Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Hunterase (GC1111)

7. juli 2014 oppdatert av: Green Cross Corporation

For å evaluere sikkerheten og effekten av Hunterase (Idursulfase-beta) hos pasienter med Hunter syndrom < 6 år som får idursulfase enzymerstatningsterapi

Målet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effekten av én ukentlig dosering av idursulfase-beta 0,5 mg/kg administrert ved intravenøs (IV) infusjon for pasienter med Hunter syndrom < 6 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten har diagnosen Hunter syndrom basert på biokjemiske kriterier:

    • målt i plasma, leukocytter eller fibroblaster,

      • en mangel på iduronat-2-sulfatase (I2S) enzymaktivitet på ≤ 10 % av den nedre grensen for normalområdet

    • Det tilsvarer ett eller flere av følgende:

      • et normalt enzymaktivitetsnivå for en annen sulfatase
      • Bekreftet som MPS2 av genetiske testresultater
      • viser kliniske symptomer/synlige tegn på MPS2
  2. < 6 år gammel og mann
  3. Pasienter som er i stand til å overholde studiekravene
  4. Pasientens forelder(e), eller pasientens juridiske verge må ha gitt frivillig skriftlig samtykke for å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har fått en trakeostomi
  2. Pasienten har kjent alvorlig overfølsomhet eller sjokk overfor noen av komponentene i idursulfase
  3. Pasienten har fått behandling med annen utprøvende terapi innen 30 dager før innskrivning
  4. Historie om en stamcelletransplantasjon
  5. Pasienten har kjent alvorlig overfølsomhet eller sjokk overfor noen av komponentene i testmedikamentet (hjelpestoff osv.)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Test stoffet
Idursulfase-beta
Biologisk: Hunterase
en gang i uken, 0,5 mg/kg IV infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Ett år
Ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
endring av anti-idursulfase-beta antistoffstatus
Tidsramme: grunnlinje og ett år
grunnlinje og ett år
Prosentvis endring av urin GAG
Tidsramme: baseline til 53 uker
baseline til 53 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Green Cross Corporation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

20. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2014

Sist bekreftet

1. juli 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC1111C

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hunters syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere