Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SAR302503:n vaiheen 2 tutkimus potilailla, joilla on myelofibroosi

maanantai 3. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb

Vaiheen 2 satunnaistettu, avoin, annosvälitteinen tutkimus suun kautta annetun SAR302503 tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on keskitason 2 tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi, polysytemia jälkeinen vera myelofibroosi, post-essential trombosytemia ja myelleofibroosi

Ensisijainen tavoite:

- Arvioida 300 mg:n, 400 mg:n ja 500 mg:n SAR302503:n päivittäisten suun kautta otettavien annosten tehokkuutta pernan tilavuuden pienentämiseksi magneettikuvauksella (MRI) määritettynä.

Toissijaiset tavoitteet:

  • SAR302503:n turvallisuuden arvioimiseksi.
  • SAR302503:n farmakokinetiikan (PK) arvioiminen kerta- ja toistuvien annosten jälkeen.
  • Arvioida SAR302503:n farmakodynamiikka mitattuna JAK2V617F-alleelitaakan muutoksilla potilailla, joilla on JAK2V617F-mutaatio, muutoksilla substraatin fosforylaatiossa JAK-STAT-signaalin välitysreitillä ja sytokiinien ilmentymisellä.
  • Mitataan myeloproliferatiiviseen kasvaimeen (MPN) liittyvien oireiden alkutilan paranemista sekä yleistä vaikutusta elämänlaatuun (QOL) myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen (MPN-SAF) sarjaannolla.
  • Mittaa yleisiä terveyteen liittyviä elämänlaatuja (HRQL) ja hyödyllisyysarvoja EQ-5D-kyselylomakkeella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksittäisen potilaan tutkimuksen kesto sisältää ajanjakson kelpoisuuden arvioimiseksi (seulontajakso 28 päivää), jota seuraa vähintään 1 syklin (28 päivää) tutkimushoitojakso ja hoidon päättymiskäynti klo. vähintään 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen. Hoitoa voidaan kuitenkin jatkaa, jos potilaat hyötyvät ja jos heillä ei ole ei-hyväksyttävää toksisuutta tai jos he täytä tutkimuksen keskeyttämiskriteerit.

Tutkimuksen kesto on noin 16 kuukautta, joka sisältää 3 kuukauden ilmoittautumisjakson, jota seuraa 12 kuukauden hoitojakso viimeisen tutkimuspotilaan jälkeen ja 30 päivän seurantajakson. Ensisijaisen vasteen päätetapahtuman analyysin rajapäivä on enintään 3 kuukauden lopussa viimeisen hoidetun potilaan ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen päivämäärästä. Lopullinen analyysi suoritetaan sen jälkeen, kun viimeinen potilas on suorittanut Cycle12-arvioinnin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Investigational Site Number 840001
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0759
        • Investigational Site Number 840003
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
        • Investigational Site Number 840007

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Primaarisen tai post-polycythemia veran tai postessential thrombocythemia myelofibroosin (Post-ET MF) diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2008 kriteerien mukaan
  • Myelofibroosi luokitellaan korkean riskin tai keskiriskin tasolle 2 kansainvälisen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) määrittelemällä tavalla.
  • Suurentunut perna, tunnusteltavissa vähintään 5 cm kylkirajan alapuolella
  • Vähintään 18-vuotias.
  • Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) suorituskykytila ​​(PS) on 0, 1 tai 2 tutkimukseen tullessa.
  • Riittävä elinten toiminta
  • Muiden aktiivisten pahanlaatuisten kasvainten kuin MF:n puuttuminen, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua tyvisolusyöpää ja ihon okasolusyöpää, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai muita pahanlaatuisia kasvaimia, jotka ovat olleet stabiileja ja poissa hoidosta 5 vuotta.
  • Kirjallinen tietoinen suostumus osallistumiseen.
  • Valmis noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratorioarviointeja ja muita tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Splenectomia.
  • Mikä tahansa kemoterapia (esim. hydroksiurea), immunomoduloiva lääkehoito (esim. talidomidi, interferoni-alfa), immunosuppressiohoito, kortikosteroidit >10 mg/vrk prednisoni tai vastaava tai kasvutekijähoito (esim. erytropoietiini), hormonit (esim. androgeenit, danatsoli) 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista; darbepoetiinia 28 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  • Suuri leikkaushoito 28 päivän sisällä tai sädehoito 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  • Samanaikainen hoito tai käyttö farmaseuttisten tai kasviperäisten aineiden kanssa, joiden tiedetään olevan vähintään kohtalaisia ​​sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjiä tai indusoijia, ellei sponsori ole hyväksynyt sitä.
  • Aktiivinen akuutti infektio, joka vaatii antibiootteja.
  • Hallitsematon kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokitus 3 tai 4), angina pectoris, sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö, sepelvaltimon/äärivaltimon ohitusleikkaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus tai keuhkoembolia 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  • Osallistuminen kaikkiin tutkittavan aineen (lääke, biologinen, laite) tutkimukseen 30 päivän sisällä, ellei hoitovaiheessa.
  • Aiempi hoito Janus-kinaasi 2:n (JAK 2) estäjillä,
  • Vasta-aiheet magneettikuvaukseen (MRI) (esim. metalliset implantit).
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät he käytä tehokasta ehkäisyä tutkimuslääkkeen käytön aikana.
  • Miehet, jotka ovat kumppanina hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, elleivät he suostu käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuslääkkeen käytön aikana.
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus tai hankittuun immuunikatooireyhtymään liittyvä sairaus.
  • Kliinisesti aktiivinen hepatiitti B tai C.
  • Mikä tahansa vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen, neurologinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimuslääkkeen antamiseen liittyvää riskiä, ​​saattaa häiritä tietoisen suostumuksen prosessia ja/tai tutkimuksen vaatimusten noudattamista tai häiritsee tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan mielestä potilasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.
  • Ei pysty nielemään kapseleita
  • Mahalaukun tai muun häiriön esiintyminen, joka estäisi suun kautta otettavan lääkkeen imeytymistä.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAR02503 300 mg qd
päivittäin X 28 päivää
Lääke: SAR302503

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta
Kokeellinen: SAR302503 400 mg qd
päivittäin X 28 päivää
Lääke: SAR302503

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta
Kokeellinen: SAR302503 500 mg qd
päivittäin X 28 päivää
Lääke: SAR302503

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos MRI:n perusteella syklin 3 lopussa suhteessa lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla pernan tilavuus pienenee ≥ 35 % lähtötilanteesta syklin 6 loppuun (EOC) mennessä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos MRI:n perusteella syklin 6 EOC:ssa verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Pernan tilavuuden ≥35 %:n laskun ylläpito suhteessa lähtötilanteeseen mitattuna syklin 3 EOC:ssa, syklin 6 EOC:ssa, vuoden, 18 kuukauden ja kahden vuoden kuluttua sekä hoidon lopussa (EOT).
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
SAR302503:n turvallisuusprofiilin karakterisointi, mukaan lukien haittatapahtumien esiintymistiheys, kesto ja vakavuus (AE) 2 vuotta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
SAR302503:n plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
SAR302503:n huippupitoisuus plasmassa (CMax).
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Potilailla, joilla on JAK2V617F-mutaatio, perifeerisen veren granulosyyttien JAK2V617F alleelitaakan muutos lähtötasosta syklin 3 EOC:ksi, syklin 6 EOC:ksi ja sen jälkeen joka kolmannen syklin lopussa sykliin 12 EOC ja EOT
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bristol-Myers Squibb

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 22. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARD11936
  • U1111-1119-2965 (Muu tunniste: UTN)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hematopoieettinen kasvain

Kliiniset tutkimukset SAR302503

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa