Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Hunterase biztonságossága és hatékonysága (GC1111)

2014. július 7. frissítette: Green Cross Corporation

A Hunterase (idurszulfáz-béta) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése 6 évnél fiatalabb Hunter-szindrómás betegeknél, akik idurszulfáz enzimpótló terápiában részesülnek

Ennek a vizsgálatnak a célja az intravénás (IV) infúzióban beadott idurszulfáz-béta 0,5 mg/ttkg heti egyszeri adagolásának biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása Hunter-szindrómás betegeknél, 6 évesnél fiatalabb.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A páciens Hunter-szindrómát diagnosztizáltak biokémiai kritériumok alapján:

    • plazmában, leukocitákban vagy fibroblasztokban mérve,

      • az iduronát-2-szulfatáz (I2S) enzim aktivitásának hiánya a normál tartomány alsó határának ≤ 10 %-ában

    • Ez az alábbiak közül egynek vagy többnek felel meg:

      • egy másik szulfatáz normál enzimaktivitási szintje
      • A genetikai teszt eredményei MPS2-ként igazolták
      • az MPS2 klinikai tüneteit/látható jeleit mutatja
  2. < 6 éves és férfi
  3. Olyan betegek, akik képesek megfelelni a vizsgálati követelményeknek
  4. A beteg szülőjének (szülőinek) vagy a beteg törvényes gyámjának önkéntes írásbeli beleegyezését kell adnia a vizsgálatban való részvételhez

Kizárási kritériumok:

  1. A beteg tracheostomián esett át
  2. A beteg súlyos túlérzékenységben vagy sokkban szenved az idurszulfáz bármely összetevőjével szemben
  3. A beteg a felvételt megelőző 30 napon belül egy másik vizsgálati terápiában részesült
  4. Az őssejt-transzplantáció története
  5. A páciens súlyos túlérzékenységben vagy sokkban szenved a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével szemben (segédanyag stb.)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Teszt gyógyszer
Idurszulfáz-béta
Biológiai: Hunterase
hetente egyszer, 0,5 mg/ttkg IV infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Egy év
Egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
az anti-idurszulfáz-béta antitest státusz változása
Időkeret: alapvonal és egy év
alapvonal és egy év
A vizelet GAG százalékos változása
Időkeret: alapvonal 53 hétig
alapvonal 53 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Green Cross Corporation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 19.

Első közzététel (Becslés)

2012. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2014. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC1111C

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel