Hunterase 的安全性和有效性 (GC1111)
2014年7月7日 更新者：Green Cross Corporation
评估亨特酶（艾杜硫酶-β）在接受艾杜硫酶酶替代疗法的 6 岁以下亨特综合征患者中的安全性和有效性
本研究的目的是确定 6 岁以下亨特综合征患者通过静脉内 (IV) 输注每周一次艾杜硫酶-β 0.5mg/kg 的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Seoul、大韩民国
- Samsug Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
根据生化标准，患者诊断为亨特综合征：
在血浆、白细胞或成纤维细胞中测量，
- 艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (I2S) 酶活性不足，≤ 正常范围下限的 10%
这对应于以下一项或多项：
- 另一种硫酸酯酶的正常酶活性水平
- 经基因检测结果确认为MPS2
- 表现出 MPS2 的临床症状/可见体征
- < 6 岁和男性
- 能够遵守研究要求的患者
- 患者的父母或患者的法定监护人必须自愿书面同意参与研究
排除标准：
- 患者进行了气管切开术
- 患者已知对艾杜硫酶的任何成分严重超敏反应或休克
- 患者在入组前 30 天内接受过另一种研究性治疗
- 干细胞移植史
- 已知患者对试验药物的任何成分（赋形剂等）有严重的超敏反应或休克
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：试验药物
艾杜硫酶-β
|
每周一次，0.5mg/kg 静脉滴注
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
不良事件发生率
大体时间：一年
|
一年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
抗艾杜硫酶-β抗体状态的变化
大体时间：基线和一年
|
基线和一年
|
|
尿液 GAG 变化百分比
大体时间：基线至 53 周
|
基线至 53 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dong-Kyu Jin、Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年7月1日
初级完成 (实际的)
2013年9月1日
研究完成 (实际的)
2013年9月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月16日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月19日
首次发布 (估计)
2012年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年7月7日
最后验证
2014年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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GC Biopharma CorpSamsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine完全的