Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Hunterase (GC1111)

7 lipca 2014 zaktualizowane przez: Green Cross Corporation

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności Hunterazy (Idursulfazy-beta) u pacjentów z zespołem Huntera w wieku < 6 lat otrzymujących terapię zastępczą enzymatyczną sulfatazą iduronianu

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności dawkowania raz w tygodniu sulfatazy iduronianu-beta 0,5 mg/kg podawanej we wlewie dożylnym (IV) pacjentom z zespołem Huntera w wieku poniżej 6 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U pacjenta rozpoznano zespół Huntera na podstawie kryteriów biochemicznych:

    • mierzone w osoczu, leukocytach lub fibroblastach,

      • niedobór aktywności enzymu 2-sulfatazy iduronianu (I2S) ≤ 10% dolnej granicy normy

    • Odpowiada to co najmniej jednemu z następujących elementów:

      • normalny poziom aktywności enzymu innej sulfatazy
      • Potwierdzony jako MPS2 wynikami badań genetycznych
      • wykazuje objawy kliniczne/widoczne oznaki MPS2
  2. < 6 lat i mężczyzna
  3. Pacjenci, którzy są w stanie spełnić wymagania badania
  4. Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta muszą wyrazić dobrowolną pisemną zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent miał tracheostomię
  2. U pacjenta występowała ciężka nadwrażliwość lub wstrząs na którykolwiek ze składników sulfatazy iduronianu
  3. Pacjent otrzymał leczenie inną terapią eksperymentalną w ciągu 30 dni przed włączeniem
  4. Historia przeszczepu komórek macierzystych
  5. Pacjent zna ciężką nadwrażliwość lub wstrząs na którykolwiek ze składników badanego leku (substancję pomocniczą itp.)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek testowy
Idursulfaza-beta
Biologiczny: Hunteraza
raz w tygodniu, infuzja dożylna 0,5 mg/kg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Rok
Rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
zmiana statusu przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu-beta
Ramy czasowe: punkt odniesienia i jeden rok
punkt odniesienia i jeden rok
Procentowa zmiana GAG w moczu
Ramy czasowe: linii podstawowej do 53 tygodni
linii podstawowej do 53 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Green Cross Corporation

Śledczy

  • Główny śledczy: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1111C

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Badania kliniczne na Hunteraza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj