras malignidades que han sido estables y sin tratamiento durante 5 años.
• Consentimiento informado por escrito para participar.
• Dispuesto a cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento, las evaluaciones de laboratorio y otros procedimientos relacionados con el estudio.

Criterio de exclusión:

• Esplenectomía.
• Cualquier quimioterapia (p. ej., hidroxiurea), tratamiento farmacológico inmunomodulador (p. ej., talidomida, interferón-alfa), tratamiento inmunosupresor, corticosteroides >10 mg/día de prednisona o equivalente, o tratamiento con factores de crecimiento (p. ej., eritropoyetina), hormonas (p. ej., andrógenos, danazol) dentro de los 14 días anteriores al inicio del fármaco del estudio; uso de darbepoetina dentro de los 28 días anteriores al inicio del fármaco del estudio.
• Terapia de cirugía mayor dentro de los 28 días o radiación dentro de los 6 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio.
• Tratamiento concomitante o uso de agentes farmacéuticos o herbales que se sabe que son al menos inhibidores o inductores moderados del citocromo P450 3A4 (CYP3A4), a menos que lo apruebe el patrocinador.
• Infección aguda activa que requiere antibióticos.
• Insuficiencia cardíaca congestiva no controlada (clasificación 3 o 4 de la New York Heart Association), angina, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, cirugía de injerto de derivación de arteria coronaria/periférica, ataque isquémico transitorio o embolia pulmonar en los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio.
• Participación en cualquier estudio de un agente en investigación (medicamento, producto biológico, dispositivo) dentro de los 30 días, a menos que sea durante la fase sin tratamiento.
• Tratamiento previo con un inhibidor de Janus quinasa 2 (JAK 2),
• Contraindicaciones para someterse a una resonancia magnética nuclear (RMN) (p. implantes metálicos).
• Hembra gestante o lactante.
• Mujeres en edad fértil, a menos que usen métodos anticonceptivos efectivos mientras toman el fármaco del estudio.
• Hombres que se asocien con una mujer en edad fértil, a menos que acepten usar un método anticonceptivo eficaz mientras toman el fármaco del estudio.
• Enfermedad conocida relacionada con el virus de la inmunodeficiencia humana o el síndrome de inmunodeficiencia adquirida.
• Hepatitis B o C clínicamente activa.
• Cualquier afección médica, neurológica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anomalía de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del fármaco del estudio, que pueda interferir con el proceso de consentimiento informado y/o con el cumplimiento de los requisitos del estudio, o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para participar en este estudio.
• Incapaz de tragar cápsulas.
• Presencia de cualquier trastorno gástrico o de otro tipo que inhiba la absorción de la medicación oral.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.