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Sicherheit und Wirksamkeit von Hunterase (GC1111)

7. Juli 2014 aktualisiert von: Green Cross Corporation

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Hunterase (Idursulfase-beta) bei Hunter-Syndrom-Patienten < 6 Jahren, die eine Idursulfase-Enzymersatztherapie erhalten

Das Ziel dieser Studie ist die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einmal wöchentlichen Gabe von Idursulfase-beta 0,5 mg/kg, verabreicht als intravenöse (i.v.) Infusion, bei Patienten mit Hunter-Syndrom < 6 Jahre.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine Diagnose des Hunter-Syndroms basierend auf biochemischen Kriterien:

    • wie in Plasma, Leukozyten oder Fibroblasten gemessen,

      • ein Mangel an Iduronat-2-Sulfatase (I2S)-Enzymaktivität von ≤ 10 % der unteren Grenze des Normalbereichs

    • Das entspricht einem oder mehreren der folgenden Punkte:

      • ein normales Enzymaktivitätsniveau einer anderen Sulfatase
      • Durch genetische Testergebnisse als MPS2 bestätigt
      • zeigt klinische Symptome/ sichtbare Anzeichen von MPS2
  2. < 6 Jahre alt und männlich
  3. Patienten, die in der Lage sind, die Studienanforderungen zu erfüllen
  4. Die Eltern des Patienten oder der gesetzliche Vormund des Patienten müssen eine freiwillige schriftliche Zustimmung zur Teilnahme an der Studie gegeben haben

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat ein Tracheostoma
  2. Der Patient hat eine bekannte schwere Überempfindlichkeit oder einen Schock gegenüber einem der Bestandteile von Idursulfase
  3. Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme eine Behandlung mit einer anderen Prüftherapie erhalten
  4. Vorgeschichte einer Stammzelltransplantation
  5. Der Patient hat eine bekannte schwere Überempfindlichkeit oder einen Schock gegen einen der Bestandteile des Testarzneimittels (Hilfsstoff usw.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament testen
Idursulfase-beta
Biologisch: Hunterase
einmal wöchentlich 0,5 mg/kg IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ein Jahr
Ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Anti-Idursulfase-beta-Antikörperstatus
Zeitfenster: Basis und ein Jahr
Basis und ein Jahr
Prozentuale Veränderung des Urin-GAG
Zeitfenster: Basislinie bis 53 Wochen
Basislinie bis 53 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Green Cross Corporation

Ermittler

  • Hauptermittler: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Juli 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GC1111C

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