헌터라제의 안전성과 효능 (GC1111)
2014년 7월 7일 업데이트: Green Cross Corporation
Idursulfase 효소 대체 요법을 받는 6세 미만의 Hunter 증후군 환자에서 Hunterase(Idursulfase-beta)의 안전성 및 유효성 평가
이 연구의 목적은 6세 미만의 헌터 증후군 환자를 대상으로 idursulfase-beta 0.5mg/kg을 정맥주사(IV)하는 주 1회 투여의 안전성과 유효성을 결정하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Seoul, 대한민국
- Samsug Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
환자는 생화학적 기준에 따라 헌터 증후군 진단을 받았습니다.
혈장, 백혈구 또는 섬유아세포에서 측정된 바와 같이,
- iduronate-2-sulfatase(I2S) 효소 활성이 정상 범위 하한의 10% 이하로 결핍
이는 다음 중 하나 이상에 해당합니다.
- 다른 하나의 설파타아제의 정상적인 효소 활성 수준
- 유전자 검사 결과 MPS2로 확인
- MPS2의 임상 증상/눈에 보이는 징후를 보여줍니다.
- < 6세 및 남성
- 연구 요건을 준수할 수 있는 환자
- 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자는 연구 참여에 대해 자발적인 서면 동의를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 기관절개술을 받았습니다.
- 환자는 idursulfase의 구성 요소에 심각한 과민성 또는 쇼크를 알고 있습니다.
- 환자가 등록 전 30일 이내에 다른 연구 요법으로 치료를 받은 경우
- 줄기 세포 이식의 역사
- 시험약의 구성성분(부형제 등)에 대하여 심한 과민반응 또는 쇼크를 보이는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 시험약
Idursulfase-베타
|
매주 1회, 0.5mg/kg IV 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
이상반응의 발생
기간: 1년
|
1년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
항-idursulfase-beta 항체 상태의 변화
기간: 기준선과 1년
|
기준선과 1년
|
|
소변 GAG의 백분율 변화
기간: 기준선에서 53주
|
기준선에서 53주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 7월 19일
처음 게시됨 (추정)
2012년 7월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 7월 7일
마지막으로 확인됨
2014년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GC1111C
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