Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hunterases sikkerhed og effektivitet (GC1111)

7. juli 2014 opdateret af: Green Cross Corporation

For at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Hunterase (Idursulfase-beta) hos patienter med Hunter Syndrom < 6 år, der modtager Idursulfase enzymerstatningsterapi

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​én ugentlig dosering af idursulfase-beta 0,5 mg/kg indgivet ved intravenøs(IV) infusion til patienter med Hunter syndrom < 6 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har en diagnose af Hunter syndrom baseret på biokemiske kriterier:

    • som målt i plasma, leukocytter eller fibroblaster,

      • en mangel på iduronat-2-sulfatase (I2S) enzymaktivitet på ≤ 10 % af den nedre grænse for normalområdet

    • Det svarer til en eller flere af følgende:

      • et normalt enzymaktivitetsniveau for en anden sulfatase
      • Bekræftet som MPS2 ved genetiske testresultater
      • viser kliniske symptomer/synlige tegn på MPS2
  2. < 6 år gammel og mand
  3. Patienter, der er i stand til at overholde undersøgelseskravene
  4. Patientens forælder(e) eller patientens juridiske værge skal have givet frivilligt skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har fået en trakeostomi
  2. Patienten har kendt alvorlig overfølsomhed eller shock over for nogen af ​​komponenterne i idursulfase
  3. Patienten har modtaget behandling med en anden undersøgelsesterapi inden for 30 dage før indskrivning
  4. Historie om en stamcelletransplantation
  5. Patienten har kendt alvorlig overfølsomhed eller shock over for nogen af ​​komponenterne i testlægemidlet (hjælpestof osv.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Test lægemiddel
Idursulfase-beta
Biologisk: Hunterase
en gang om ugen, 0,5 mg/kg IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Et år
Et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
ændring af anti-idursulfase-beta antistofstatus
Tidsramme: baseline og et år
baseline og et år
Procent ændring af urin GAG
Tidsramme: baseline til 53 uger
baseline til 53 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Green Cross Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2012

Først opslået (Skøn)

20. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2014

Sidst verificeret

1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1111C

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner