Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Hunterase (GC1111)

7. července 2014 aktualizováno: Green Cross Corporation

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost Hunterázy (Idursulfáza-beta) u pacientů s Hunterovým syndromem < 6 let, kteří dostávají substituční terapii enzymy idursulfázy

Cílem této studie je určit bezpečnost a účinnost dávkování idursulfázy-beta 0,5 mg/kg jednou týdně podávané intravenózní (IV) infuzí pacientům s Hunterovým syndromem ve věku < 6 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má diagnózu Hunterova syndromu na základě biochemických kritérií:

    • měřeno v plazmě, leukocytech nebo fibroblastech,

      • nedostatek aktivity enzymu iduronát-2-sulfatázy (I2S) ≤ 10 % spodní hranice normálního rozmezí

    • To odpovídá jednomu nebo více z následujících:

      • normální úroveň enzymové aktivity jedné další sulfatázy
      • Výsledky genetických testů potvrzeny jako MPS2
      • vykazuje klinické příznaky/viditelné známky MPS2
  2. < 6 let a muž
  3. Pacienti, kteří jsou schopni splnit požadavky studie
  4. Rodiče pacienta nebo zákonný zástupce pacienta musí dát dobrovolný písemný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má tracheostomii
  2. Pacient má známou závažnou přecitlivělost nebo šok na kteroukoli složku idursulfázy
  3. Pacient byl léčen jinou hodnocenou terapií do 30 dnů před zařazením do studie
  4. Historie transplantace kmenových buněk
  5. Pacient má známou závažnou přecitlivělost nebo šok na kteroukoli složku testovaného léku (pomocnou látku atd.)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Testovací lék
Idursulfáza-beta
Biologický: Hunterase
jednou týdně, 0,5 mg/kg IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Jeden rok
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
změna stavu protilátek proti idursulfáze-beta
Časové okno: základní a jeden rok
základní a jeden rok
Procentuální změna moči GAG
Časové okno: výchozí stav do 53 týdnů
výchozí stav do 53 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Green Cross Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2012

První zveřejněno (Odhad)

20. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC1111C

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit