Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Hunterase (GC1111)

7 juli 2014 uppdaterad av: Green Cross Corporation

För att utvärdera säkerheten och effekten av Hunterase (Idursulfase-beta) hos patienter med Hunters syndrom < 6 år som får Idursulfase enzymersättningsterapi

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och effekten av en dos en gång i veckan av idursulfas-beta 0,5 mg/kg administrerat som intravenös (IV) infusion för patienter med Hunters syndrom < 6 år gamla.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har diagnosen Hunters syndrom baserat på biokemiska kriterier:

    • mätt i plasma, leukocyter eller fibroblaster,

      • en brist på iduronat-2-sulfatas (I2S) enzymaktivitet på ≤ 10 % av den nedre gränsen för normalområdet

    • Det motsvarar en eller flera av följande:

      • en normal enzymaktivitetsnivå för ett annat sulfatas
      • Bekräftad som MPS2 genom genetiska testresultat
      • visar kliniska symtom/synliga tecken på MPS2
  2. < 6 år gammal och man
  3. Patienter som klarar av att uppfylla studiekraven
  4. Patientens förälder(ar) eller patientens vårdnadshavare måste ha gett frivilligt skriftligt samtycke för att delta i studien

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har genomgått en trakeostomi
  2. Patienten har känt till allvarlig överkänslighet eller chock mot någon av komponenterna i idursulfas
  3. Patienten har fått behandling med annan undersökningsterapi inom 30 dagar före inskrivning
  4. Historik om en stamcellstransplantation
  5. Patienten har känd allvarlig överkänslighet eller chock mot någon av komponenterna i testläkemedlet (hjälpämne etc.)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Testa drogen
Idursulfas-beta
Biologisk: Hunterase
en gång i veckan, 0,5 mg/kg IV infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Ett år
Ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
förändring av anti-idursulfas-beta-antikroppsstatus
Tidsram: baslinje och ett år
baslinje och ett år
Procentuell förändring av urin-GAG
Tidsram: baseline till 53 veckor
baseline till 53 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Green Cross Corporation

Utredare

  • Huvudutredare: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2012

Första postat (Uppskatta)

20 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

8 juli 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2014

Senast verifierad

1 juli 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC1111C

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hunters syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera