Innocuité et efficacité de la Hunterase (GC1111)

Critère d'intégration:

1. Le patient a un diagnostic de syndrome de Hunter basé sur des critères biochimiques :

   • mesurée dans le plasma, les leucocytes ou les fibroblastes,

     • un déficit de l'activité enzymatique iduronate-2-sulfatase (I2S) ≤ 10 % de la limite inférieure de la plage normale

   • Cela correspond à un ou plusieurs des éléments suivants :

     • un niveau d'activité enzymatique normal d'une autre sulfatase
     • Confirmé comme MPS2 par les résultats des tests génétiques
     • présente des symptômes cliniques/signes visibles de MPS2
2. < 6 ans et homme
3. Patients capables de se conformer aux exigences de l'étude
4. Le ou les parents du patient ou le tuteur légal du patient doivent avoir donné leur consentement écrit volontaire pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

1. Le patient a subi une trachéotomie
2. Le patient a connu une hypersensibilité grave ou un choc à l'un des composants de l'idursulfase
3. Le patient a reçu un traitement avec une autre thérapie expérimentale dans les 30 jours précédant l'inscription
4. Histoire d'une greffe de cellules souches
5. Le patient a connu une hypersensibilité grave ou un choc à l'un des composants du médicament à l'essai (excipient, etc.)