Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança e eficácia da Hunterase (GC1111)

7 de julho de 2014 atualizado por: Green Cross Corporation

Avaliar a segurança e a eficácia da Hunterase (Idursulfase-beta) em pacientes com síndrome de Hunter < 6 anos de idade recebendo terapia de reposição enzimática de Idursulfase

O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a eficácia de uma dose semanal de idursulfase-beta 0,5 mg/kg administrada por infusão intravenosa (IV) para pacientes com síndrome de Hunter < 6 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente tem diagnóstico de síndrome de Hunter com base em critérios bioquímicos:

    • medida em plasma, leucócitos ou fibroblastos,

      • uma deficiência na atividade da enzima iduronato-2-sulfatase (I2S) de ≤ 10% do limite inferior da faixa normal

    • Isso corresponde a um ou mais dos seguintes:

      • um nível de atividade enzimática normal de uma outra sulfatase
      • Confirmado como MPS2 por resultados de testes genéticos
      • apresenta sintomas clínicos/sinais visíveis de MPS2
  2. < 6 anos e masculino
  3. Pacientes que são capazes de cumprir os requisitos do estudo
  4. Os pais do paciente ou o responsável legal do paciente devem ter dado consentimento voluntário por escrito para participar do estudo

Critério de exclusão:

  1. O paciente foi submetido a uma traqueostomia
  2. O paciente tem hipersensibilidade grave conhecida ou choque a qualquer um dos componentes de idursulfase
  3. O paciente recebeu tratamento com outra terapia experimental dentro de 30 dias antes da inscrição
  4. História de um transplante de células-tronco
  5. O paciente tem hipersensibilidade grave conhecida ou choque a qualquer um dos componentes do medicamento em teste (excipiente, etc.)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Droga de teste
Idursulfase-beta
Biológico: Hunterase
uma vez por semana, infusão IV de 0,5mg/kg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos
Prazo: Um ano
Um ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
alteração do estado do anticorpo anti-idursulfase-beta
Prazo: linha de base e um ano
linha de base e um ano
Alteração Percentual de GAG ​​na Urina
Prazo: linha de base para 53 semanas
linha de base para 53 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Green Cross Corporation

Investigadores

  • Investigador principal: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

20 de julho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

8 de julho de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de julho de 2014

Última verificação

1 de julho de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GC1111C

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Hunter

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ethiopia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever