Hunteraseの安全性と有効性 (GC1111)
2014年7月7日 更新者：Green Cross Corporation
イズルスルファーゼ酵素補充療法を受けている 6 歳未満のハンター症候群患者におけるハンターラーゼ (Idursulfase-beta) の安全性と有効性を評価する
この研究の目的は、6 歳未満のハンター症候群患者を対象に、静脈内 (IV) 注入による idursulfase-beta 0.5mg/kg の週 1 回投与の安全性と有効性を判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Seoul、大韓民国
- Samsug Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
患者は、生化学的基準に基づいてハンター症候群と診断されています。
血漿、白血球、または線維芽細胞で測定した場合、
- イズロン酸-2-スルファターゼ (I2S) 酵素活性が正常範囲の下限の 10% 以下の欠損
これは、次の 1 つ以上に該当します。
- 他の 1 つのスルファターゼの正常な酵素活性レベル
- 遺伝子検査の結果、MPS2と確定
- MPS2の臨床症状/目に見える徴候を示す
- 6歳未満の男性
- -研究要件を順守できる患者
- -患者の両親、または患者の法定後見人は、研究に参加するための自発的な書面による同意を与えている必要があります
除外基準:
- 患者は気管切開術を受けた
- 患者は、イデュルスルファーゼの成分のいずれかに対する重度の過敏症またはショックを知っている
- -患者は、登録前の30日以内に別の治験療法による治療を受けています
- 幹細胞移植の歴史
- 被験薬（賦形剤等）のいずれかの成分に対して重度の過敏症又はショック症状を有することが知られている患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：試験薬
イデュルスルファーゼ-ベータ
|
週1回、0.5mg/kg IV点滴
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
有害事象の発生率
時間枠：1年
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
抗idursulfase-beta抗体状態の変化
時間枠：ベースラインと 1 年
|
ベースラインと 1 年
|
|
尿GAGの変化率
時間枠：ベースラインから53週間
|
ベースラインから53週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Dong-Kyu Jin、Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年7月1日
一次修了 (実際)
2013年9月1日
研究の完了 (実際)
2013年9月1日
試験登録日
最初に提出
2012年7月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年7月19日
最初の投稿 (見積もり)
2012年7月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年7月7日
最終確認日
2014年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ハンター症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア