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Seguridad y eficacia de Hunterase (GC1111)

7 de julio de 2014 actualizado por: Green Cross Corporation

Evaluar la seguridad y la eficacia de la hunterasa (idursulfasa-beta) en pacientes con síndrome de Hunter < 6 años de edad que reciben terapia de reemplazo enzimático de idursulfasa

El objetivo de este estudio es determinar la seguridad y eficacia de una dosis semanal de idursulfasa-beta de 0,5 mg/kg administrada mediante infusión intravenosa (IV) para pacientes con síndrome de Hunter < 6 años.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente tiene un diagnóstico de síndrome de Hunter basado en criterios bioquímicos:

    • medida en plasma, leucocitos o fibroblastos,

      • una deficiencia en la actividad de la enzima iduronato-2-sulfatasa (I2S) de ≤ 10 % del límite inferior del rango normal

    • Corresponde a uno o más de los siguientes:

      • un nivel normal de actividad enzimática de otra sulfatasa
      • Confirmado como MPS2 por los resultados de las pruebas genéticas
      • muestra síntomas clínicos/signos visibles de MPS2
  2. < 6 años y hombre
  3. Pacientes que puedan cumplir con los requisitos del estudio.
  4. Los padres del paciente o el tutor legal del paciente deben haber dado su consentimiento voluntario por escrito para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El paciente ha tenido una traqueotomía.
  2. El paciente tiene hipersensibilidad severa conocida o shock a cualquiera de los componentes de la idursulfasa.
  3. El paciente ha recibido tratamiento con otra terapia en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
  4. Historia de un trasplante de células madre
  5. El paciente tiene hipersensibilidad grave conocida o shock a cualquiera de los componentes del fármaco de prueba (excipiente, etc.)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Medicamento de prueba
Idursulfasa-beta
Biológico: Cazadora
una vez a la semana, infusión IV de 0,5 mg/kg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Un año
Un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
cambio del estado de los anticuerpos anti-idursulfasa-beta
Periodo de tiempo: línea de base y un año
línea de base y un año
Cambio porcentual de GAG ​​en orina
Periodo de tiempo: línea de base a 53 semanas
línea de base a 53 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Green Cross Corporation

Investigadores

  • Investigador principal: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de julio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de julio de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2014

Última verificación

1 de julio de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC1111C

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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